ChiCTR2500099811Active, not recruitingEarly Phase 1
一项评价 LE051 单次静脉注射在 DMD 患者中的安全性、耐受性和有效性早期探索性临床研究
企事业单位委托项目（北京辑因医疗科技有限公司）1 site in 1 countryStarted: August 16, 2024Last updated:
Trial Snapshot
- Phase
- Early Phase 1
- Status
- Active, not recruiting
- Sponsor
- Locations
- 1
- Primary Endpoint
- 不良事件 / 严重不良事件发生情况
Study Overview
Brief Summary
主要目的：
- 评价 LE051 静脉注射治疗适用第 51 号外显子跳跃治疗的 DMD 患者的安全性和耐受性。 次要目的：
- 评价 LE051 静脉注射治疗适用第 51 号外显子跳跃治疗的 DMD 患者的初步疗效；
- 评价 LE051 静脉注射在适用第 51 号外显子跳跃治疗的 DMD 患者中的药代动力学特征；
- 评价 LE051 静脉注射在适用第 51 号外显子跳跃治疗的 DMD 患者中的免疫原性。
Study Design
- Study Type
- 干预性研究
- Primary Purpose
- 单臂
Eligibility Criteria
- Ages
- 4 to 8 (—)
- Sex
- Male
Inclusion Criteria
- •仅当受试者符合以下所有条件时，才可以进入研究：
- •1.男性，筛选开始时 4-8 周岁（含边界值）；
- •2.参考《杜氏进行性肌营养不良的临床实践指南》（2020 版）临床诊断为 DMD 且基因检测结果经确认适用于第 51 号（第 45-50、47-50、48-50、49-50、52-58、52-63、50、52 外显子缺失）外显子跳跃的 DMD 受试者；受试者具有 DMD 表型证据，表现为出现典型临床症状或体征（如近端肌无力、蹒跚步态、高尔斯征）以及血清肌酸激酶（CK）升高；
- •3.受试者和 / 或法定监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书；
- •4.研究治疗开始前，使用全身性糖皮质激素至少 3 个月，且研究治疗开始前至少 3 个月内治疗剂量或给药方案未发生重大变化以及可以合理预测治疗剂量和给药方案在整个研究期间不会发生重大改变；
- •5.筛选期的 6MWD≥150 米；
- •6.能够在麻醉下耐受肌肉活检，没有活检的禁忌症。
Exclusion Criteria
- •如果受试者满足下列任何条件，则不能参加本临床研究：
- •1.存在心力衰竭的临床体征：左心室射血分数（LVEF）<40%；
- •2.平均 FVC 占预测值百分比＜50%；
- •3.12 导联心电图 QT 间期(QTc) >0.45 秒；
- •4.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体或丙型肝炎病毒抗体或梅毒螺旋体抗体阳性或乙肝病毒表面抗原阳性或存在再激活高风险者；
- •5.入组前筛选血清 Anti-AAV 结合抗体滴度>1:100 者；
- •6.受试者患有有临床意义的器质性疾病（DMD 相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率的其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况；
- •7.具有研究治疗开始前 12 周内的重大手术史或计划在治疗期行重大手术的受试者；
- •8.半年内参加过其他药物临床试验；
- •9.在筛选前 5 个半衰期内（以时间较长者为准）使用获批的 DMD 治疗药物（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen、casimersen），全身性皮质类固醇（包括 deflazacort）除外；
- •10.对研究药物或其辅料或化学类别相似的药物有超敏反应史；
- •11.可能导致肌无力和 / 或运动功能损害的 DMD 以外的并发疾病；
- •12.经研究者判断不适合参加研究。
Arms & Interventions
低剂量组
高剂量组
Outcomes
Primary Outcomes
不良事件 / 严重不良事件发生情况
Secondary Outcomes
- 生命体征
- 体格检查
- 血常规、血生化、尿常规、凝血功能
- 心电图
- 超声心动图
- 北极星移动评价量表
- Dystrophin 蛋白和阳性肌纤维百分比
- 六分钟步行距离
- 仰卧位起立时间
- 奔跑 / 步行 10 米时间
- 上、下四级楼梯时间
Investigators
Study Sites (1)
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