ChiCTR2300068997尚未招募不适用
父亲为供体单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型地中海贫血临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年4月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 总生存率
研究概览
简要总结
1、探讨父亲为供者单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型地中海贫血的疗效及安全性。 2、探讨芦可替尼对于移植性抗宿主病（GVHD）的预防作用及安全性。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 队列研究
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 14（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.基因诊断或输血频次（>4 次 / 年）符合重型地中海贫血；
- •2.年龄 2-14 岁，体重<40kg；
- •3.接受父亲为供者的单倍体造血干细胞移植；
- •4.接受同胞或非血缘 HLA 全相合造血干细胞移植；
- •5.自愿受试，监护人签署知情同意书。
排除标准
- •伴严重心脏功能不全，心脏射血分数 EF 低于 55%者；或严重心律失常，研究者评价不能耐受预处理者；
- •伴严重肺功能不全（阻塞性和或限制性通气障碍），研究者评价不能耐受预处理方案者；
- •伴严重肝功能受损或肝脏纤维化，肝功能指标（ALT）大于正常值上限 3 倍以上，研究者评价不能耐受预处理方案者；
- •伴严重肾功能不全，肾功能指标（Cr）大于正常值上限（ULN）2 倍以上；或肌酐清除率 Ccr 低于 50ml/min，研究者评价不能耐受预处理方案者；
- •移植前存在严重感染研究者评价难以控制不适宜进行移植者。
研究组 & 干预措施
试验组
对照组
结局指标
主要结局
总生存率
无地贫生存率
植入率
GVHD 发生率
次要结局
- 并发症发生情况
- 病毒再激活率
- 移植相关死亡率
研究者
研究点 (1)
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