CTR20241233进行中（未招募）3 期
一项在症状性非梗阻性肥厚型心肌病成人患者中评价 Aficamten 与安慰剂相比的有效性和安全性的 III 期、多中心、随机、双盲试验
未提供35 个研究点 分布在 2 个国家目标入组 50 人开始时间: 2024年4月25日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 50
- 试验地点
- 35
- 主要终点
- 第 36 周 KCCQ-CSS 较基线的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价 aficamten 与安慰剂相比对受试者健康状况的影响。 次要目的： 评价 aficamten 与安慰剂相比对极量和亚极量运动能力的影响。 评价 aficamten 与安慰剂相比对 NYHA 心功能分级的影响。 评价 aficamten 与安慰剂相比对心室壁压力的生物标志物的影响。 评价 aficamten 与安慰剂相比对用于表征心脏结构重构情况的超声心动图指标的影响。 评价 aficamten 与安慰剂相比对心血管事件的影响。 安全性目的： 评价 aficamten 与安慰剂相比在 nHCM 受试者中的安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 85岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •体重指数<40 kg/m2
- •诊断为 nHCM，且筛选时超声心动图显示如下结果：
- •舒张末期左心室（LV）壁厚：≥1 个左心室心肌节段室壁厚度≥15 mm 或≥1 个左心室心肌节段室壁厚度≥13 mm 且已知有致病基因突变或有 HCM 阳性家族史和静息 LVOT-G<30 mmHg 和 Valsalva 动作后 LVOT-G<50 mmHg 和 LVEF≥60%
- •有心腔内梗阻史的受试者有资格参加研究。
- •NYHA 分级为 II 或 III 级
- •筛选时心肺运动试验（CPET）显示呼吸交换率≥1.00 且预测的最大摄氧量（pVO2）≤90%（结合年龄和性别计算）
- •KCCQ-CSS 评分≤85
- •NT-proBNP ≥300 pg/mL 或者存在房颤或房扑状态下 NT-proBNP ≥900 pg/mL
排除标准
- •患有重大心脏瓣膜病（根据研究者判断）
- •中度或重度主动脉瓣狭窄或主动脉瓣下固定性梗阻
- •中度或重度二尖瓣回流
- •已知或疑似患有可引起心脏肥大（类似于 nHCM）的浸润性、遗传性或贮积性疾病（例如，努南综合征、Fabry 病、淀粉样变性）。
- •已知当前未行血运重建术且冠状动脉狭窄≥70%或有 1 型心肌梗死史
- •左心室收缩功能障碍（LVEF<45%）或应激性心肌病病史
- •无法进行跑步机运动或自行车踏车运动（例如，骨科方面的限制）
- •筛选时于室内环境下记录到血氧饱和度读数<90%或有显著慢性阻塞性肺疾病或重度 / 显著肺性高血压史
- •曾在筛选前 3 个月内出现运动引起的以下事件：晕厥、症状性室性心律失常；持续室性心动过速
- •顽固性高血压史（尽管使用最大剂量的 3 种或 3 种以上药物控制高血压，但血压仍持续升高）
- •筛选时舒张压≥100 mmHg
- •既往接受过 aficamten 治疗
- •在筛选前 3 个月内接受过 mavacamten 治疗（必须在筛选前与医学监查员讨论该情况）
- •筛选前<6 个月内接受过室间隔减容治疗
- •研究期间确认或可能被列入心脏移植名单或进行左心室辅助设备植入术
- •仅在有以下情况时排除阵发性或永久性房颤患者：
- •随机前≤3 个月曾需要进行复律治疗（例如，直流电心脏复律治疗、房颤消融术或抗心律失常治疗）
- •筛选前已使用抗凝药治疗但未能持续控制心率至少 3 个月
结局指标
主要结局
第 36 周 KCCQ-CSS 较基线的变化
时间窗: 第 36 周
次要结局
- 第 36 周 NYHA 心功能分级较基线改善≥1 级的受试者比例(基线到第 36 周)
- 第 36 周 NT-proBNP 较基线的变化(基线到第 36 周)
- 第 36 周两个 CPET 参数的复合 Z 评分较基线的变化：pVO2（极量运动能力）和 VE/VCO2 斜率（亚极量运动能力）(基线到第 36 周)
- 至首次发生心血管死亡、心脏移植或左心室辅助设备植入、心源性猝死后幸存、非致死性卒中、心力衰竭住院或者需治疗或住院的心脏心律失常事件的时间(基线到结束研究或者第 72 周)
- 第 36 周 LAVI 较基线的变化(基线到第 36 周)
研究者
王颖华
Cytokinetics, Incorporated/箕星药业科技（上海）有限公司/Patheon, Inc.
研究点 (35)
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