CTR20244052进行中（未招募）2 期
一项在弥漫皮肤型系统性硬化病参与者中评价 ianalumab 的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、平行组、安慰剂对照、多中心研究
Novartis Pharma AG/
诺华（中国）生物医学研究有限公司/
Novartis Pharma Stein AG14 个研究点 分布在 4 个国家开始时间: 2024年11月12日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 14
- 主要终点
- 第 52 周时的 rCRISS25 应答
研究概览
简要总结
本研究的目的是评价 ianalumab 每月一次皮下给药与安慰剂相比，在弥漫皮肤型系统性硬化病参与者中的疗效、安全性和耐受性
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁 至 70岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •在参与研究之前必须获得已签署的知情同意书。
- •年龄 ≥ 18 岁且 ≤ 70 岁（筛选访视时）的男性和女性参与者。
- •诊断为系统性硬化病，符合 2013 ACR/EULAR 的 SSc 分类，以及根据 LeRoy et al 1988 分型标准的弥漫皮肤型 SSc（dcSSc）。
- •疾病持续时间 ≤ 60 个月（定义为自首次出现非雷诺现象表现（如双手肿胀、硬皮病、肢端溃疡、关节痛、呼吸困难）的时间）
- •筛选访视时 mRSS ≥ 15 且 ≤ 45 单位
- •活动性 dcSSc 疾病，筛选时符合以下至少一项标准：
- •疾病持续时间 ≤ 18 个月（定义为自首次出现非雷诺现象表现的时间）；
- •与过去 6 个月内进行的最近一次评估相比，mRSS 增加 ≥ 3 单位；
- •与过去 6 个月内进行的最近一次评估相比，1 个新发身体部位受累且 mRSS 增加 ≥ 2 单位；
- •在过去 6 个月内有 2 个新发身体部位受累；
- •急性期反应物升高（ESR ≥ 30 mm/h 或 hsCRP ≥ 6 mg/dL）；
- •存在 SSc-肺间质病变（ILD）和抗拓扑异构酶 I（ATA）自身抗体阳性；
- •mDAI ≥ 2.5（第 10.7 节）
- •参与者必须存在以下至少 1 种自身抗体阳性：
- •抗拓扑异构酶 I（ATA）（也称为抗 SCL-70）；
- •抗 RNA 聚合酶 III（抗 RNAP3）；
- •抗核抗体（ANA）（≥ 1:80）；
排除标准
- •筛选访视时患有除 dcSSc 外的风湿性疾病，包括局限皮肤型疾病（lcSSc）或无皮肤硬化型。不排除继发性干燥综合征和硬皮病肌病。
- •筛选时中心实验室检测显示抗着丝点抗体阳性（ACA+），但抗拓扑异构酶-I 或抗 RNA 聚合酶-III 自身抗体无阳性结果（根据 EULAR/ACR 2013 指南）。
- •mRSS 既往改善（降低）> 10 单位
- •筛选访视时 FVC ≤ 50%预计值或 DLCO（血红蛋白校正）≤ 40%预计值的肺部疾病
- •WHO 肺动脉高压（PAH，根据右心导管检查定义）功能分级 3 级或以上，正在接受 IV 治疗 PAH 或 > 2 种口服治疗或有其他中重度肺病证据
- •基线前 12 周内接受过环磷酰胺治疗的参与者
- •随机化前 36 周内使用过除 ianalumab 以外的 B 细胞清除疗法（例如，利妥昔单抗、其他抗 CD20 mAb、抗 CD22 mAb 或抗 CD52 mAb 或抗 Blys 治疗，如贝利尤单抗），或者只要 B 细胞计数低于正常下限或低于接受 B 细胞清除疗法前的基线值（以较低者为准）
- •基线访视前 12 周或 5 个半衰期内（以较长者为准）接受过生物制剂治疗，如静脉注射免疫球蛋白或单克隆抗体，包括已上市药物，除非入选标准明确允许
- •基线访视前 ≤ 4 周（或试验药品的 5 个半衰期，以时间较长者为准）内接受过任何试验药品治疗
- •在基线访视前 4 周内使用抗纤维化药物，包括秋水仙碱、D-青霉胺、吡非尼酮或酪氨酸激酶抑制剂（如尼达尼布、尼洛替尼、伊马替尼、达沙替尼）。根据研究者的判断，应排除研究期间需要抗纤维化药物治疗 ILD 的 SSc-ILD 患者。
- •既往接受过苯丁酸氮芥、骨髓移植或全淋巴照射治疗
- •有生育能力的女性定义为所有从月经初潮至绝经后期间生理上有能力怀孕的女性，除非其在接受研究治疗期间和停止研究治疗后 6 个月内使用高效避孕方法（每年失败率 < 1%）。
结局指标
主要结局
第 52 周时的 rCRISS25 应答
时间窗: 第 52 周
次要结局
- 第 52 周时 FVC%预计值较基线的变化(第 52 周)
- 第 52 周时 mRSS 较基线的变化(第 52 周)
- 第 52 周时 HAQ-DI 较基线的变化(第 52 周)
- 在治疗和随访期间血清中 ianalumab 的浓度(治疗期和随访期)
- 血清中 ADA 的发生率和滴度随时间的变化(治疗期和随访期)
- 安全性评价包括不良事件、实验室参数和生命体征(治疗期和随访期)
研究者
研究点 (14)
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