CTR20253608进行中（未招募）2 期
注射用重组 A 型肉毒毒素（BT001）治疗成人上肢痉挛状态的安全性和有效性的Ⅰb/Ⅱ期临床研究
未提供15 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 84 人开始时间: 2025年9月5日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 84
- 试验地点
- 15
- 主要终点
- 生命体征；体格检查；实验室检查（血、尿常规，血生化检查）；12 导联心电图检查；不良事件和严重不良事件。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
Ib 期阶段主要目的：评价注射用重组 A 型肉毒毒素（代号：BT001）治疗成人上肢痉挛状态的耐受性和安全性。次要目的：1.评价注射用重组 A 型肉毒毒素（BT001）治疗成人上肢痉挛状态的免疫原性；2.初步探索注射用重组 A 型肉毒毒素（BT001）对于改善成人上肢痉挛状态的有效性。II 期阶段主要目的： 评价注射用重组 A 型肉毒毒素（代号：BT001）对于改善成人上肢痉挛状态在给药后第 4 周主要治疗目标肌群改良 Ashworth 量表（Modified Ashworth Scale, MAS）评分的有效性。次要目的：1.评价注射用重组 A 型肉毒毒素（BT001）对于改善成人上肢痉挛状态在上肢各肌群 MAS 评分、改良 Tardieu 量表（Modified Tardieu scale，MTS）中的肌肉反应角度、失能评定量表（Disability Assessment Scale, DAS）、医师整体评估量表（Physician's Global Assessment, PGA）的有效性；2.评价注射用重组 A 型肉毒毒素（BT001）治疗成人上肢痉挛状态的安全性和免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评价注射用重组a型肉毒毒素（代号：bt001）治疗成人上肢痉挛状态的耐受性和安全性。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 80岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •18 周岁≤年龄≤80 周岁（以签署 ICF 日期计算），性别不限；
- •脑卒中单侧偏瘫患者（脑卒中发病距入组≥3 个月）出现上肢痉挛状态；
- •Ⅰb 期和Ⅱ期阶段研究分别要求如下：
- •1.低剂量队列：受试者伴有肘和 / 或手腕和 / 或四指的痉挛：改良 Ashworth 量表（Modified Ashworth Scale，MAS）（0~4 级）评级显示肘屈肌和 / 或腕屈肌和 / 或四指屈肌的肌张力≥2 级；经研究者评价，受试者可接受 A 型肉毒毒素 100–150U；
- •2.中剂量队列：受试者伴有肘和 / 或手腕和 / 或四指的痉挛，MAS 评级显示肘屈肌和 / 或腕屈肌和 / 或四指屈肌的肌张力≥2 级；经研究者评价，受试者可接受 A 型肉毒毒素 200–250U；
- •3.高剂量队列：受试者伴有肘和 / 或手腕和 / 或四指的痉挛，MAS 评级显示肘屈肌和 / 或腕屈肌和 / 或四指屈肌的肌张力≥2 级；经研究者评价，受试者可接受 A 型肉毒毒素 350–400U；
- •受试者伴有肘和 / 或手腕和 / 或四指的痉挛，MAS 评级显示：肘屈肌、腕屈肌或四指屈肌肌群中至少有两个肌群的肌张力≥2 级；
- •对受试者进行失能评定量表（Disability Assessment Scale，DAS）（0~3 级）评级，在个人卫生、疼痛、穿衣和肢体位置四方面至少有一方面评级≥2 级；
- •如果口服抗痉挛药物，其用药情况必须在入组前稳定至少 1 个月；
- •如果研究肢体接受物理治疗或作业治疗，其频率、类型和强度必须在入组前稳定≥2 周；
- •具有生育能力的女性和 / 或男性及其伴侣自签署知情同意书后至末次给药后 3 个月内：应采取有效的避孕措施，并且无生育、捐献卵子计划（女性）或捐献精子计划（男性）；
- •a) 有生育能力的女性是指经历过初潮、未接受过绝育手术（子宫切除术或双侧卵巢切除术或双侧输卵管结扎术）、不处于绝经状态（绝经是指无其他医学原因下，持续自然停经≥12 个月）的女性；b) 有效避孕措施包括：输精管结扎术、禁欲、宫内避孕器、激素（口服、贴剂、环、注射、埋植）、屏障法（隔膜、宫颈帽、海绵、避孕套）；
- •充分了解试验内容，自愿参加试验，并签署知情同意书者。
排除标准
- •有对试验用药品（包括试验药物和安慰剂）任何组分（重组 A 型肉毒毒素、海藻糖、人血白蛋白）的过敏史；
- •注射部位存在感染或皮肤病变，且经研究者评估不适合注射；
- •被研究的肢体炎症明显，限制关节活动；
- •本研究前已进行或研究期间计划对被研究的肢体进行手术治疗痉挛状态；
- •入组前 12 个月内针对被研究的肢体进行过苯酚或酒精阻滞治疗，或研究期间计划对被研究的肢体进行苯酚或酒精阻滞治疗以缓解痉挛状态；
- •本研究入组前 6 个月内接受过任何型肉毒制剂治疗，或计划在研究期间使用除方案规定的试验用药品外的其他肉毒毒素；
- •本研究入组前 7 天内正在使用鞘内注射巴氯芬治疗痉挛状态或计划在研究期间接受此类治疗；
- •本研究入组前 3 个月内或研究期间计划对被研究的肢体进行石膏治疗；
- •研究肢体存在固定挛缩，被动伸展时关节活动严重受限；或研究者判断注射部位肌肉存在严重萎缩者；
