ChiCTR2200064515尚未招募早期 1 期
研究者发起的 SMA 3 型基因治疗研究：AAV9-SMN 在 SMA 3 型患者中的安全性、耐受性及疗效的单臂试验
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 3 人开始时间: 2022年10月10日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 3
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 临床不良事件
研究概览
简要总结
研究腺相关病毒注射液 AAV9-SMN（GC101）单剂量的单次鞘内给药治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）3 型受试者的临床安全性和耐受性，同时评价受试者的药代动力学、初步疗效及免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •发病年龄 18-25 周岁，性别不限；
- •临床确诊为 3 型 5q SMA；
- •有独坐能力，具有一定行走能力；
- •SMN2 基因修饰突变（c.859 G>C）为阴性；
- •有生育能力的受试者应在试验期间和随访期间内无育儿计划，并同意采取适当的避孕措施，避免怀孕或使伴侣怀孕；
- •受试者能够理解且愿意遵守研究方案内容，自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
- •参加过任何其它 SMA 基因治疗临床研究患者；
- •血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度＞1:10；
- •易过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏、对碘或含碘产品过敏；
- •存在腰椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症；
- •影像学检查显示严重的脊柱侧弯（≥50°），或给药后 1 年内计划行脊柱侧弯修复手术
- •有创通气支持或血氧饱和度＜95%；
- •研究前四周内出现呼吸道感染，需要医疗干预；
- •细菌性脑膜炎或脑脊髓疾病史；
- •除 SMA 以外的其他任何严重的或活动性的疾病，研究者认为可能会干扰受试者的治疗、评价或对研究方案的依从。比如心血管疾病、肾脏疾病、肝病、内分泌疾病、恶性肿瘤、糖尿病、高敏体质、传染病、凝血机制异常、免疫缺陷症、严重的精神和神经系统疾病等情况；
- •人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性；
- •处于妊娠期或哺乳期女性；
- •有酒精以及药物滥用史者；
- •研究者认为不适合参加本研究者。
研究组 & 干预措施
干预组
鞘内注射腺相关病毒注射液 AAV9-SMN（GC101）
结局指标
主要结局
临床不良事件
次要结局
- 药代动力学参数
- 神经肌肉功能评分（HFMSE)
- 神经肌肉功能评分(RULM)
- 抗 AAV9 中和抗体
研究者
研究点 (1)
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