ChiCTR2300069244
尚未招募
2 期
评价 RM-001 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究
广州瑞风生物科技有限公司3 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2022年12月14日最近更新:
概览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 广州瑞风生物科技有限公司
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 中性粒细胞计数
概览
简要总结
评价 RM-001 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 6 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗。
- •2.筛选时受试者的年龄 6 周岁~35 周岁，性别不限。
- •3.诊断为输血依赖型β-地中海贫血，筛选时前两年内每年输血≥100 ml/kg。
- •4.无 HLA 配型全相合 / 良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。
- •5.患者无条件或不愿意进行半相合移植治疗。
- •6.Lansky 评分（≤16 岁受试者）/ Karnofsky 评分（＞16 岁受试者）≥ 80。
- •7.根据研究者评估受试者适合接受 HSCT 治疗。
- •8.具有合适的器官功能储备。
- •9.具备外周血造血干细胞采集的血管条件。
- •10.育龄期妇女在筛选时的血妊娠试验为阴性，任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及回输后至少一年内使用有效的避孕方法。
排除标准
- •曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者。
- •受试者目标基因编辑位点存在突变。
- •艾滋病毒、乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、梅毒等检查阳性。
- •筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染。
- •非脾脏功能亢进导致的白细胞数<3×10^9/L，和 / 或血小板数<100×10^9/L。
- •肝脏磁共振 T2* < 1.4ms。
- •心脏磁共振 T2* < 10ms。
- •筛选时血清铁蛋白超过 5000ng/ml。
- •显著的肺动脉高压，需要药物治疗或者需要吸氧。
- •筛选前的 30 天内，参与其他干预性临床研究。
研究组 & 干预措施
治疗组
结局指标
主要结局
中性粒细胞计数
血小板计数
输血次数
血红蛋白浓度
胎儿血红蛋白比例
F 细胞
编辑效率
磁共振
次要结局
- CD34+百分比
- 心电图
- 心脏超声
- 血清铁蛋白
- C 反应蛋白
- T/B/NK 细胞
- 红细胞生成标志物
- 激素水平测定
- 生活质量评估
研究者
研究点 (3)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
评估 KL003 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的 安全性和有效性研究ChiCTR2300068800康霖生物科技（杭州）有限公司
Unknown
不适用
父亲为供体单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型地中海贫血临床研究ChiCTR2300068997自筹
进行中（未招募）
1 期
评估 BBM-A101 注射液治疗膝骨关节炎的安全性、耐受性和有效性的临床研究CTR2025363181
已完成
1 期
IBR854 细胞注射液治疗不可切除的局部晚期或转移性实体肿瘤患者的 I 期临床研究CTR2023141218
进行中（未招募）
2 期
特比澳治疗肿瘤化疗所致血小板减少症的 II 期研究CTR2025489332