CTR20230723已完成3 期
在伴或不伴 FVIII 抑制物的血友病 A 儿童中皮下给予 NNC0365-3769（Mim8）预防治疗的安全性、有效性和暴露量
未提供36 个研究点 分布在 17 个国家目标入组 10 人开始时间: 2023年3月14日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 10
- 试验地点
- 36
- 主要终点
- 治疗中出现的不良事件数量
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
研究与其他药物相比，Mim8 如何在伴或不伴抑制物的血友病 A 儿童中发挥作用
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 1岁(最小年龄) 至 11岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •在开展任何研究相关活动之前获取知情同意书。研究相关活动是指作为研究的一部分开展的任何程序，包括确定是否适合参加本研究的活动。
- •基于病历诊断为任何严重程度的先天性血友病 A 的男性和女性受试者。
- •签署知情同意时年龄为 1-11 岁（含两端界值）。
- •对于既往接受过治疗的受试者： a. 在筛选前的 26 周内，已接受 FVIII 浓缩物或旁路制剂治疗的受试者。 b. 基于病历，内源性 FVIII 活性≥1%的受试者，在筛选前的 26 周内必须有≥1 次接受治疗的出血（已处方 VIII 因子浓缩物或旁路制剂）（对内源性 FVIII 活 性<1%的受试者无要求）。
- •对于未经治疗的受试者： a. 基于病历诊断为重型血友病 A（内源性 FVIII 活性<1%）。
- •儿童和父母 / 看护者愿意和能够依从计划的访视和研究程序，包括填写日志和完成患 者报告结局问卷。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
排除标准
- •已知或疑似对研究药物或相关产品过敏。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- •曾经参加过本研究。参加的定义是指签署了知情同意。
- •参加（即签署知情同意）任何干预性临床研究，并在计划的随机化前 6 个月内（或研究药物的 5 个半衰期，以较短者为准）接受了末次给药。
- •对于未纳入导入期的受试者，计划的随机化前 6 个月内（或研究药品的 5 个半衰期，以较短者为准）暴露于非因子类止血产品以进行出血预防治疗。
- •血友病 A 之外的已知先天性或获得性凝血功能障碍。
- •存在研究者评估认为可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（如自身免疫性疾病）或实验室检查异常。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- •研究者认为可能会危及受试者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病 A 相关 疾病除外）。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- •心智不全、不愿意配合或者语言障碍，导致无法充分理解和 / 或配合。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- •缺乏足够的父母 / 看护者支持，无法准确、及时的将有关治疗和出血事件的信息输入 （电子）日志中。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- •既往或当前接受治疗的血栓栓塞疾病（目前无抗血栓治疗的既往导管相关血栓形成 除外）或血栓栓塞疾病的体征。
- •计划在筛选后进行大手术。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- •计划在研究治疗开始后进行免疫耐受诱导治疗。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）
- •肝功能不全，定义为筛选时测量的天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和 / 或丙氨酸氨基 转移酶（ALT）>3 倍正常上限合并总胆红素>1.5 倍正常值上限。
- •筛选时测量的血清肌酐>1.5 倍正常值上限（ULN）。
- •妊娠（女性受试者）。（根据疑似妊娠的情况，由研究者决定进行评估。）
结局指标
主要结局
治疗中出现的不良事件数量
时间窗: 从治疗开始至随访访视结束（第 0 周至第 72 周）
次要结局
- 治疗的出血次数(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）)
- 治疗的自发性出血次数(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）)
- 治疗的创伤性出血次数(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）)
- 治疗的关节出血次数(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）)
- 治疗的靶关节出血次数(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）)
- 注射部位反应的数量(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）)
- 每次出血治疗的因子产品用量（注射次数）(从导入期开始至治疗结束（第-26 周至第 52 周）)
- 抗 Mim8 抗体的产生(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）)
- Mim8 血浆浓度(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）)
- PEDS-QL-通用核心量表的生理功能领域的变化（PEDS-QL：儿童生活质量测定量表）(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周）)
- 使用看护者 H-PPQ，评估对 Mim8 与既往治疗的治疗偏好（看护者 H-PPQ：看护者-血友病患者偏好问卷）(治疗期间一次（第 26 周）)
- 使用 Hemo-TEM 测量的患者治疗负担的变化（Hemo-TEM： 血友病治疗体验量表）(从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周)
研究者
临床试验发布组
丹麦诺和诺德公司 / 诺和诺德（中国）制药有限公司
研究点 (36)
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