ChiCTR2400084208尚未招募2 期
WG1025 用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学 I 期研究及随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床研究及扩展研究
北京唯源立康生物科技股份有限公司资助1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年2月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- I 期：治疗到第 5 周时，治疗中出现的不良事件（TEAE）的发生率
研究概览
简要总结
Ⅰ期研究目的 主要研究目的 •评估 WG1025 在 DEB 治疗中的安全性和耐受性。 次要研究目的 •评估 WG1025 在 DEB 治疗中的初步有效性。 •评价 WG1025 药代动力学。 •评价 WG1025 的免疫原性。 •在 DEB 患者中，治疗前后 COL7A1 的表达。 Ⅱ期研究目的 主要研究目的 •评估 WG1025 在 DEB 治疗中的有效性。 次要研究目的 •评估 WG1025 在 DEB 治疗中的有效性。 •评估 WG1025 在 DEB 治疗中的安全性。 •评价 WG1025 药代动力学。 •评估 WG1025 在 DEB 患者中的免疫原性。 •在 DEB 患者中，治疗前后 COL7A1 的表达。 扩展期研究目的 •评估 WG1025 在 DEB 长期治疗中的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- I期无 ii期双盲
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 100（—）
- 性别
- All
入选标准
- •临床诊断为 DEB 的受试者；
- •通过包括 COL7A1 在内的基因检测确认 DEB 诊断（DDEB 或 RDEB）者；
- •签署 ICF 时年龄≥ 2 周岁者；
- •有生育能力的男性或女性必须在整个研究期间至最后一次使用 WG1025 后的 3 个月内（90 天）使用可靠的避孕方法（见附录 1）；
- •创口符合以下标准者（II 期研究需满足 a 和 b，I 期研究需满足 b）：
- •a) 位置：至少 1 对创口对的受试者，相似解剖区域对称或相似部位或者同一解剖区域对称或相似部位，外观相似；
- •b) 外观：基底红润、血供良好、创口干净、无感染；
- •经研究者判定，有能力和意愿理解本试验、遵循试验流程，并且能返回研究中心完成所需的随访者；
- •受试者或受试者法定监护人 / 法定代理人 / 公正见证人必须阅读、理解并签署 ICF，并必须能够并愿意遵循研究程序和指示。
排除标准
- •存在由研究者判断可能干扰对研究治疗的安全性和有效性的评估以及影响受试者对研究随访 / 程序的依从性的疾病或条件；
- •筛选前 1 个月或所接受药物的 5 个半衰期内（以较长者为准）接受了化疗或免疫治疗（度普利尤单抗注射液除外）者；
- •有证据表明目前患有鳞状细胞癌或过往存在鳞状细胞癌病史者；
- •研究者判断受试者存在药物滥用者或毒品、酒精成瘾者；
- •过去 3 个月（90 天）内参与过干预性临床试验者；
- •对局部麻醉（利多卡因 / 丙氯卡因乳膏）过敏者；
- •既往接受过皮肤移植者；
- •筛选时，被研究者评估创口不适合接受研究药物给药者；
- •对研究药物、其辅料、纱布或敷料过敏者；
- •筛选时需要治疗的系统性感染和 / 或有不可控制的局部创口感染者；
- •有严重的心血管疾病，且研究者判定不适合参加本临床研究者；
- •筛选时严重贫血（血红蛋白< 60 g/l）者，筛选时血小板计数≤ 100 × 109/l 者；
- •a) 丙氨酸氨基转移酶或天门冬氨酸氨基转移酶> 3 倍正常值上限（ULN）；或
- •b) 血清胆红素> 3 × ULN；
- •c) 尿素或尿素氮> 1.5 × ULN；或
- •d) 血清肌酐> 2 × ULN；
