CTR20254489
Active, not recruiting
Phase 3
一项评估伊普可泮在 2 至 < 18 岁原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）儿童患者中的疗效、药代动力学、安全性和耐受性的单臂、多中心、III 期研究
Not provided9 sites in 8 countries4 target enrollmentStarted: November 14, 2025
Overview
- Phase
- Phase 3
- Status
- Active, not recruiting
- Enrollment
- 4
- Locations
- 9
- Primary Endpoint
- UPCR*（采集 FMV 尿液样本）与基线经对数转换的比值
Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
这项单臂、多中心、III 期研究的目的是评估伊普可泮在 2 至 < 18 岁原发性 IgAN 儿童受试者中的疗效、PK 和安全性。
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 非随机化
- Intervention Model
- 单臂试验
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 2岁(最小年龄) to 18岁(最大年龄) (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •男性或女性受试者，第 1 天时年龄 2 岁至 < 18 岁。
- •筛选时 eGFR ≥ 30 mL/min/1.73m2（使用改良 Schwartz 公式计算），并在导入期确认。
- •肾活检证实的原发性 IgAN*，在筛选前 3 年内进行过活检，肾小管间质纤维化 < 50%且新月体 < 25%。如果无法获得筛选前 3 年内的肾脏活检结果，在肾脏活检是受试者计划的诊断方法和临床管理一部分的前提下，则可进行肾脏活检。
- •注：原发性 IgAN 定义为活检显示以 IgA（相较于其他类别免疫球蛋白）沉积为主，并且研究者判断其与继发性 IgAN 病因无关的任何 IgAN。
- •队列 1 受试者在筛选时的最小体重为 35 kg，并在基线（第 1 天）时进行确认。
- •尽管在第 1 天前接受最大耐受剂量的 ACE 抑制剂/ARB 治疗至少 120 天，UPCR ≥ 1 g/g（113 mg/mmoL）（在筛选期第-90 天、第-60 天以及导入期从 FMV 中采样），且考虑蛋白尿是由于主要诊断原发性 IgAN 所致。注：UPCR 将基于第 -90 天的一次 FMV 样本以及第-60 天访视和导入期 2 次 FMV 样本的几何平均值进行评估。
- •在开始使用治疗药物之前，需要接种预防脑膜炎奈瑟氏球菌和肺炎链球菌感染疫苗。如果受试者以前未接种过疫苗，或者需要增强接种，则应根据当地规定在首次研究药物给药之前至少 2 周接种疫苗。如果需在疫苗接种后 2 周内开始研究治疗，则应开始预防性抗生素治疗。
- •建议在伊普可泮给药前至少 2 周根据当地规定接种预防流感嗜血杆菌疫苗。
- •研究药物首次给药前，所有受试者必须已接受支持治疗，包括以当地批准的按体重的最大日剂量或最大耐受剂量（根据研究者对儿童用药的判断）的 ACE 抑制剂或 ARB 稳定剂量方案至少 120 天。此外，如果受试者正在使用利尿剂、其他降压治疗或其他 IgAN 背景治疗（例如 SGLT2 抑制剂），在研究治疗首次给药前，相关剂量也应至少稳定 120 天。
Exclusion Criteria
- •基于研究者判定，在筛选时观察到任何继发性 IgAN（并在基线 / 第 1 天时确认）；继发性 IgAN 可能与肝硬化、乳糜泻、人类免疫缺陷病毒（HIV）感染、单纯疱疹病毒感染、疱疹样皮炎、血清阴性关节炎、小细胞癌、淋巴瘤、播散性结核病、闭塞性细支气管炎、炎症性肠病和家族性地中海热相关。
- •基于典型的可触及性紫癜伴或不伴关节痛和腹痛，在筛选时临床诊断为免疫球蛋白 A 血管炎（IgAV 或过敏性紫癜）（并在基线 / 第 1 天确认）。
- •筛选时有明显尿路梗阻或排尿困难的证据（并在基线 / 第 1 天确认）；筛选时和研究药物首次给药前患有任何尿路疾病或除 IgAN 以外的任何慢性肾病。
- •筛选前 4 周内根据急性肾损伤网络（AKIN）标准确定为当前急性肾损伤（AKI）。
- •存在急进性肾小球肾炎（RPGN），定义为筛选前 3 个月内或在筛选期和导入期 eGFR 下降 50%。
- •根据研究者的判断，在筛选时存在肾病综合征。
- •既往或当前诊断为 ECG 异常（具有临床意义的心律失常），提示研究受试者存在显著风险，例如持续性室性心动过速，或未植入起搏器的具有临床意义的二度或三度房室（AV）传导阻滞。
- •既往或当前诊断为具有临床意义的超声心动图异常，提示研究受试者存在显著风险，包括但不限于具有临床意义的功能、形态学和 / 或结构异常，可能包括筛选时左心室射血分数 < 50%和 / 或血压控制不佳导致的左心室肥大。
- •筛选期时 12 至 < 18 岁受试者收缩压（SBP）< 80 mmHg 或 > 150 mmHg，或舒张压（DBP）< 50 mmHg 或 > 95 mmHg，或脉率 < 50 bpm 或 > 110 bpm；6 至 < 12 岁受试者 SBP < 70 mmHg 或 > 140 mmHg，或 DBP < 40 mmHg 或 > 90 mmHg 或脉率 < 52 bpm 或 > 156 bpm；2 至 < 6 岁受试者 SBP < 70 mmHg 或 > 120 mmHg，或 DBP < 40 mmHg 或 > 80 mmHg 或脉率 < 52 bpm 或 > 156 bpm。
- •受试者在研究药物首次给药前 120 天（或利妥昔单抗给药 180 天）内接受过免疫抑制剂或其他免疫调节剂治疗，例如但不限于：环磷酰胺、利妥昔单抗、英夫利西单抗、卡那奴单抗、吗替麦考酚酯（MMF）或麦考酚钠（MPS）、钙调神经蛋白抑制剂、补体抑制剂（不包括伊普可泮）、口服布地奈德、全身性糖皮质激素暴露（一天内总暴露量：泼尼松 / 泼尼松龙当量 ≥ 0.5 mg/kg/天或泼尼松 / 泼尼松龙当量 > 7.5 mg/天）。受试者在研究药物首次给药前 120 天内接受过内皮素（受体）拮抗剂（包括 sparsentan）治疗。使用了其他试验药物，且时间在第 1 天前该药物的 5 个半衰期内或 30 天内（以时间较长者为准）。
Outcomes
Primary Outcomes
UPCR*（采集 FMV 尿液样本）与基线经对数转换的比值
Time Frame: 基线、第 38 周
Secondary Outcomes
- PK 参数 Cmax、AUClast、AUCtau（及其他适当的血浆 PK 参数）和 Ctrough 浓度。(直至 38 周)
Investigators
诺华医学热线（临床登记）
Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Pharma Produktions GmbH
Study Sites (9)
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