CTR20263539尚未招募3 期
评价 SR604 注射液在有或无抑制物的血友病 A/B 患者中预防治疗的有效性和安全性的单臂、多中心Ⅲ期临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 治疗 28 周，经治疗的总年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）。
研究概览
简要总结
评价 SR604 注射液在有或无抑制物的血友病 A/B 患者中预防治疗的有效性
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁 至 65岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时，12 周岁≤年龄≤65 周岁，男女不限；
- •筛选期或既往有检测结果证实的 FⅧ活性水平＜1%的血友病 A 患者或 FⅨ活性水平≤2%的血友病 B 患者；
- •对于无抑制物的患者，筛选期 FⅧ或 FⅨ抑制物检测为阴性或低于实验室正常值下限；至少在筛选前 6 个月内未使用旁路制剂治疗出血；在筛选前 3 年内没有免疫耐受诱导治疗（ITI）史；
- •对于有抑制物的患者，筛选期 FⅧ或 FⅨ抑制物为高滴度（≥5BU/mL），或者抑制物为低滴度（0.6BU/mL 或正常值上限≤抑制物滴度＜5BU/mL）且已开始使用旁路制剂（rFVIIa 或 PCC）治疗；
- •在导入期 3 个月内有≥3 次需要凝血因子替代治疗的出血（手术出血不计）；
- •首次使用 SR604 注射液前无活动性出血症状；
- •能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
- •已知对试验药物制剂及其任何成分有超敏反应史的患者；
- •皮下注射不耐受或存在其它影响给药和安全性评估的局部皮肤异常或皮肤病；
- •筛选期或入组前达到以下指标之一者：
- •① 血红蛋白＜60g/L；
- •② 血小板计数＜100×109/L；
- •③ 肝肾功能异常者：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥2.5 倍正常值上限（ULN），或总胆红素≥1.5 倍 ULN；或血肌酐（Cr）≥1.5 倍 ULN 者；
- •④ 抗人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者；
- •除血友病 A 或 B 以外，其他疾病导致的凝血指标明显异常者（如血小板疾病、维生素 K 缺乏症等）；
- •患有蛋白 C 缺乏症、蛋白 S 缺乏症；
- •有血栓病史或血栓家族史，或有易栓症病史；
- •签署知情同意书前 2 年内因血友病 A 或 B 导致颅内出血者；
- •患有严重的心脏疾病，如不稳定心绞痛，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会等级≥Ⅲ级），严重心律失常（QTc 间期＞450ms，通过 Fridericia 公式校正），无法控制的高血压（收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥95 mmHg）等；
- •首次接受试验药物前 72 小时接受过任何含有 FⅧ的产品；首次接受试验药物前 96 小时内接受过任何含有 FIX 的产品；首次接受试验药物前 48 小时内接受过重组人凝血因子Ⅶa（rFVIIa）；上述药品的长效产品洗脱不满 5 个半衰期；
- •筛选前 1 周内使用过或试验期间需要使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的化药、生物制品或中药者，包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等；
- •签署知情同意书前 6 个月内接受过艾美赛珠单抗、马塔西单抗、Fitusiran 注射液（芬妥司兰）治疗者；
- •签署知情同意书前 1 个月内进行了外科大手术（如矫形手术、腹部手术），或计划在研究期间接受手术者；
- •签署知情同意书前 1 个月内入组过其他临床试验且接受药物 / 医疗器械治疗的患者；
- •患有精神疾病或有明显的精神障碍者，或其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；
- •在整个试验期至末次用药后 6 个月内有生育计划或捐精计划，或不愿采取有效物理避孕措施者（如避孕套等）者；
- •研究者认为不适合入组的其他情况，如嗜酒、预期试验参与者依从性差无法配合完成给药和试验随访、试验参与者合并有控制不佳的其它慢性疾病或存在严重的系统性疾病等。
结局指标
主要结局
治疗 28 周，经治疗的总年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）。
时间窗: 首次用药至出组访视
次要结局
- 治疗 52 周，经治疗的总年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）。(首次用药至出组访视)
- 治疗 28 周、52 周，经治疗的自发性年化出血率；(首次用药至出组访视)
- 治疗 28 周、52 周，经治疗的总年化关节出血率（Annualized Joint Bleeding Rate，AJBR）；(首次用药至出组访视)
- 治疗 28 周、52 周，总年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR），包含治疗和未治疗的出血事件；(首次用药至出组访视)
- 治疗 28 周、52 周，有、无抑制物患者经治疗的总年化出血率；(首次用药至出组访视)
- 治疗 28 周、52 周，血友病关节健康评分量表（HJHS）较治疗前的变化情况；(首次用药至出组访视)
- 治疗 28 周、52 周，健康指数量表（EQ-5D-5L）较治疗前的变化情况。(首次用药至出组访视)
- 通过临床症状体征、生命体征、体格检查、实验室检查、凝血功能、FDP、12-导联心电图、注射部位反应、超敏 / 过敏反应、血栓形成事件等评估 AE/SAE/AESI 的发生率；与药物相关的 AE/SAE/AESI 的发生率。(首次用药至出组访视)
- 免疫原性评价指标包括：抗药抗体（ADA）、中和抗体阳性试验参与者数和发生率。(首次用药至出组访视)
- 对血浆中 SR604 浓度进行检测(首次用药至出组访视)
- Protac-APTT 和促炎细胞因子较基线的变化。(首次用药至出组访视)
研究者
研究点 (1)
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