CTR20242448进行中（未招募）1/2 期
探索人脐带间充质干细胞注射液治疗间质性肺病（ILD）的安全性、耐受性和初步有效性的 I/II 期临床试验
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 18 人开始时间: 2024年7月15日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 18
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件及发生率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
I 期主要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液多次给药治疗 ILD 患者的安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量（MTD）及 II 期推荐剂量（RP2D）。次要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液多次给药治疗 ILD 患者的初步有效性和免疫原性。 II 期的主要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液治疗 ILD 患者的有效性。次要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液治疗 ILD 患者的安全性和免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价人脐带间充质干细胞注射液多次给药治疗ild患者的安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量（mtd）及ii期推荐剂量（rp2d）。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •性别不限，年龄≥18 岁（含临界值）；
- •间质性肺疾病患者，符合特发性肺纤维化（IPF）、结缔组织病相关的间质性肺病（CTD-ILD）、特发性非特异性间质性肺炎（iNSIP）、慢性过敏性肺炎（HP）、结节病、环境 / 职业性肺病或不可分类的特发性间质性疾病（IIP）诊断之一；
- •筛选前 6 个月内经肺部高分辨 CT（HRCT）诊断明确符合间质性肺病（ILD）的受试者；
- •筛选前 3 个月内肺功能检查中一氧化碳弥散量（DLCO）（使用 Hb 校正）为预计值的 30%~80%（含边界值）；FVC 为预计值的 40%~70%（含边界值）
- •合并用药方面：患者必须 a.不接受免疫抑制剂治疗，或 b. 3 个月内接受环磷酰胺或霉酚酸酯 / 钠或甲氨蝶呤稳定或其它免疫抑制剂单药治疗，而且在入组之后至少 12 个月，该背景治疗保持稳定；对于筛选时正在接受糖皮质激素治疗的患者：在入组之后至少 12 个月，该背景治疗保持稳定；且能耐受细胞治疗的受试者；如果筛选时正在接受吡非尼酮或尼达尼布治疗，患者必须在筛选时已至少接受了 4 周的稳定剂量，并且计划在进入本研究后继续稳定接受这一背景治疗
- •血生化检查需符合下列标准：谷丙转氨酶（ALT）≤2.5×ULN，谷草转氨酶（AST）≤2.5×ULN，总胆红素（TBIL）≤2×ULN，直接胆红素（DBIL）≤1.5×ULN 或肌酐（Cr）≤3×ULN
- •依从性好，能够理解并配合完成肺功能检查操作，愿意按照方案的要求用药并按时接受随访检查的受试者
- •被充分告知试验目的、方法及可能出现的不舒适，自愿参加试验，理解并自愿签署知情同意书的受试者
排除标准
- •对人血白蛋白、麻醉药物或其中成分过敏者
- •既往曾接受过干细胞治疗者
- •不能耐受支气管镜检查的受试者（包括但不限于以下情况：活动性大咯血；严重的高血压及心律失常；筛选前 4 周内的心肌梗死（急性心肌梗死后 4~6 周内若需行支气管镜检查术，建议请心内科医生会诊，充分评估其发生心脏病的风险）或有不稳定心绞痛发作史；严重心肺功能障碍；不能纠正的出血倾向（血小板计数＜60×109/L），如凝血功能严重障碍、尿毒症及严重的肺动脉高压等；严重的上腔静脉阻塞综合征；疑有主动脉瘤；多发性肺大疱；全身情况极度衰竭）；12 个月内有血栓事件病史（包括卒中和短暂性缺血发作）
- •入组前 3 天内，使用大剂量皮质类固醇（相当于甲泼尼龙>240 mg/天）或不规律使用全身皮质类固醇
- •对于接受免疫抑制剂治疗的患者，接受环磷酰胺或霉酚酸酯 / 钠或甲氨蝶呤或其它免疫抑制剂单药的不稳定背景治疗（不允许联合治疗）
- •筛选前 1 个月内受试者有机械通气史或合并患有感染性肺炎、哮喘者；有气道阻塞疾病者（使用支气管扩张药之前的 FEV1/FVC<0.7）；肺部有其他临床意义严重异常者；目前需使用氧疗治疗者（氧疗时间>15 h/d）
- •经研究者判断预期生存期可能小于 1 年者
- •筛选前 5 年内发生恶性肿瘤，之前曾以根治为目的进行治疗的子宫颈原位癌、皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌除外
- •筛选前 1 年内曾因 ILD 急性加重发作或因其他呼吸系统疾病而住院治疗达 3 次及以上者
- •有证据表明受试者目前存在可能影响安全性的消化系统、泌尿系统、心脑血管、血液系统、神经系统、精神及代谢性疾病，如血糖控制不佳的 2 型糖尿病（3 个月内糖化血红蛋白≥8.5%），血压控制不佳的高血压（收缩压≥160 mmHg，舒张压≥100 mmHg）等
- •有精神类药物滥用史、吸毒史
- •血清病毒学（乙型肝炎表面抗原[HBsAg]、丙型肝炎病毒[HCV]抗体、人类免疫缺陷病毒[HIV]抗体、梅毒螺旋体抗体）检查阳性者，其中乙肝病毒携带者、经药物治疗后稳定的乙肝患者（DNA 滴度≤500 IU/mL 或拷贝数＜1000 copies/mL）和已治愈的丙肝患者（HCV RNA 检测阴性）经研究者判断合格后可以入组
- •筛选前 3 个月内参与任何其他临床试验的受试者
- •由研究者判断对于全身麻醉 / 局部麻醉风险较高者
- •妊娠期或哺乳期女性，或筛选期人绒毛膜促性腺激素β（β-HCG）检测呈阳性者，或不能和不愿意在研究期间及研究结束后 6 个月采取有效的非药物避孕措施者
- •其他研究者认为不适宜进入本项试验的受试者
结局指标
主要结局
不良事件及发生率
时间窗: 给药 4 周内
次要结局
- 圣乔治呼吸问卷（SGRQ）较基线的变化(首次给药后第 4 周、12 周、24 周、48 周)
- 肺功能指标（用力肺活量[FVC]、一氧化碳弥散量[DLCO-sb]、第 1 秒用力呼气容积[FEV1]）较基线的变化(首次给药后第 4 周、12 周、24 周、48 周)
- 呼吸困难评分（mMRC）较基线的变化(首次给药后第 4 周、12 周、24 周、48 周)
- 咳嗽评分较基线的变化(首次给药后第 4 周、12 周、24 周、48 周)
- 6 分钟步行试验（6MWT）较基线的变化(首次给药后第 4 周、12 周、24 周、48 周)
- 胸部 HRCT 评分较基线的变化(首次给药后第 12 周、24 周、48 周)
- 肺肿瘤标志物较基线的变化(首次给药后第 4 周、24 周、48 周)
- 灌注显像检测较基线的变化(首次给药后第 4 周、24 周、48 周)
- 运动心肺试验较基线的变化(首次给药后第 12 周、24 周、48 周)
- ILD 患者急性加重事件的发生频次(首次给药后 48 周内)
- 剂量限制性毒性（DLT）发生情况和例数(首次给药后 4 周内)
- 不良事件及发生率(首次给药后 48 周内)
- 免疫原性较基线变化情况。(首次给药后 4 周、12 周、24 周)
研究者
王凯
上海莱馥医疗科技有限公司
研究点 (1)
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