Evaluation d’un traitement par miglustat (Zavesca®) chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type III (maladie de Sanfilippo).Essai thérapeutique de phase IIb randomisé en aveugle contre placebo. - ZAV-MPSIII 2006

Conditions: Mucopolysaccharidose de type III
MedDRA version: 8.1Level: LLTClassification code 10056890Term: Mucopolysaccharidosis III

Registration Number: EUCTR2006-004661-34-FR

Lead Sponsor: HOSPICES CIVILS DE LYO

Brief Summary: Not available

Detailed Description: Not available

Recruitment & Eligibility

Status: Authorised-recruitment may be ongoing or finished

Sex: All

Target Recruitment: 24

Inclusion Criteria

- Les parents des patients ou le tuteur légal du patient doivent signer un formulaire de consentement éclairé avant toutes procédures en relation avec le protocole. Les enfants pouvant comprendre le déroulement de l’étude seront informés oralement et leur accord de participation à l’étude sera sollicité.
-Affiliation à un régime de sécurité sociale
- Les patients devront être âgés de 2 à 12 ans
- Les patients doivent avoir un diagnostic de MPSIII A, B, C ou D
- Les patients ne devront pas avoir perdu la capacité à marcher sans aide
- Les patients et les parents devront accepter les contraintes liées à l’étude

Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) no
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

- Les patients ou les parents refusant de participer aux évaluations demandées par le protocole avant le début du traitement
- Les patients ayant reçu un médicament à l’essai moins de 30 jours avant l’inclusion dans l’étude
- Les patients souffrant d’un problème médical, d’une maladie grave intercurrente ou de toute autre source de fatigue pouvant, de l’avis de l’investigateur, interférer de façon significative avec l’observance à l’étude, y compris toutes les évaluations et les suivis prescrits.
- Les patients présentant une hypersensibilité connue au miglustat
- Les patients ayant déjà reçu du miglustat
- les patients sous Cérézyme®