ChiCTR1900021038进行中（未招募）治疗新技术临床试验
脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血多中心研究
中央高校基本科研业务费专项资金2 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 26 人开始时间: 2019年2月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 治疗新技术临床试验
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 26
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 1 年总体生存率
研究概览
简要总结
评价脐带血造血干细胞移植治疗免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 50（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.明确诊断为重型再生障碍性贫血（Camitta 标准）：
- •（1）骨髓细胞增生程度<正常的 25%；如≥正常的 25%但<50%，则残存的造血细胞应<30%。
- •（2）血常规：需具备下列三项中的两项：ANC<0.5×109/L；网织红细胞绝对值<20×109/L；PLT<20×109/L；
- •2.年龄≦50 岁，性别不限；
- •3.免疫抑制治疗（抗人胸腺细胞球蛋白和 / 或环孢素 A 为主的治疗超过 120 天）无效；
- •4.无可用的 HLA 全相合同胞供者或 10/10 HLA 位点相合的非亲缘造血干细胞移植供者进行移植；
- •5.具有可用于移植的替代供者：接受脐血移植的患者须有 HLA 高分辨配型（A、B、 DR）相合位点 4/6 以上（或者 A、B、C、DR 5/8 相合以及 A、B、C、DR 4/8 相合但是符合半相合配型要求）、冷冻前有核细胞数≧3.5×107/kg、CD34+细胞数≧1.2×107/kg 以及 CFU-GM≧的脐血可用于移植；
- •6.患者及家属或其监护人同意研究并签署知情同意书；
- •7.无严重脏器功能衰竭；移植前 2 周内 GPT、GGT、胆红素小于正常值上限的 2 倍，血肌酐小于正常值上限的 2 倍，心肌酶小于正常值上限的 2 倍；（1）心脏：休息时左心室射血分数（LVEF）大于 40%。对于小于 13 岁的患者，超声心动图缩短 LFEF 的缩短分数（SF）超过 26%。（2）肝：总胆红素＜相应年龄正常值上限（ULN）的 3 倍；丙氨酸转氨酶（ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＜相应年龄 ULN 5 倍。（3）肾：≧13 岁的患者：血肌酐小于 ULN 的 2 倍；预计肌酐清除率＞50ml/min（使用 Cockcroft-Gault 公式和实际体重）。＜13 岁的患者：更新的 Schwartz 公式估计肾小球滤过率（GFR）为 90 毫升 / 分钟/1.73 m2。如果估计 GFR＜90 mL/min/1.73 m2，则肾功能必须通过 24 小时肌酐清除率或核 GFR 测定，且必须为 50 毫升 / 分钟/1.73 m2。（4）肺：≧13 岁患者：肺一氧化碳弥散量（DLCO）（校正 / 调整血红蛋白）＞40%，用力呼气量 1 秒（FEV1）＞50%预测值（不加支气管扩张剂）和用力肺活量（FVC）＞50%预测值。对于 13 岁以下的患者，由于年龄或发育能力无法进行肺功能检查（PFT）：（1）没有休息时呼吸困难的证据，（2）室内空气中不需要吸氧。
- •8.Karnofsky 评分≥ 60%； 生育年龄的女性妊娠试验必须为阴性，且同意在治疗期间及随后的一年内使用有效的避孕措施。
排除标准
- •遗传性骨髓衰竭性疾病；
- •针对脐血的 HLA-A、B、C、DRB1 或 DPB1 位点特异性 HLA 抗体阳性，固相荧光法测定平均荧光强度（MFI）＞1000；
- •既往曾接受过异基因造血干细胞移植或实体器官移植治疗；
- •未控制的细菌、病毒或真菌感染。未控制的定义是充分抗感染治疗下没有临床改善或进展；
- •HIV 感染或活动性乙型或丙型病毒性肝炎；
- •孕妇或处于哺乳期的产妇；
- •接受移植治疗前 3 年内有原发性恶性肿瘤病史（基底细胞癌切除或原位宫颈癌治疗外）；
- •移植前 2 周内应用 ATG 治疗；
- •药物依赖者；未控制的精神疾病受试者；认知功能障碍者；
- •3 个月内参加其他相似的临床研究者；
- •研究者认为不适合入组者（如预计患者会因经费等问题无法坚持治疗者）。
研究组 & 干预措施
连续病例
脐血移植
结局指标
主要结局
1 年总体生存率
1 年无病生存率
次要结局
- 中性粒细胞植入率
- 血小板植入率
- 急性移植物抗宿主病发生率
- 慢性移植物抗宿主病发生率
- 免疫重建
- 感染发生率
- 1 年复发率
- 健康生活质量
- 180 天移植相关死亡率
- 1 年无 GVHD 无复发生存率
研究者
研究点 (2)
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