鞘内注射诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症患儿丙泊酚 TCI 的 EC50

脊髓肌萎缩症(Spinal muscular atrophy, SMA)是一种遗传和常染色体隐性运动神经元疾病，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，幼儿患者居多。近年来，已获批用于治疗的特效药诺西那生钠以鞘内注射方式治疗 SMA。但是，诺西那生钠只能通过鞘内注射且极其昂贵，在拟定的腰穿操作流程中，操作总时间预计在 15～25 min。因腰椎穿刺疼痛刺激小，操作时间短，故大多数年龄较大患儿可在局麻下配合完成。但是年龄较小的患儿多难以较好的配合,甚至频繁体动，给操作医师造成困难，易造成操作时间延长，尤其在鞘内注射诺西那生钠注射液的 3~5min，需要避免发生体动，否则可能出现鞘内注药不全，甚至治疗失败，从而影响治疗效果。不仅如此，诺西那生钠的鞘内注射治疗期较长，需要反复多次的鞘内注射，因此给这类患儿进行镇静麻醉可极大程度的减少患儿的焦虑恐惧、痛苦，避免造成不利的心理阴影以至于抗拒后续的治疗，从而也缓解患儿父母的焦虑，并提高腰椎穿刺的总体成功率。因此给此类患儿进行鞘内注射尤其需要辅以静脉麻醉充分镇静，从而保证其在操作期间安静配合，不出现可能导致针尖移位的体动，成功完成诺西那生钠的鞘内注射。丙泊酚靶控输注（Target Controlled Infusion，TCI）的优点是诱导过程平稳、可控性良好、苏醒迅速且彻底，且静脉麻醉深度与给药的剂量有很好的相关性，通过特定的血浆药物浓度来控制麻醉水平，既能达到外科操作所要求的麻醉深度，又能减少对循环和呼吸的影响。 本研究拟通过 TCI 结合序贯滴定血药浓度的方法探寻 SMA 患儿腰椎穿刺鞘内注射诺西那生钠时在满足鞘内注射顺利进行、保证患儿安全的丙泊酚最适血药浓度的 EC50，可有效减小镇静麻醉下丙泊酚用量，维持适当的麻醉深度，避免呼吸循环的抑制，减少麻醉苏醒时间和术后并发症，也为 SMA 患儿的麻醉用药及舒适化医疗提供了一定的参考意义和临床依据，具有较好的社会效益。