CTR20254126进行中（未招募）1/2 期
评价人脐带间充质干细胞注射液在纤维化性间质性肺病患者中的安全性、耐受性和初步有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 88 人开始时间: 2025年10月22日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 88
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 单次给药（SAD）的患者给药后 4 周内的与人脐带间充质干细胞注射液治疗相关的不良事件（AE）发生率及严重程度
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： Ⅰ期：评价人脐带间充质干细胞注射液在纤维化性间质性肺病患者中单次给药（SAD）的安全性和耐受性。 Ⅱa 期：评价人脐带间充质干细胞注射液在纤维化性间质性肺病患者中多次给药（MAD）的安全性和耐受性。 Ⅱb 期：首次给药后 24 周，用力肺活量（FVC）较基线的变化。 次要目的： 评价人脐带间充质干细胞注射液在纤维化性间质性肺病患者中的有效性。 评价人脐带间充质干细胞注射液在纤维化性间质性肺病患者中的安全性（仅Ⅱb 期）。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- Ⅰ期：评价人脐带间充质干细胞注射液在纤维化性间质性肺病患者中单次给药（sad）的安全性和耐受性。 ⅱa期：评价人脐带间充质干细胞注射液在纤维化性间质性肺病患者中多次给药（mad）的安全性和耐受性。 ⅱb期：首次给药后24周，用力肺活量（fvc）较基线的变化。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 75岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄 18~75 周岁（包括边界值），性别不限；
- •诊断为纤维化性间质性肺病；满足 a) 和 / 或 b）； a）筛选前 12 个月内经高分辨率计算机断层扫描（HRCT）显示纤维化性肺病，且肺纤维化部分＞10%全部肺容积，影像征象包括：小叶间隔增厚、网格状阴影、牵拉性（细）支气管扩张、肺结构破坏、蜂窝样改变，伴或不伴磨玻璃样阴影； b）肺活检（经支气管镜肺活检（TBLB）/经支气管肺冷冻活检（TBLC）/电视辅助胸腔镜手术（VATS））组织病理显示纤维化改变，包括肺泡间隔、小叶间隔增宽，成纤维细胞增生、胶原沉积、细支气管扩张、蜂窝、肺结构破坏；
- •筛选期前 3 个月内用力肺活量（FVC）≥45%预计值，一氧化碳弥散量（DLCO）实测值 / 预计值≥30%且＜80%；
- •患者满足任一如下情形： a.如果筛选时正接受吡非尼酮或尼达尼布治疗，患者必须从上述药物治疗中不能获益（治疗无效或受试者不能耐受）； b.患者因各种原因（如个人经济） 无法接受尼达尼布或吡非尼酮治疗（既往未接受过治疗或曾经接受过治疗但已中止）。所有接受吡非尼酮或尼达尼布治疗过的患者必须在首次给药前已经中止此类治疗≥4 周；
- •接受允许的免疫抑制剂（例如 MTX、AZA）治疗全身性基础疾病的患者需要在筛选前至少 12 周内稳定治疗；
- •育龄期患者（男性和女性）必须同意在试验期间和末次用药后 3 个月内采取有效的非药物避孕措施；
- •自愿签署知情同意书，能够配合完成研究相关程序及检查。
排除标准
- •有严重过敏史，或对研究药物主要活性成分、辅料如右旋糖酐 40 葡萄糖注射液、人血白蛋白或二甲基亚砜（DMSO）等过敏者；
- •患有其他严重的呼吸系统疾病，如慢性阻塞性肺疾病、支气管哮喘、支气管扩张症、活动性肺结核、中重度肺动脉高压（WHO 心功能分级为 III 级或以上）等经研究者判断不适合参加试验者；
- •筛选前 1 个月内需要静脉抗感染治疗者；
- •筛选前 1 个月内有机械通气（有创或无创）病史；
- •筛选前 1 个月内使用相当于泼尼松＞15mg/天的全身性皮质类固醇；
- •筛选前 6 个月内存在严重的非肺部疾病，如糖尿病并发酮症酸中毒或高渗性昏迷、急性心肌梗死、不稳定性心绞痛、美国纽约心脏病学会（NYHA）心衰程度分级为 III/Ⅳ级的充血性心力衰竭、脑卒中、肝硬化伴严重的肝功能异常、需要血液透析或腹膜透析的严重肾脏疾病等；
- •实验室检查需符合下列任一标准：血红蛋白<80g/L；白细胞计数<3.0×109/L；中性粒细胞绝对计数<1.2×109/L；谷丙转氨酶（ALT）>3xULN，谷草转氨酶（AST）>3xULN，总胆红素（TBIL）>1.5xULN，直接胆红素（DBIL）>1.5xULN，血肌酐（Cr）>1.5xULN；
- •12 导联心电图显示存在严重的心律失常（如室性心动过速、频发室上性心动过速、房颤、房扑等）或 II 度及Ⅱ度以上传导阻滞者；QTc 间期延长或已知的长 QTc 间期综合征。根据 Fridericia 公式[QTcF]校正值为＞450 ms[男]，或者＞460 ms[女]；
- •血清病毒学（HIV 抗体、梅毒螺旋体抗体）检查阳性者，各型肝炎患者经研究者判断合格后可以入组；
- •筛选时存在恶性肿瘤的现病史或既往史（不包括无病生存超过 5 年，且经研究者判断侵袭性较弱的恶性肿瘤，如非黑色素瘤皮肤癌、原位宫颈癌、膀胱癌、甲状腺癌和乳腺癌等）；
- •既往接受过干细胞药物治疗，或实体器官移植或造血干细胞移植者；
- •筛选前 1 个月内参加任何临床试验（包括药物和器械）者；
- •研究者认为不适合参加试验（增加受试者危险性或干扰临床试验）者。
结局指标
主要结局
单次给药（SAD）的患者给药后 4 周内的与人脐带间充质干细胞注射液治疗相关的不良事件（AE）发生率及严重程度
时间窗: 给药后 4 周内
次要结局
- 用力肺活量（FVC）较基线的变化(首次给药后 4 周、12 周、24 周、52 周)
- 一氧化碳弥散量（DLCO）较基线的变化；(首次给药后 4 周、12 周、24 周、52 周)
- 六分钟步行试验（分级与距离）、圣乔治呼吸问卷（SGRQ）、呼吸困难评分（mMRC）较基线的变化；(首次给药后 4 周、12 周、24 周、52 周)
- 胸部 HRCT 评分较基线的变化；(首次给药后 24 周、52 周)
- 间质性肺疾病急性加重事件（AE-ILD）（频率和严重程度）；(首次给药后 52 周内)
- 常规安全性检查异常的值较基线的变化（血常规、尿常规、血生化、心电图等）；(首次给药后 52 周内)
- 肿瘤标志物较基线的变化。(首次给药后 12 周、24 周、52 周)
研究者
成实
北京拓华伟业生物科技有限公司
研究点 (1)
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