- •任何可能使受试者在使用 A 型肉毒毒素时风险升高的医疗情况，包括诊断为重症肌无力、Lambert-Eaton 综合征、肌萎缩性侧索硬化症或其他可能干扰神经肌肉功能的疾病；
- •研究期间需要系统使用氨基糖苷类抗生素以及其他干扰神经肌肉功能药物治疗；
- •在本研究期间计划或预计使用新的抗痉挛药物者；
- •受试者伴有严重的心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、泌尿系统、内分泌系统或血液系统疾病，且研究者认为可能混淆研究结果或者影响受试者安全性；
- •既往明确诊断为癫痫者（对于单次的卒中后痫性发作者，如随机入组前 3 个月内未再发作，允许纳入本研究）；
- •经研究者评估认为伴有严重认知障碍或精神疾病而影响试验执行或测评者；
- •筛选前 5 年内有恶性肿瘤病史者（如果受试者的皮肤基底细胞癌或宫颈原位癌已经治愈，他 ／ 她则可以参加本项研究）；
- •筛选期心电图（ECG）显示严重的心律失常且经研究者判断可能会影响试验药物安全性评价者；
- •已知或疑似 HIV 阳性、梅毒血清学检测阳性或有活动性乙型肝炎或丙型肝炎（需进行乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎抗体（HCV-Ab）、人免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab）、梅毒特异性抗体检测。若 HBsAg 检测为阳性，需进一步检测乙型肝炎病毒 DNA
- •（HBV-DNA），HBV-DNA 检测阴性者可入组；若 HCV-Ab 检测为阳性，需进一步检测丙型肝炎病毒 RNA（HCV-RNA），HCV-RNA 检测阴性者可入组；若梅毒特异性抗体检测阳性，需进行梅毒非特异性抗体检测，梅毒非特异性抗体检测阴性者可入组）；
- •筛选期实验室检查显示：谷草转氨酶（AST）和 / 或谷丙转氨酶（ALT）≥2.5 倍 ULN；碱性磷酸酶（ALP）和 / 或总胆红素（TBIL）>1.5 倍 ULN 者（研究允许进行 1 次复查，如仍不满足入选要求则排除）；
- •入组前 12 个月内有酒精依赖或药物滥用的病史者；
- •妊娠或哺乳期女性，或女性受试者近两周内发生无保护性行为者，或女性受试者妊娠试验阳性；
- •本研究入组前 1 个月内或其他试验药物的 5 个半衰期内（以时间较长者为准）参加了其他药物 / 器械的临床试验；
- •本研究涉及的申办者、合同研究组织、研究科室的工作人员及其直系亲属；
- •研究者认为有其他因素不适宜参加本研究。
结局指标
主要结局
生命体征；体格检查；实验室检查（血、尿常规，血生化检查）；12 导联心电图检查；不良事件和严重不良事件。
时间窗: Ⅰb 期阶段
治疗第 4 周访视时研究肢体的主要治疗目标肌群的 MAS 评分较基线的变化值。
时间窗: Ⅱ期阶段
次要结局
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时，DAS 评分较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时 PGA 评分。(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时研究肢体的主要治疗目标肌群在 MTS 中的肌肉反应角度 R2-R1 较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时研究肢体的腕屈肌在 MTS 中的肌肉反应角度 R2-R1 较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时研究肢体的肘屈肌在 MTS 中的肌肉反应角度 R2-R1 较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 抗药抗体（ADA）和中和抗体（Nab）。(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时研究肢体的四指屈肌 MAS 评分较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 生命体征；体格检查；实验室检查（血、尿常规，血生化检查）；12 导联心电图检查；不良事件和严重不良事件。(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时研究肢体的腕屈肌 MAS 评分较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时研究肢体的肘屈肌 MAS 评分较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时研究肢体的拇指肌肉 MAS 评分较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、8、12 周访视时研究肢体的主要治疗目标肌群的 MAS 评分较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时研究肢体的四指屈肌在 MTS 中的肌肉反应角度 R2-R1 较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
- 治疗第 2、4、8、12 周访视时研究肢体的拇指肌肉在 MTS 中的肌肉反应角度 R2-R1 较基线的变化值；(Ⅱ期阶段)
研究者
龚晓明
北京博特维克生物技术有限公司
研究点 (15)
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