ChiCTR1900024325进行中（未招募）2 期
达沙替尼联合化疗治疗 C-KIT 突变 AML
课题资助1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 80 人开始时间: 2019年7月1日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 80
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 达沙替尼 80mg/m2 的耐受性
研究概览
简要总结
1、主要研究目的：达沙替尼联合化疗治疗儿童 AML 合并 C-KIT 突变的可行性，阐明达沙替尼治疗中国儿童 AML 的安全性和有效性。 1）80mg/m2.d 耐受性研究：与化疗药物合用，ANC 降低到 0.5109/L 或者 / 和 Plt 下降到 50109/L 所用的时间，骨髓恢复所用的时间（ANC>0.5109/L，Plt>50109/L），化疗间歇期单药使用对下一疗程的影响（ANC≤0.5109/L,Plt≤0.5109/L，使下一疗程的化疗不能如期开始者），达沙替尼的其他副作用，导致达沙替尼停用，停用后症状缓解所需的时间。 2、次要研究目的： 1）评估 2 年和 5 年无事件生存时间（5-event free survival, 5-EFS）；与既往 EFS50%比较。 2）评估接受达沙替尼治疗的这部分病人中的严重事件（severe adverse event, SAE）的发生率。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •所有初诊 AML 合并 C-KIT 突变者。其中初诊 CBF-AML 患儿，即伴有 t(8;21)(q22;q22)/RUNX1-RUNX1T1 或者 inv(16)(p13.1q22) or t(16;16)(p13.1;q22)/CBFB-MYH11 者，同时存在单纯 C-KIT 突变（不论 exon17 或者 exon8 位点突变），推荐达沙替尼联合化疗，不推荐移植；若不能满足 CBF-AML 条件或者还存在其他基因的突变者，根据病情可以考虑移植。
排除标准
- •所有无 C-KIT 突变的 AML 患者。
研究组 & 干预措施
达沙替尼治疗组
伴 C-KIT 突变者给予达沙替尼联合治疗
历史对照组
本研究开始前伴 C-KIT 突变者而仅予化疗而未接受达沙替尼治疗
结局指标
主要结局
达沙替尼 80mg/m2 的耐受性
达沙替尼的其他副作用
次要结局
- 5 年无事件生存率
- 2 年无事件生存率
- 使用达沙替尼患儿中严重事件发生率
研究者
研究点 (1)
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