Estudio de la monoterapia INT-747 (6-ECDCA) en pacientes concirrosis biliar primariaA Study of INT-747 (6-ECDCA) Monotherapy in Patientswith Primary Biliary Cirrhosis

Phase 1

• Conditions: cirrosis biliar primaria; MedDRA version: 9.1Level: PTClassification code 10004661Term: Biliary cirrhosis primary

• Registration Number: EUCTR2007-001424-12-ES
• Lead Sponsor: Intercept Pharmaceuticals

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Study Start: 2008-05-22
• Last Update Posted: 8 January 2018

Recruitment & Eligibility

• Status: ot Recruiting
• Sex: All
• Target Recruitment: 120

Inclusion Criteria

Se requiere que los pacientes cumplan con el siguiente criterio para poder ser incluídos en
el estudio:
• Hombre o mujer de 18 a 70 años de edad.
• Las pacientes femeninas deberán ser quirúrgicamente estériles o estar en la post
menopausia.
• Los pacientes masculinos deberán estar dispuestos a usar 2 métodos de
contraceptivos con todas sus parejas sexuales durante el estudio y en los 90 días
después del final de la dosificación, a menos que hayan tenido una vasectomía.
• PBC comprobada o posible, demostrada por el paciente, quien presenta por lo
menos 2 de los 3 siguientes factores de diagnóstico:
o Historial de incremento en los niveles de AP por un mínimo de 6 meses
antes del Día 0
o Título de AMA positivo (Título>1:40 en inmunofluorescencia or M2
positivo en ELISA) o anticuerpos antinucleares específicos de PBC (punto
antinuclear y borde nuclear positivo)
o Biopsia de hígado consistente con PBC
• Valor de selección de AP entre 1.5 and 10 × ULN.
• Dispuesto y capacitado para dar un consentimiento informado por escrito.
Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

Los pacientes con las siguientes características serán excluídos del estudio:
• Pacientes femeninas de edad fértil.
• Administración de los siguientes medicamentos en cualquier momento durante los
3 meses anteriores a la selección del estudio: ácido ursodeoxicólico (UDCA,
Urso®), colchicine, methotrexate, azathioprine, o corticoesteroides sistémicos.
• Selección conjugada (directa) de bilirrubina >2 × ULN.
• Selección de ALT or AST >5 × ULN.
• Selección de >133 µmol/L (1.5 mg/dL).
• Historial o presencia de decompensación hepática (p.ej. sangrados varicosos,
encefalopatía o ascitis deficientemente controlada.)
• Historial o presencia de otras enfermedades del hígado concomitantes, incluyendo
hepatitis debido a la infección del virus de hepatitis B o C (HCV, HBV) colangitis
esclerosante primaria (PSC), enfermedad del hígado alcohólico, enfermedad
definitiva hepática autoinmune o biopsia que prueba esteatohepatitis no alcohólica
(NASH).
• Historial conocido de infección del virus de inmunodeficiencia humana (HIV)
• Historial o presencia de cualquier otra enfermedad o condición, la cual se sabe
que interfiere con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de
medicamentos incluyendo el metabolismo de sales biliares en el intestino grueso
(por ejemplo, enfermedad inflamatoria del intestino.)
• Otras condiciones médicas clínicamente significantes, incluyendo la insuficiencia
renal.
• Otras condiciones médicas que no están bien controladas o para las cuales se
anticipe que habrá cambio en las necesidades de medicamentos durante el estudio.
Los medicamentos concomitantes deberán ser estables durante 14 días anteriores
a la primera dosis de medicamento del estudio, y deberá esperarse que se
mantengan estables durante el curso del estudio.
• Historial del abuso de alcohol (definido como consumo de más de 210 mL de
alcohol por semana o el equivalente de 14 copas de vino de 4 onzas, o 14 latas o
botellas de cerveza o vino mezclado con jugo (wine coolers) de 12 onzas u otro
abuso de substancia durante el año anterior.
• Participación en otro estudio de medicamento experimental, biológico o de un
dispositivo médico dentro de los 30 días antes del Día 0.
• Un historial de falta de cumplimiento con respecto a regímenes médicos, o
pacientes los cuales son considerados como posiblemente no confiables .
• Donación de sangre o plasma durante los 30 días anteriores a la dosificación.
• Inestabilidad o incompetencia mental de tal manera que la validez del
consentimiento informado o el cumplimiento con el estudio sean inciertos.

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified

Primary Outcome Measures

Name	Time	Method
Main Objective: En pacientes con cirrosis biliar primaria (PBC), para evaluar los efectos de INT-747 en:<br>- Niveles de fosfatasa alcalina (AP)<br>- Seguridad;Secondary Objective: En pacientes con cirrosis biliar primaria (PBC), para evaluar los efectos de INT-747 en:<br>- Lesión hepatocelular y función del hígado <br>- Síntomas generales de salud y específicos de la enfermedad <br>- Bioindicadores de inflamación hepática y fibrosis<br>- Plasma a través de las concentrationes de INT-747 y sus metabolitos principales, conocidos;Primary end point(s): La valorización final de la eficacia primaria es el efecto deINT-747 sobre los niveles séricos de AP.