ChiCTR1800016524进行中（未招募）治疗新技术临床试验
异基因骨髓移植治疗重型再生障碍性贫血Ⅱ型疗效及安全性的多中心、单臂、前瞻性开放性临床研究
大连市医学科学研究基金1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2018年6月12日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 治疗新技术临床试验
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 移植后 1 年无事件生存率（EFS）
研究概览
简要总结
观察与评价异基因骨髓移植治疗重型再生障碍性贫血Ⅱ型的疗效及安全性。
研究设计
- 研究类型
- 治疗研究
- 主要目的
- 历史对照研究
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 60（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1）必需能够理解试验方案、遵从医嘱用药并签署知情同意书；
- •2）2 岁≤年龄≤60 岁；
- •3）符合重型再生障碍性贫血Ⅱ型诊断标准：慢性再生障碍性贫血患者的血象具备下述三项中的两项：网织红细胞绝对值<15×109/L，中性粒细胞<0.5×109/L，血小板<20×109/L；骨髓活检提示增生重度减低（<25%）；
- •4）无明显的心、肺、肝、肾等功能障碍；
- •5）进入本研究时的 ECOG 评分≤2 分；
- •6）预计生存期≥3 月；
- •7）无严重的合并症，如肾功能不全，心功能不全；
- •8）入组前 2 周内 GPT、GGT、胆红素小于正常值上限的 2 倍，血肌酐小于正常值上限的 2 倍，心肌酶小于正常值上限的 2 倍；
- •9）病毒性肝炎病毒 DNA 拷贝数不超过 5×102 拷贝数；
- •10）移植前 SF≤2000μg/L；
- •11）具有 HLA 高分辨配型（A, B, C, DR, DQ）全相合同胞或者 HLA 半相合（≥5/10）的血缘间单倍型供者，供者年龄 8-65 岁，无捐献干细胞的禁忌症（除外血液病、恶性肿瘤、传染性疾病、严重脏器功能不全、精神疾病等）；
- •13）生育年龄的女性妊娠试验必须为阴性，且同意在治疗期间及随后的一年内使用有效的避孕措施；
排除标准
- •1）排除阵发性睡眠性血红蛋白尿、骨髓增生异常综合征、先天性遗传病；
- •2）合并有严重心肺肝肾疾病；
- •特异性过敏体质及对治疗用药不耐受；
- •HBV 活动性病毒性肝炎，HCV 抗体阳性；
- •严重的、可能限制患者参加此次试验的疾病（例如进展期感染：深部菌霉感染和 / 或活动性感染、耐药细菌感染、败血症、不能控制的糖尿病、严重的心功能不全或心绞痛、肝肾功能不全）；
- •正在参加其它临床试验或 3 个月内参加过其它药物临床试验者；
- •哺乳期、或未采取有效避孕措施、或妊娠期的女性；
- •研究者认为不适合采用此方案治疗的患者。
研究组 & 干预措施
Case series
异基因骨髓移植
结局指标
主要结局
移植后 1 年无事件生存率（EFS）
时间窗: 移植后 1 年
30 天植入率
时间窗: 移植后 30 天以后
100 天植入率
时间窗: 移植后 100 天
次要结局
- 1 年 OS(移植后 1 年)
- 治疗相关死亡率(移植后 1 年)
研究者
研究点 (1)
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