ChiCTR2000031648尚未招募早期 1 期
基因矫正的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血有效性和安全性的临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 3 人开始时间: 2020年4月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 3
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件 / 不良反应发生率
研究概览
简要总结
评价基因矫正的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 7 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1、年龄≥7 岁，能够理解、同意并签署知情同意书或者父母 / 法定监护人必须能够理解、同意并签署知情同意书；
- •2、筛选入组前已经基因诊断确诊为重型β地中海贫血，受试者需要持续性输血治疗，并且在参加研究前两年内，每年至少输注浓缩红细胞 100ml/kg 或≥8 次；或在没有输注红细胞的情况下血红蛋白含量三次以上＜80g/L。
- •3、疾病稳定，能耐受造血干细胞移植；
- •4、成人卡氏评分需≥80%，儿童 Lansky 评分≥70%；
- •5、 预计受试者生存期＞6 个月；
- •6、受试者必须已经在专业机构参加过治疗，并且随访两年以上，对疾病进行过全面评估包括精神评估；详细的医疗记录包括至少过去两年的资料，以便于进行自身对照；
- •7、入组之前三个月内未进行羟基脲、5-氮杂胞苷、阿糖胞苷等治疗；
- •8、受试者既往接受规范化输血，在外周血动员前 1 个月内血红蛋白含量≥90g/L。
排除标准
- •1、有合适的 HLA 相合的供体或之前接受过异基因造血干细胞移植者；
- •2、艾滋病毒血清阳性、乙型肝炎表面抗原阳性或乙肝核心抗体阳性伴 HBV DNA 阳性、丙型肝炎病毒抗体阳性、梅毒抗体阳性；
- •3、对麻醉取骨髓禁忌者；
- •4、严重的细菌、真菌、支原体、病毒等感染；
- •6、非脾功能亢进因素导致的白细胞计数＜3×109/L 和 / 或血小板＜100×109/L；
- •7、直系亲属中存在或疑似的遗传性家族性肿瘤综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症，家族性腺瘤息肉病等）；
- •8、进行过骨髓移植术；
- •9、精神病历史、精神障碍或近期吸毒或酗酒；
- •10、复杂的自身免疫疾病，有可能导致输血困难；
- •11、怀孕或产后哺乳或不能进行避孕的受试者；
- •12、 存在严重的器官损害者，包括以下几种：
- •严重的脑血管病或认知心理后遗症，包括半身不遂；
- •严重肝病受试者，谷丙转氨酶（ALT）>3×正常上限或肝硬化、肝纤维化受试者；
- •心脏病且射血分数＜25%或心脏核磁共振 T2* 检测<10ms；
- •严重肾脏疾病且肌酐清除率<30%正常值；
- •肺部疾病包括肺纤维化、肺动脉高压受试者或肺功能明显下降如氧分压＜90mmHg 和 / 或 CO 弥散量＜预期值 50%）；
- •内分泌紊乱包括胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足，甲状旁腺机能亢进或不足；
- •13、筛选期前 30 天内参与另一项临床研究；
- •14、经研究者判定的严重铁过载受试者；
- •15、经主治医师或研究者判定的其他不适合进行造血干细胞移植的情况；
- •16、骨髓检测发现染色体异常者。
研究组 & 干预措施
受试组
基因矫正的自体造血干细胞治疗
结局指标
主要结局
不良事件 / 不良反应发生率
血常规与输血量
载体整合分析
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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