CTR20223366进行中（未招募）Ⅰ/ⅱa
评价 GC101 腺相关病毒注射液治疗 1 型 SMA 患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂、单剂量递增的Ⅰ/Ⅱa 期临床试验
未提供7 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 18 人开始时间: 2023年1月12日
试验速览
- 阶段
- Ⅰ/ⅱa
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 18
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- I 期（耐受性试验） 评价 18 个月龄时不良事件的发生率。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
I 期（耐受性试验） 评价 GC101 腺相关病毒注射液单次给药治疗 1 型 SMA 患者的安全性和耐受性。IIa 期（初步疗效探索） 主要目的： 评价 GC101 腺相关病毒注射液单次给药治疗 1 型 SMA 患者的初步疗效。 次要目的： 评价 GC101 腺相关病毒注射液单次给药治疗 1 型 SMA 患者的安全性、AAV 病毒载量及免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价gc101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型sma患者的初步疗效。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0月(最小年龄) 至 6月(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •SMN1 双侧等位基因突变（缺失或点突变）基因诊断为 SMA，符合 1 型 SMA 临床表现；
- •发病年龄＜6 个月龄，注射给药当天年龄≥9 个月，性别不限；
- •在筛选时服用过至少 3 个月利司扑兰；
- •法定监护人能够理解研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
排除标准
- •参加过或正在参加其他 SMA 药物临床试验或其他 AAV 基因治疗临床研究
- •给药前 30 天内口服过β2 受体激动剂治疗者（沙丁胺醇吸入性给药除外）；
- •给药前 90 天内合并使用以下任何药物如：治疗肌病或神经病的药物，用于治疗糖尿病的药物；
- •给药前注射过诺西那生钠或给药当天服用过利司扑兰；
- •筛选期时使用有创呼吸机支持或安静清醒状态下脉搏血氧饱和度＜95%
- •筛选期时需要使用无创通气支持≥ 16 小时 / 天者
- •血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度＞1：100；
- •易过敏体质患者，包括对泼尼松龙、其他糖皮质激素、其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应或局麻药过敏者
- •筛选前 2 周内需要全身治疗和 / 或住院治疗的严重非呼吸道及呼吸道感染者
- •存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症
- •研究者认为对基因替代治疗造成不必要风险的伴随疾病，例如：严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、肝肾功能障碍性疾病、糖尿病、已知的癫痫、惊厥或抽搐史或有精神病家族史
- •筛选期或基线期实验室检查异常者，如：
- •a) 肝肾功能障碍者，即丙氨酸氨基转移酶（ALT）、门冬氨酸氨基转移酶（AST）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）、血胆红素，各值均≥3 倍正常值上限（ULN）；肌酐＞正常值；活化部分凝血活酶时间（APTT）延长＞1.5 倍正常值上限。*不应排除新生儿正常生理性黄疸时单纯胆红素水平升高者，且正常值范围符合受试者年龄；
- •b) 血常规：血红蛋白（Hgb）＜正常值下限或＞正常值上限、白细胞（WBC）＜正常值下限或＞正常值上限、血小板（PLT）＜正常值下限或＞正常值上限；*正常值范围符合受试者年龄；
- •c) 尿常规：白细胞（WBC）＞5 个/HP、尿蛋白(PRO)阳性、红细胞（RBC）＞3 个/HP；
- •d) 心功能：改良 ROSS 心力衰竭分级（婴幼儿）达到中度心衰标准（因 SMA 疾病本身可引起单纯呼吸节律增快，故在结合患儿临床表现、ECG、超声心动图结果显示有心脏疾病的情况下才适用 ROSS 评分）；
- •人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性
- •接种疫苗与给药间隔＜2 周者
- •根据中国儿童生长标准，低于同龄同性别儿童平均体重 2 个标准差的且不愿意使用口服喂养替代方法者
- •研究者认为不适合参加本研究
结局指标
主要结局
I 期（耐受性试验） 评价 18 个月龄时不良事件的发生率。
时间窗: 18 个月龄
IIa 期（初步疗效探索） 主要终点指标： 评价 18 个月龄时达到 WHO-MGRS 规定的独立坐姿至少 10 秒的运动里程碑比例；
时间窗: 18 个月龄
次要结局
- 1) 评价 18 个月龄时保持成长能力的患者比例【不通过机械支持（即饲管）获得营养；保持体重：体重≥同龄同性别儿童平均体重减 2 个标准差】(18 个月龄)
- 2) 评价 18 个月龄时 CHOP-INTEND 评分较基线的变化(18 月龄)
- 3） 评价 14 个月龄时的无事件生存比例(14 月龄)
研究者
余双庆
北京锦篮基因科技有限公司
研究点 (7)
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