CTR20231418进行中（未招募）3 期
一项在中国家族性乳糜微粒血症综合征成人患者中评价 VSA001 注射液有效性和安全性的 III 期临床研究
未提供10 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2023年5月23日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 第 10 个月时空腹血清甘油三酯（TG）相对于基线的变化百分比
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
该研究的主要目的是在中国家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者中评价 VSA001 的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •≥18 岁的男性或非妊娠（且不计划妊娠）、非哺乳期的女性；
- •能够且愿意在开始执行任何研究特定程序之前提供知情同意书；
- •筛选时空腹 TG≥10 mmol/L（~880 mg/dL），且已使用标准降脂治疗（至少在接受方案中描述的最短时间保持稳定降脂治疗方案后采集样本）。允许进行总共两次重复检测，以确认结果。
- •FCS 诊断基于无明确诱因（如酒精、暴食等）空腹 TG 水平超过 1000 mg/dL 的病史记录（既往至少发生 1 次）合并至少一项以下情况：
- •a. 支持性基因检测确证（来源可验证病历记录或基于基因筛查结果）。支持性基因检测包括但不限于影响 LPL 活性的功能丧失或基因失活突变的纯合子、复合杂合子或双重杂合子（包括 LPL、APOC2、APOA5、GPIHBP1、GPD1 或 LMF1）；或基于来源可验证 LPL 活性降低的文件性证据（<正常值的 20%）；或
- •b. 有记录的非酒精或胆石症引起的急性胰腺炎反复发作史病历记录；或
- •c. 有记录的无可解释的原因的重度腹痛反复住院的病史记录；或
- •d. 有记录的儿童、青少年时期胰腺炎史病历记录；或
- •e. 有高甘油三酯血症诱发的胰腺炎家族史。
- •愿意遵循根据主要研究者（PI）的判断和疾病标准治疗相关饮食建议，即研究期间每天摄入≤20 g 脂肪的饮食控制方案。
- •如果正在使用 2 型糖尿病管理药物或方案允许的其他药物，则在筛选时采集血脂检测血样前，必须保持稳定的给药方案。
- •对于存在临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）病史或 10 年 ASCVD 风险升高（例如，根据美国心脏医师协会 / 美国心脏病学会风险计算器计算风险≥7.5%）的受试者，在 TG 检测之前，必须根据中国标准治疗规范接受适当降脂治疗（即包括中高强度他汀类药物，由 PI 根据受试者情况决定）。
- •具生育能力的受试者必须同意在研究期间以及试验用药（IP）末次给药后至少 24 周内采用高效避孕措施。接受激素避孕药的有生育能力的女性在研究第 1 天前至少≥1 个月经周期期间必须保持稳定用药。受试者在研究期间和 IP 末次给药后至少 24 周内无捐精、捐卵计划。
排除标准
- •当前正在使用或（筛选期之前）1 年内使用任何肝细胞靶向 siRNA 或反义寡核苷酸分子。
- •患有糖尿病伴以下任一情况：
- •a. 筛选前 12 周内新诊断；
- •b. 筛选时 HbA1c≥9.0%。
- •本研究第 1 天前的 12 周内患有活动性胰腺炎。
- •本研究第 1 天前 24 周内有急性冠脉综合征事件史。
- •本研究第 1 天前 12 周内接受过重大手术。
- •筛选时具有以下任一实验室检查值异常：
- •a. 筛选时 ALT 或 AST≥3×ULN；
- •b. 总胆红素≥1.5×ULN（如果受试者具有 Gilbert 综合征的既往诊断和病史记录，则筛选时总胆红素必须≤3 mg/dL）；
- •c. 根据慢性肾病流行病学合作研究组（CKD-EPI）公式计算的肾小球滤过率估计值<30 mL/min/1.73 m2；
- •d. 随机尿蛋白 / 随机尿肌酐比值>3 g/天；
- •e. 凝血酶原时间、部分凝血活酶时间或 INR 出现有临床意义的异常。
- •未受控制的高血压（筛选时血压>160/100 mmHg）；如果未治疗，在高血压得到治疗和控制后，受试者可重新筛选。
- •a. 本研究第 1 天前 4 周内或研究期间计划使用全身性皮质类固醇或合成代谢类固醇；
- •b. 目前或研究期间计划接受胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂；
- •c. 本研究第 1 天前 4 周内或研究期间计划进行血浆单采；
- •d. 在采集合格血脂参数前 4 周内献血 50～499 mL 或在采集合格血脂参数前 8 周内献血>499 mL。
- •接受人免疫缺陷病毒（HIV）抗逆转录病毒治疗（注：确定 HIV 状态不是必需的研究程序）。
- •乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）相关检测阳性（乙型肝炎表面抗原[HBsAg]和 HBV DNA 检测阳性，或 HCV RNA 检测阳性）。
- •纽约心脏病学会（NYHA）III 或 IV 级的心力衰竭或末次已知射血分数＜30%。
- •存在原发性甲状腺功能减退症（筛选时促甲状腺激素[TSH]>ULN 且游离 T4<LLN）、原发性亚临床型甲状腺功能减退症（筛选时 TSH>ULN 且游离 T4 <LLN）或继发性甲状腺功能减退症（筛选时 TSH<LLN 且游离 T4<LLN）临床证据。
- •首次给药前 24 周内有出血性卒中史。
- •出血体质或存在血栓病史。
- •当前诊断为肾病综合征。
- •拒绝在研究期间将饮酒量限制在中等限度及以下，具体为每周不超过 14 个单位（1 个单位约相当于 80 mL 葡萄酒、200 mL 啤酒或 25 mL 40%酒精）。
- •知情同意前 2 年内有需要全身治疗的恶性肿瘤病史，已治愈的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌、浅表性膀胱肿瘤或原位宫颈癌除外。目前正在接受全身抗肿瘤治疗或 PI 认为近期存在癌症复发风险。
- •基于研究第 1 天前的血浆 PK，在 30 天内或 5 个半衰期内（以较长者为准）接受过其他研究药物或器械治疗，或目前正在参与一项干预性临床试验。
- •任何伴随的精神或神经疾病或严重社会状况引起的认知功能障碍，或 PI 认为受试者难以依从方案要求，或有使受试者面临额外安全性风险等其他状况。
结局指标
主要结局
第 10 个月时空腹血清甘油三酯（TG）相对于基线的变化百分比
时间窗: 第 10 个月
次要结局
- 第 10 个月时空腹血清载脂蛋白 C3（APOC3）相对于基线的变化百分比(第 10 个月)
- 第 10 和 12 个月时空腹血清 TG 相对于基线的变化百分比（平均值）(第 10 和 12 个月)
- 第 12 个月时空腹血清 APOC3 相对于基线的变化百分比(第 12 个月)
- 治疗期间（任一研究阶段）出现的不良事件（TEAE）的受试者比例(第 10 个月，第 24 个月)
研究者
王次霞
Visirna Therapeutics HK Limited/维亚臻生物技术（上海）有限公司/Curia Bio California, Inc. (formerly known as Integrity Bio, Inc.)
研究点 (10)
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