Estudio farmacocinético y de seguridad, abierto, multicéntrico, con escalado de dosis de la proteína de fusión del factor IX recombinante de la coagulación con la albúmina (rIX-FP) en pacientes con Hemofilia B. / An Open-label, Multicenter, Dose-Escalation Safety and Pharmacokinetic Study of a Recombinant Coagulation Factor IX Albumin Fusion Protein (rIX-FP) in Subjects with Hemophilia B.
- Conditions
- Profilaxis y tratamiento de episodios hemorrágicos en sujetos con deficiencia congénita del factor IX (FIX) (Hemofilia B) / Prophylaxis and treatment of bleeding episodes in subjects with congenital Factor IX (FIX) deficiency (Hemophilia B)MedDRA version: 12.1Level: LLTClassification code 10060614Term: Hemophilia B (Factor IX)
- Registration Number
- EUCTR2010-018477-38-ES
- Lead Sponsor
- CSL Behring GmbH
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- ot Recruiting
- Sex
- Male
- Target Recruitment
- 25
? Hombre, 12 - 65 años, con peso corporal >o= 30 kg y ? Antecedentes documentados de hemofilia B grave (actividad de FIX de ? Sujetos que han recibido productos de FIX durante mas de 150 días de exposición (DE) (estimados)
? Sin antecedentes previos confirmados de inhibidor de FIX (antecedentes de resultados positivos para el inhibidor de FIX definidos como dos análisis positivos consecutivos) y sin inhibidores de FIX detectables (resultados negativos para el inhibidor de FIX definidos como < 0,6 Unidades Bethesda [UB] por el laboratorio local) en la selección
? Los sujetos pueden recibir el tratamiento a demanda o como tratamiento profiláctico
? Consentimiento informado firmado/Asentimiento
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
? Hipersensibilidad conocida (reacción alérgica o anafilaxia) a cualquier producto de FIX o proteínas de hámsters
? Cualquier trastorno de la coagulación congénito o adquirido, aparte de la deficiencia congénita del FIX
? Recuento de plaquetas < 100.000/µL
? Sujetos inmunodeprimidos (recuento de CD4 < 200/mm3), (los sujetos VIH positivos podrán participar en el estudio y se permite el tratamiento con inhibidores de la proteasa y antiviral, a criterio del Investigador)
? Estar actualmente recibiendo agentes inmunomoduladores por vía IV como inmunoglobulina o tratamiento crónico con corticosteroides sistémicos
?Concentración de aspartato aminotransferasa (AST) o alanino aminotransferasa (ALT) en suero > 5 veces (x) el límite superior de la normalidad (LSN)
? Creatinina en suero > 2 x LSN
? Evidencia de trombosis, incluyendo trombosis venosa profunda, derrame cerebral, embolia pulmonar, infarto de miocardio y embolia arterial dentro de 3 meses antes de la inscripción
? Uso de un Producto medicinal en investigación durante los 30 días previos a la primera administración de rIX-FP
? Haber experimentado un episodio hemorrágico con riesgo para la vida o haberse sometido a una cirugía mayor o a un procedimiento quirúrgico ortopédico durante los 3 meses previos al ingreso al estudio
? El sujeto se encuentra actualmente recibiendo una dosis y/o régimen de FIX que impediría su participación en el estudio debido a un posible aumento en el riesgo de hemorragia debido al requisito de suspensión del tratamiento durante el período del estudio
? Sospecha de incapacidad (por ejemplo, problema de habla o enfermedad mental) o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos del estudio o antecedentes de incumplimiento
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method