ChiCTR2300069244尚未招募2 期
评价 RM-001 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究
广州瑞风生物科技有限公司3 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2022年12月14日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 中性粒细胞计数
研究概览
简要总结
评价 RM-001 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 6 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗。
- •2.筛选时受试者的年龄 6 周岁~35 周岁，性别不限。
- •3.诊断为输血依赖型β-地中海贫血，筛选时前两年内每年输血≥100 ml/kg。
- •4.无 HLA 配型全相合 / 良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。
- •5.患者无条件或不愿意进行半相合移植治疗。
- •6.Lansky 评分（≤16 岁受试者）/ Karnofsky 评分（＞16 岁受试者）≥ 80。
- •7.根据研究者评估受试者适合接受 HSCT 治疗。
- •8.具有合适的器官功能储备。
- •9.具备外周血造血干细胞采集的血管条件。
- •10.育龄期妇女在筛选时的血妊娠试验为阴性，任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及回输后至少一年内使用有效的避孕方法。
- •11.在完成本研究后愿意参加长期随访研究。
排除标准
- •曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者。
- •受试者目标基因编辑位点存在突变。
- •艾滋病毒、乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、梅毒等检查阳性。
- •筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染。
- •非脾脏功能亢进导致的白细胞数<3×10^9/L，和 / 或血小板数<100×10^9/L。
- •肝脏磁共振 T2* < 1.4ms。
- •心脏磁共振 T2* < 10ms。
- •筛选时血清铁蛋白超过 5000ng/ml。
- •显著的肺动脉高压，需要药物治疗或者需要吸氧。
- •筛选前的 30 天内，参与其他干预性临床研究。
- •已知对试验中所用制剂成分有过敏反应史者。
- •筛选前 6 周内接种过活疫苗。
- •现患或有中枢神经系统疾病史的患者。
- •曾患有或正患有恶性肿瘤、髓系异常增生或免疫缺陷疾病。既往有恶性肿瘤史。
- •直系亲属中存在或疑似的遗传性家族性肿瘤综合征(包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症，家族性腺瘤息肉病等)。
- •已知患者患有系统性血管炎（例如 Wegener 肉芽肿、结节性多动脉炎）、系统性红斑狼疮、合并活动性或未经控制的自身免疫性疾病（例如 Crohns 病、类风湿关节炎、自身免疫性溶血性贫血等）、原发性或者继发性免疫缺陷（例如 HIV 感染或者严重感染性疾病等）。
- •研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。
研究组 & 干预措施
治疗组
结局指标
主要结局
中性粒细胞计数
血小板计数
输血次数
血红蛋白浓度
胎儿血红蛋白比例
F 细胞
编辑效率
磁共振
次要结局
- CD34+百分比
- 心电图
- 心脏超声
- 血清铁蛋白
- C 反应蛋白
- T/B/NK 细胞
- 红细胞生成标志物
- 激素水平测定
- 生活质量评估
研究者
研究点 (3)
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