CTR20212890已完成3 期
一项评价 Mavacamten 治疗中国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床试验及延长治疗
未提供16 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 81 人开始时间: 2021年11月11日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 81
- 试验地点
- 16
- 主要终点
- 第 30 周 Valsalva 激发的 LVOT 峰值压差较基线的变化；
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：对比 mavacamten 与安慰剂治疗 30 周对 Valsalva 激发的左心室流出道（Left Ventricular Outflow Tract，LVOT）峰值压差（采用多普勒超声心动图测量）的影响。 次要目的：对比 mavacamten 与安慰剂治疗 30 周对 LVOT 梗阻的影响；对临床症状的影响；对受试者报告健康状态的影响；对心脏生物标志物的影响；对左心室（Left Ventricular，LV）质量（通过心脏核磁共振[Cardiac Magnetic Resonance，CMR] 成像测量）的影响； 探索性目的： 评价 mavacamten 治疗 30 周对心脏功能和结构的影响（采用超声心动图评价，通过 CMR 成像评价）；治疗 30 周对受试者报告健康状态的影响； 安全性目的：评价 30 周双盲、安慰剂对照治疗期间，mavacamten 的安全性。 长期延长阶段： 评价 mavacamten 治疗对临床症状、心脏生物标志物、健康状态、超声心动图指标和 CMR 指标随时间变化的影响； 评价 mavacamten 长期的安全性； 药代动力学：描述 mavacamten 的 PK 特征；
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 对比mavacamten 与安慰剂治疗30周对valsalva 激发的左心室流出道（left Ventricular Outflow Tract，lvot）峰值压差（采用多普勒超声心动图测量）的影响。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •筛选时年龄 ≥ 18 岁；
- •筛选时体重 > 45 kg；
- •具有足够的声窗以进行准确的 TTE 检查
- •筛选时，静息状态下 LVEF ≥ 55%；
- •筛选时，获得有效的 Valsalva 激发的 LVOT 峰值压差测量值；
- •女性受试者不得处于妊娠或哺乳期。
- •能够理解并遵守研究流程，了解研究相关风险，并在筛选前，根据相关指导原则签署书面知情同意书；
排除标准
- •在筛选前 30 天或 5 个半衰期（如知晓）内接受其他临床研究的任何试验药物（或目前正在使用试验性医疗器械），以较长者为准；
- •其他原因引起的心肌肥厚；
- •曾参与过 mavacamten 的临床研究；
- •已知对 mavacamten 制剂中的任何成分过敏；
- •正在使用（筛选前 14 天内）或双盲治疗期间计划使用β 受体阻滞剂与维拉帕米联合治疗或β 受体阻滞剂与地尔硫卓联合治疗；
- •筛选前 6 个月内曾成功接受过或计划在研究期间接受室间隔消减治疗；
- •既往有记录的梗阻性冠状动脉疾病；
- •筛选时已知存在中度或重度（根据研究者判断）主动脉瓣狭窄，缩窄性心包炎，或临床显著的先天性心脏病；
- •研究者认为受试者可能存在导致提前退出研究或影响研究有效性和安全性评估的任何急性或严重的并发症；
- •筛选期前 10 年内有恶性肿瘤病史：
- •筛选时，经当地实验室评估的安全性实验室指标超出正常范围；
- •筛选时，人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒或乙型肝炎病毒 表面抗原血清学检查呈阳性;
- •筛选前未治愈的 2019 新型冠状病毒（Coronavirus Disease 2019，COVID-19）感染或存在严重并发症者
- •研究者认为存在任何其他可能将受试者置于安全风险或干扰研究评估、流程或完成的具有临床意义的异常、情况或疾病的病史或证据；
- •既往接受过心脏毒性药物；
- •无法遵守研究要求，包括临床研究中心访视的次数要求；
- •受试者为临床研究中心、任何研究供应商或研究申办者、等，与研究直接相关人员的一级亲属；
结局指标
主要结局
第 30 周 Valsalva 激发的 LVOT 峰值压差较基线的变化；
时间窗: 第 30 周
次要结局
- 第 30 周静息状态下 LVOT 峰值压差较 基线的变化；(第 30 周)
- 第 30 周纽约心脏病协会（New York Heart Association，NYHA）心功能分级较基线改善至少 1 级的受试者比例；(第 30 周)
- 第 30 周堪萨斯城心肌病问卷（ 临床总结评分（ Clinical Summary Score，CSS）较基线的变化；(第 30 周)
- 第 30 周 N 末端 B 型利钠肽前体（Nterminal pro-B-type Natriuretic Peptide，NT-proBNP）较基线的变化； 第 30 周心肌肌钙蛋白较基线的变化；(第 30 周)
- 第 30 周 LV 质量指数较基线的变化；(第 30 周)
- 第 30 周 Valsalva 激发的 LVOT 峰值压 差<30mmHg 的受试者比例；(第 30 周)
- 第 30 周 Valsalva 激发的 LVOT 峰值压 差<50mmHg 的受试者比例；(第 30 周)
研究者
付洋
Lian Cardiovascular Limited/上海联拓生物科技有限公司/Patheon Inc.
研究点 (16)
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