ChiCTR1800019034进行中（未招募）治疗新技术临床试验
同胞相合异基因造血干细胞移植联合非血缘脐血移植治疗重型再生障碍性贫血的临床研究
皖南医学院第一附属医院1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 27 人开始时间: 2018年11月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 治疗新技术临床试验
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 27
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 1 年总体生存率
研究概览
简要总结
观察同胞相合异基因造血干细胞移植联合非血缘脐血移植治疗重型再生障碍性贫血的疗效
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 40 至 55（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.明确诊断为重型再生障碍性贫血（Camitta 标准）：（1）骨髓细胞增生程度<正常的 25%；如≥正常的 25%但<50%，则残存的造血细胞应<30%。（2）血常规：需具备下列三项中的两项：ANC<0.5×109/L；网织红细胞绝对值<20×109/L；PLT<20×109/L；2.年龄 40-55 岁，性别不限；
- •有 HLA 全相合同胞供者（10/10 HLA 位点相合）；4.患者及家属或其监护人同意研究并签署知情同意书；供者体重须≥40kg，供者及家属或其监护人同意捐献造血干细胞并签署知情同意书；
- •有 HLA 高分辨配型（A、B、 DR）相合位点 4/6 以上、冷冻前有核细胞数≥3.0×107/kg、CD34+细胞数≥1.5×107/kg 非血缘脐血用于移植；6.无严重脏器功能衰竭；（1）心脏：休息时左心室射血分数（LVEF）大于 50%。（2）肝：总胆红素＜相应年龄正常值上限（ULN）的 3 倍；丙氨酸转氨酶（ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＜相应年龄 ULN 5 倍。（3）肾：血肌酐小于 ULN 的 2 倍；预计肌酐清除率＞60ml/min（使用 Cockcroft-Gault 公式和实际体重）。（4）肺：肺一氧化碳弥散量（DLCO）（校正 / 调整血红蛋白）＞40%，用力呼气量 1 秒（FEV1）＞60%预测值（不加支气管扩张剂）和用力肺活量（FVC）＞50%预测值；7.Karnofsky 评分≥ 70%。
排除标准
- •1.遗传性骨髓衰竭性疾病；2.既往曾接受过异基因造血干细胞移植或实体器官移植治疗；3.HIV 感染或活动性乙型或丙型病毒性肝炎；4.孕妇或处于哺乳期的产妇；5.药物依赖者；未控制的精神疾病受试者；认知功能障碍者；6.研究者认为不适合入组者（如预计患者会因经费等问题无法坚持治疗者）。
研究组 & 干预措施
Case series
同胞相合异基因造血干细胞移植联合非血缘脐血移植
结局指标
主要结局
1 年总体生存率
中性粒细胞植入率
血小板植入率
急性移植物抗宿主病发生率
慢性移植物抗宿主病发生率
免疫重建
感染发生率
1 年复发率
中性粒细胞植入时间
180 天移植相关死亡率
1 年无病生存率
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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