CTR20254999招募中1 期
ALT001 在肌萎缩侧索硬化症患者中安全性和初步有效性的剂量递增，随机，双盲安慰剂对照，Ⅰ期临床研究。
达尔文起点（湖北）生物制药有限责任公司2 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年12月19日
适应症
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 试验地点
- 2
研究概览
简要总结
主要目的：观察单次和连续给予不同剂量 ALT001 对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的安全性；探索最大耐受剂量（MTD）；探索后续研究推荐剂量（RD）。次要目的：探索与药物疗效相关的生物标志物；初步观察 ALT001 治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁 至 75岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •受试者或监护人须能够理解本研究的程序和方法，能够与研究者进行良好的沟通，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验，并自愿签署书面的知情同意书或在监护人在场下获得口头知情同意。
- •诊断符合世界神经病学联合会修订的 EI Escorial 肌萎缩侧索硬化症诊断标准中确诊或很有可能 ALS，包括家族性和散发性 ALS 患者。
- •筛选期的用力肺活量（FVC）≥预计肺活量的 50%。
- •年龄 18-75 周岁（包括边界值），男女不限。
- •入组前 ALSFRS-R 量表总分≥30 分且≤40 分，且呼吸功能项≥3 分。
- •如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则受试者必须在本研究第 1 天前接受稳定剂量≥30 天，并应保持该剂量直至末次研究访视。
- •无严重的造血功能异常；心、肺、肝、肾等器官和骨髓功能基本正常，给药前 7 天内，实验室数值在下列范围内：（1）血常规：中性粒细胞绝对数（ANC）≥1.5×109/L，血小板（PLT）≥100×109/L，血红蛋白（Hb）≥100g/L；（2）肝功能：天冬氨酸转氨酶（AST）及丙氨酸转氨酶（ALT）≤2.5×ULN，血清总胆红素（TBIL）≤1.5×ULN；
- •（3）肾功能：血清肌酐（Cr）≤1.5×ULN，肾小球滤过率（eGFR）>60mL/min/1.73m2（根据 Cockcroft-Gault 公式计算）；
- •（4）凝血功能：国际标准化比率（INR）≤1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5×ULN。
- •有生育能力的受试者，必须同意在研究期间及末次给药后 3 个月内，采取医学认可的有效避孕措施，且女性入组时血妊娠试验阴性。
排除标准
- •患有其他已知与运动神经元功能障碍相关、可能会混淆或模糊 ALS 诊断的疾病。
- •筛选前 6 个月内有酒精依赖或有药物滥用史，经研究者判断不宜参加研究者。
- •患者有明显认知障碍者（MMSE 量表：文盲组≤19 分、小学组≤22 分，初中及以上组（大于 8 年受教育年）≤26 分），或伴研究者认为不宜参加研究的其他不稳定精神疾病（包括自杀意图，未经治疗的重度抑郁等）。
- •筛选期或研究期间计划持续使用无创通气（NIV）、膈肌起搏系统或有创通气（气管切开术）。
- •筛选期患有严重的自身免疫性疾病、骨髓增生性疾病、白血病或淋巴瘤、恶性肿瘤、骨折、严重的脊柱侧弯，研究者认为影响研究评价的。
- •合并其他严重的和（或）无法控制的重要脏器或不稳定的系统性疾病，包括但不限于未控制的糖尿病，不稳定型心绞痛，脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前 6 个月内），心肌梗塞（筛选前 6 个月内），严重的充血性心力衰竭，未控制的高血压，无法控制的活动性感染，肝脏、肾脏或其他严重代谢性疾病，严重胃肠道疾病。
- •乙肝表面抗原阳性且 HBV-DNA>正常值上限（如果 HBsAg(-)，无需进行 HBV-DNA 检测）；丙肝（HCV）抗体阳性且 HCV-RNA>正常值上限（如果 Anti-HCV 为阴性，无需进行 HCV-RNA 检测），人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或梅毒螺旋体检测阳性。
- •妊娠期、哺乳期妇女及服药期间或服药停止后 3 个月内准备生育者。
- •试验前 4 周内参加过其他干预性临床研究者；或既往接受过小干扰 RNA、干细胞疗法或基因治疗的受试者。
- •研究者认为不宜参与本研究的患者（如显著有临床意义的体检或实验室检查异常等）。
研究者
研究点 (2)
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