CTR20233664进行中（未招募）1/2 期
一项评价 RRG001 眼内注射液在新生血管性年龄相关性黄斑变性受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的剂量递增和剂量扩展的 I/IIa 期临床研究
未提供4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 48 人开始时间: 2023年11月21日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 48
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 28 天内的 DLT 在各剂量组的发生情况
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价视网膜下注射 RRG001 眼内注射液后的安全性和耐受性；评价视网膜下注射 RRG001 眼内注射液治疗 nAMD 的初步有效性；评价视网膜下注射 RRG001 眼内注射液的免疫原性、载体分布及脱落特征；评价视网膜下注射 RRG001 眼内注射液治疗 nAMD 的长期安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 50岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者能够理解并自愿签署书面知情同意书，愿意遵守长期随访的方案和配套方案；
- •签署知情同意书时年龄为≥50 岁且≤80 岁
- •研究眼确诊有继发于 nAMD 的 CNV
- •研究眼最佳矫正视力（BCVA）≥19 个字母且≤73 个字母（约相当于 Snellen 视力表的 20/400 至 20/40），研究眼的对侧眼最佳矫正视力（BCVA）≥19 个字母（约相当于 Snellen 视力表的 20/400）≥19 个字母（约相当于 Snellen 视力表的 20/400）
- •研究眼的总病灶面积（包括出血、瘢痕和新生血管）≤30 mm2（12 个视盘面积）
- •筛选前 12 个月内研究眼接受过眼部抗 VEGF 制剂治疗，且注射阿柏西普眼用注射液后的初步疗效评估被判定为治疗“有应答”
排除标准
- •研究眼经研究者判断伴随的眼部疾病可能会导致受试者对研究治疗无应答，或混淆研究结果的解释。例如，糖尿病视网膜病变（重度或增生型 DR）、视网膜静脉阻塞、视网膜脱落、黄斑裂孔、后部或全葡萄膜炎、影响中央视力的玻璃体黄斑牵拉、累及黄斑中心凹或破坏黄斑结构的黄斑前膜、研究眼的等效球镜≤-8.00D 等；
- •研究眼存在未控制的青光眼或其它原因所致的眼内压升高（定义为经治疗后眼压≥ 30 mmHg 或正在使用 2 种以上的眼压调节药物）
- •研究眼存在植入物（人工晶体除外）、屈光介质严重浑浊或瞳孔无法充分散大，影响 BCVA、手术操作
- •研究眼筛选前 6 个月内接受过除抗 VEGF 药物以外的玻璃体腔药物注射治疗，如眼内皮质类固醇类药物或任何研究性药物
- •任意眼存在活动性眼内、眼周的炎症或感染
- •血压控制不理想（定义为经降压药物治疗后，收缩压≥160mmHg 或舒张压≥110mmHg）；
- •糖尿病患者具有以下条件任意之一者：①已知有大血管并发症；②基线时 HbA1c＞7.5%；
- •既往对阿柏西普或其他抗 VEGF 药物（雷珠单抗、康柏西普、法瑞西单抗、布西珠单抗等）过敏或无法耐受
- •筛选前 6 周内系统使用过类固醇药物的受试者
- •存在以下任一实验室检查异常：①血小板计数＜90×109/L,血红蛋白（Hb）＜10g/dL（男性）或＜9g/dL（女性）；②天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）≥2×ULN，TBil≥1.5×ULN；③血清肌酐或尿素（或尿素氮）＞1.5×ULN；凝血酶原时间（PT）≥正常值上限 3 秒且活化部分凝血活酶时间（APTT）≥正常值上限 10 秒
- •筛选时人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体或丙型肝炎（HCV）抗体或梅毒特异性抗体阳性
- •筛选时存在急性或慢性活动性乙型肝炎
- •在筛选前 3 个月内（如为药物，在其 5 个半衰期内，以更长者为准），参加了任何其他临床研究且接受了试验性干预手段（维生素和矿物质除外），或者在研究期间试图参加其他临床试验
- •孕妇或哺乳期女性或在研究期间不愿意使用有效避孕措施的有生育潜力的个体
- •AAV8 中和抗体滴度>1:1000 的受试者
结局指标
主要结局
28 天内的 DLT 在各剂量组的发生情况
时间窗: 28 天内
非眼部与眼部 AE 发生率与严重程度
时间窗: 52 周内
与研究治疗相关的 AE 发生率和严重程度，与研究治疗相关的 SAE 发生率
时间窗: 52 周内
生命体征、体格检查、心电图、实验室等安全性检查的异常结果
时间窗: 52 周内
次要结局
- 研究眼 ETDRS 视力表测量的 BCVA 各时间点较基线的改变(52 周内)
- 研究眼 OCT 显示 CRT 较基线变化；研究眼荧光素血管造影（FFA）显示脉络膜新生血管（CNV）面积和荧光素渗漏总面积较基线变化(52 周内)
- 接受补充治疗的次数及首次接受补充治疗的时间(52 周内)
- 评估 RRG001 治疗后免疫原性反应（体液免疫和细胞免疫），载体脱落及分布情况(52 周内)
- 评估组织样本（血液和房水）中 RRG001 目标蛋白的浓度(52 周内)
研究者
梁念
上海鼎新基因科技有限公司 / 和元生物技术（上海）股份有限公司
研究点 (4)
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