CTR20190976已完成3 期
特比澳在儿童或青少年的慢性 ITP 中安全性、有效性 和药代动力学的多中心、随机、 双盲、安慰剂对照研究
未提供10 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 56 人开始时间: 2019年8月26日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 56
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 第二阶段： 总体有效率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
第一阶段评价特比澳注射液在持续性或慢性 ITP 或一线用药治疗无效或脾切除治疗无效或有效后复发的 6 至 17 岁 ITP 患儿中的安全性和耐受性。 第二阶段评价特比澳注射液在一线用药治疗无效或脾切除治疗无效或有效后复发的 6 至 17 岁慢性 ITP 患儿中的疗效。
研究设计
- 研究类型
- 有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 6岁(最小年龄) 至 17岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄 6-11 岁、12-17 岁（含 6 岁、11 岁、12 岁、17 岁），男女不限；
- •经研究者诊断为 ITP（可参考 2019 版儿童 ITP 诊疗规范中下列诊断要点）：①至少 2 次化验血常规检查显示血小板计数减少，血细胞形态无异常；②脾脏一般不增大；③骨髓检查：巨核细胞数增多或正常、有成熟障碍；④须排除其它继发性血小板减少症，自身免疫性疾病、甲状腺疾病、药物诱导的血小板减少、同种免疫性血小板减少、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常（再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征）、恶性血液病、慢性肝病脾功能亢进、血小板消耗性减少、感染等所致的继发性血小板减少、假性血小板减少、包括获得性和遗传性血栓性血小板减少性紫癜在内的微血管病性溶血性贫血疾病以及遗传性血小板减少等
- •第一部分（Part 1）：临床诊断为持续性或慢性 ITP（即病程≥3 个月），或采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发；至少两次血常规检测仅血小板计数（PLT）≤50×109/L，血细胞形态无异常；
- •第二部分（Part 2）：临床诊断为慢性 ITP（即病程超过 12 个月），且采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发（包括一线用药治疗有效后复发、或脾切除治疗有效后复发）；两次血小板计数的平均值<20×109/L，且任一次血小板计数<30×109/L，血细胞形态无异常；
- •患者自愿及其父母或监护人愿意配合治疗和访视，接受随访： a.若患者<8 周岁，患者父母或监护人签署知情同意书； b.若患者≥8 周岁，患者本人及其父母或监护人均签署知情同意书。
排除标准
- •筛选前既往 1 年内有血栓病史的患者
- •根据 2019 年 ITP 国际共识报告（ICR）儿童出血评分级别>2 级的患者
- •筛选前 6 周内接受过糖皮质激素 ITP 治疗的患者
- •筛选前 2 周内接受过免疫球蛋白 ITP 治疗的患者
- •筛选前 1 个月内应用过 TPO 或 TPO 类似药物（如：雷米斯汀，艾曲波帕，海曲波帕等）
- •筛选前 3 个月内接受过其他 ITP 治疗（如：利妥昔单抗、环磷酰胺、长春新碱）的患者
- •筛选前 3 个月内接受过化疗、抗凝血药物或者其他有可能影响血小板的治疗
- •在以往的治疗过程中出现过败血症、弥散性血管内凝血，或已知可加重血小板减少症的任何其它病情的患者
- •患有肝疾病或肝损伤的患者（ALT 或 AST 超过正常值上限的 2 倍）
- •严重肾功能损伤或肾衰竭的患者（血肌酐大于正常值上限的 1.5 倍）
结局指标
主要结局
第二阶段： 总体有效率
时间窗: 第二阶段：≤45 天
次要结局
- 第二阶段：PK 参数(第二阶段：≤15 天)
- 第二阶段：血小板相比基线值的变化(第二阶段：≤15 天)
- 第二阶段：血小板达标率(第二阶段：≤15 天)
- 第二阶段：疗效维持为有效的时间(第二阶段：≤45 天)
- 第二阶段：KIT 评分与基线期的差值(第二阶段：≤15 天)
- 第二阶段：ITP-BAT 评价出血受试者例数百分比(第二阶段：≤15 天)
- 第二阶段：受试者的应答时间(第二阶段：≤45 天)
- 第二阶段：不良事件发生率(第二阶段：≤45 天)
- 第二阶段：生命体征、体格检查、实验室检查（包括血常规、尿常规、便常规、血生化和凝血功能，血小板计数除外）、心电图检查(第二阶段：≤45 天)
- 第二阶段：抗 rhTPO 抗体及中和性抗体的发生率(第二阶段：≤45 天)
- 第二阶段：按分层因素分层分析总体有效率(第二阶段：≤45 天)
研究者
佟刚
沈阳三生制药有限责任公司
研究点 (10)
Loading locations...