CTR20240499进行中（未招募）3 期
评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病 B（因子Ⅸ缺乏症）患者中按需治疗的有效性、安全性以及药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验
未提供9 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 36 人开始时间: 2024年3月1日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 36
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- 所有出血事件经治疗后止血评价的优良率，即成功止血率。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病 B（因子Ⅸ缺乏症）患者中出血事件按需治疗的有效性，为注册申报生产提供依据。 次要目的： 评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病 B（因子Ⅸ缺乏症）患者中单次给药后的药代动力学特征； 评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病 B（因子Ⅸ缺乏症）患者出血事件按需治疗的安全性和免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价人凝血因子ⅸ在中重型血友病b（因子ⅸ缺乏症）患者中出血事件按需治疗的有效性，为注册申报生产提供依据。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时，12 岁≤年龄≤65 岁住院或门诊患者，男女不限；
- •临床诊断为中重型先天性血友病 B 患者，筛选期研究中心检测 FⅨ活性水平≤2%；
- •选择经治疗患者（Previous Treated Patients, PTPs；EDs≥100 天），既往接受过含Ⅸ因子的血制品（例如 PCC）治疗；
- •参与药代动力学试验的受试者，PK 用药前无活动性出血症状；
- •不参与药代动力学试验的受试者，首次用药前出现出血症状，需要接受因子Ⅸ治疗（按需治疗），且本次出血未接受含 FⅨ成份的血液或重组类产品或其他影响体内凝血机制的药物治疗；
- •所有具备生育能力的受试者都必须在进入筛选期后直至末次给药后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者和监护人均无法阅读知情同意内容时，需与见证人共同签署）；另 12 岁≤年龄﹤18 岁需受试者和其监护人共同签署。
排除标准
- •已知对人凝血因子Ⅸ或所含辅料或其它人血制品过敏者；
- •既往有 FⅨ抑制物阳性史、筛选期检测 FⅨ抑制物≥0.6BU/ml 的患者；
- •患有血友病 B 外的先天性或获得性凝血功能障碍患者；
- •患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ级）、快速房颤或需药物治疗的心律失常等；
- •患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者，包括其它无行为能力或认知能力者；
- •患有肝脏疾病或肝功能指标异常符合其中之一：
- •丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）＞正常值上限的 2 倍；
- •总胆红素＞正常值上限 1.5 倍；
- •慢性肾功能不全、肾病综合征或尿素氮或血肌酐＞正常值上限 1.5 倍；
- •HBsAg 抗原阳性（或核酸检测）或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- •首次用药前输注过含凝血因子Ⅸ的血制品及重组凝血因子Ⅸ产品治疗者，且使用的间隔不足 5 天；
- •首次用药前 1 周内使用过任何抗凝或抗血小板治疗（包括非甾体类抗炎药）或临床试验期间需要长期使用抗凝或抗血小板治疗且不能停药的患者；
- •签署知情同意书前 1 个月内入组过其他药物或医疗器械临床试验者；
- •签署知情同意书前 3 个月内施行或计划在试验期间进行手术者；
- •签署知情同意书前曾经有血栓病史或目前患有深静脉血栓（包括肺栓塞并发症）或动脉血栓栓塞者；
- •签署知情同意书前有脑血管病史者，包括颅内出血、脑梗塞（一过性腔隙性脑梗塞除外）等；
- •签署知情同意书前或目前有恶性肿瘤疾病的患者；
- •孕妇或正处于哺乳期的妇女，或在整个试验期间至末次用药后 3 个月内有生育计划或捐精计划，或不愿采取有效物理避孕措施者（如避孕套、隔膜、宫内节育器等）者；
- •签署知情同意书前 1 个月内每天吸烟大于 5 支者，或在 PK 试验期间不能戒烟者；
- •有吸毒史或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过 5 年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或 2 周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8），或酒精测试阳性者，或 PK 试验期间不能戒酒者；吸毒、药物滥用及成瘾者；
- •存在具有临床显著意义的疾病或其它原因，研究者认为的不适合参与临床试验的患者，如患者无法从临床试验中获益；
- •研究者认为受试者依从性差，将无法评价疗效或预期完成预期疗程和随访的可能性较低者。
结局指标
主要结局
所有出血事件经治疗后止血评价的优良率，即成功止血率。
时间窗: 每次出血事件经治疗后（首次用药结束后 72h 内）止血评价
次要结局
- FⅨ活性回收率 通过计算所有受试者首次用药结束后在 Tmax 中位数（根据试验用药品的 PK 试验获得）时的活性回收率，评估药物的输注效果。(PK 受试者为用药后 72h，按需治疗为第一次治疗后 30min)
- 试验期间，所有出血事件给予试验用药品 1~2 次治疗后达到成功止血（极好+良好）的比例；(用药后 72h)
- 试验期间，所有出血事件止血评价的极好率、良好率和中等率(用药后 72h)
- 凝血指标（APTT 和 PT）首次输注前后变化值；(用药后 30min)
- 试验期间，记录每次出血事件使用试验用药品治疗的给药次数和给药剂量（包括平均注射剂量和总用量）(用药后 72h)
- 试验期间，记录每次出血事件首次输注前后的疼痛评分(用药后 72h)
研究者
陈正跃
华兰生物工程股份有限公司
研究点 (9)
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