- •活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎、人类免疫缺陷病毒抗体阳性或抗梅毒螺旋体特异性抗体阳性者；活动性乙型肝炎定义为已知乙型肝炎表面抗原阳性且乙型肝炎病毒（HBV）DNA 结果大于检测下限，活动性丙型肝炎定义为已知丙型肝炎病毒抗体（HCV Ab）阳性和已知定量 HCV RNA 结果大于检测下限；
- •患有活动性、或曾患过且有复发可能的自身免疫性疾病者（如系统性红斑狼疮，类风湿性关节炎，血管炎等）；临床稳定的自身免疫甲状腺炎疾病者或患有无需全身治疗的自身免疫性皮肤疾病者等则可以入选，如银屑病等；
- •筛选前 3 个月内或筛选期间献血或大量失血（≥ 400 ml）、接受输血或使用血液制品者；或计划在试验期间或试验结束后 1 个月内献血者；
- •研究者认为受试者存在其它严重的系统性疾病或其他原因而不适合参加本临床研究。
研究组 & 干预措施
WG1025
安慰剂
结局指标
主要结局
I 期：治疗到第 5 周时，治疗中出现的不良事件（TEAE）的发生率
I 期：治疗到第 5 周时，安全性参数的变化
II 期：治疗 3 个月（8、10、12 周）时，受试者 A 类创口完全愈合比例
II 期：在治疗 2、4、8、10、12、16、20、22、24、26 周时，受试者 A 类创口完全愈合、愈合 75%、愈合 50%的比例
次要结局
- I 期+II 期：A 类创口中，完全愈合创口的愈合持续时间
- I 期：第 6~13 周、14~26 周和整个研究期间，TEAE 的发生率
- I 期：第 6~13 周、14~26 周和整个研究期间，安全性参数的变化
- I 期：在治疗 9、11、13 周时，受试者 A 类创口完全愈合的比例
- I 期：在治疗 1、3、5、16、20、22、24、26 周时，受试者 A 类创口完全愈合的比例
- I 期：在治疗 1、3、5、9、11、13、16、20、22、24、26 周时，受试者 A 类创口愈合 75%和 50%的比例
- I 期：在治疗 3、5、9、11、13、16、20、22、24、26 周时，受试者五维健康量表（EQ-5D）较基线的变化
- I 期：在治疗 3、5、9、11、13、16、20、22、24、26 周时，受试者疼痛较基线的改善程度
- 药代动力学终点： 血液、尿液、鼻腔分泌物、创口 / 绷带擦拭样本和粪便中 WG1025 的 DNA 拷贝数及擦拭样本 WG1025 活性。
- 免疫原性终点： （1）抗 COL7 抗体和抗 HSV-1 结合抗体检测。 （2）抗 HSV-1 中和抗体检测。
- 探索性终点： 治疗前后 COL7A1 的表达。
- II 期：治疗 6 个月（22、24、26 周）时，受试者 A 类创口完全愈合比例
- II 期：在治疗 2、4、8、10、12、16、20、22、24、26 周时，受试者 EQ-5D 量表较基线的变化
- II 期：在治疗 2、4、8、10、12、16、20、22、24、26 周时，受试者疼痛较基线的改善程度
- 拓展期：TEAE 的发生率
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
DT-101 治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性小样本量探索性研究ChiCTR2500100503医院人才计划配套经费
进行中（未招募）
1 期
WSK-V108E 在轻、中度寻常痤疮患者中的Ⅰ期临床研究CTR2025482972
Unknown
1 期
GW201 片在中国健康受试者中单次和多次给药的安全性、耐受性、药代动力学及食物影响试验的 I 期临床研究ChiCTR2400082674北京广为医药科技有限公司
Unknown
2 期
GMA102 剂量递增多次皮下给药在 2 型糖尿病患者中的安 全性、耐受性、药代动力学及药效学研究的多中心、随 机、双盲、安慰剂对照 I 期临床研究ChiCTR1900024897鸿运华宁（杭州）生物医药有限公司24
进行中（未招募）
1 期
QX027N 注射液健康受试者和中重度特应性皮炎受试者 I 期研究CTR2025462965