CTR20244670进行中（未招募）2 期
一项评价 HSK39297 片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的 长期安全性和有效性的多中心、开放 II 期临床研究
西藏海思科制药有限公司13 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年12月10日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 13
- 主要终点
- 研究期间不良事件的发生率及严重程度。
研究概览
简要总结
主要目的： 评价 HSK39297 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的长期安全性和耐受性。 次要目的： 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的长期有效性; 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的药代动力学(PK)和药效动力学(PD)特征。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •既往接受且完成 HSK39297 研究治疗，经研究者综合评估治疗获益大于风险，并可能会从 HSK39297 的持续治疗中获益者;
- •已按照既往研究要求接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗(若疫苗保护期不能覆盖本研究治疗时限，需根据疫苗接种指南及当地接种机构要求及时强接种);
- •有生育能力的女性受试者，妊娠试验必须呈阴性，必须同意从签署知情同意书至研究药物最后一次给药后至少 30 天内不得尝试怀孕、不得捐赠卵子，且使用有效的避孕措施;有生育能力的男性受试者，必须同意从签署知情 同意书至研究药物最后一次给药后至少 90 天内不得捐赠精子，且与其女性 伴侣使用有效的避孕措施(参考附录 1);
- •理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并签署知情同意书者。
排除标准
- •已知或怀疑遗传性或后天补体缺乏;
- •目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷病史;
- •骨髓 / 造血干细胞或实体器官移植史(如心、肺、肾、肝)
- •筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史(已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌 除外);
- •既往有荚膜细菌(如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等)或结核分枝杆菌复发 性侵袭性感染史;
- •存在严重的合并疾病，包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病 (如 eGFR<30mL/min/1.73m2)、不稳定性心绞痛或其他血液系统(如与 PNH 无关的慢性贫血)病史，并且经研究者判断不适合参加研究;
- •怀疑对研究药物中的任何成份或同类药物过敏者;
- •存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险，或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况。
结局指标
主要结局
研究期间不良事件的发生率及严重程度。
时间窗: 试验全程
次要结局
- 在未输注红细胞的情况下，治疗期每间隔 24 周访视评估血红蛋白(Hb)水平≥120g/L 的受试者比例;(试验全程)
- 在未输注红细胞的情况下，治疗期每间隔 24 周访视评估 Hb 较基线变化;(试验全程)
- 治疗期每次访视评估未输注红细胞的受试者比例；(试验全程)
- 治疗期每次访视评估发生突破性溶血(BTH)的受试者比例;(试验全程)
- 治疗期每次访视评估发生主要不良血管事件(MAVE)的受试者比例；(试验全程)
- 治疗期间血浆中 HSK39297 的浓度及 PK 参数。(试验全程)
研究者
研究点 (13)
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