CTR20223117招募中1/2 期
一项在既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科患者中确定 asciminib 口服给药剂量及其安全性的多中心、开放标签研究
Novartis Pharma AG/
诺华（中国）生物医学研究有限公司29 个研究点 分布在 13 个国家开始时间: 2022年12月8日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 试验地点
- 29
- 主要终点
- asciminib 的主要 PK 参数 AUClast、AUCtau
研究概览
简要总结
本研究的目的是支持开发 asciminib，用于既往接受过一种或多种 TKI 治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科人群（1 至 < 18 岁）
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 1岁 至 18岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •a.儿科制剂组：研究入组时年龄≥1 岁且＜18 岁。
- •b.成人制剂组：研究入组时年龄≥14 岁且＜18 岁，且体重≥40kg
- •在进行任何研究相关筛选程序之前，受试者和 / 或其父母或法定监护人已根据当地指南签署书面知情同意书
- •在筛选访视时，Ph+ CML-CP 受试者必须满足以下所有实验室检查值：外周血和骨髓中原始细胞 < 15%，外周血和骨髓中原始细胞 + 早幼粒细胞 < 30%，外周血中嗜碱性粒细胞 < 20%，中性粒细胞≥1.5 ×10^9/L（或中性粒细胞计数不可用时，WBC ≥ 3 × 10^9/L）且血小板计数 ≥100 ×10^9/L，除肝脾肿大外，无髓外白血病受累证据
- •既往至少接受过一种 TKI 治疗
- •筛选时对最近的 TKI 治疗失败或不耐受
- •体能状态：筛选时 ≥16 岁患者的 Karnofsky 评分 ≥50%，< 16 岁患者的 Lansky 评分≥ 50
- •受试者必须具有充足的肾脏、肝脏、胰腺和心脏功能
- •研究药物首次给药前，受试者的以下电解质值必须在正常范围内或通过补充剂校正至正常范围内：钾、总钙、镁
- •筛选时存在适于标准化 RQ-PCR 定量的典型 BCR-ABL1 转录本[e14a2 和 / 或 e13a2]证据
排除标准
- •已知在入组研究前存在 T315I 突变
- •已知在既往进展至 AP/BC 后处于 CML 的第二个慢性期
- •既往接受过造血干细胞移植治疗
- •计划接受异基因造血干细胞移植的患者
- •研究者认为患者有可能会导致不可接受的安全性风险或有碍方案依从性的重度和 / 或未控制的并发疾病
- •研究入组前 1 年内有急性胰腺炎病史或既往有慢性胰腺炎病史
- •已知存在与癌症无关的重大先天性或获得性出血性疾病
- •在进入研究之前 3 年内有其他活动性恶性肿瘤病史，除外既往或伴随基底细胞皮肤癌和根治的既往原位癌
- •已知有人类免疫缺陷病毒（HIV）、慢性乙型肝炎（HBV）或慢性丙型肝炎（HCV）感染史
- •可能会显著改变研究药物吸收的胃肠道（GI）功能受损或 GI 疾病
- •既往接受过 asciminib 治疗，或已知 / 疑似患者对 asciminib 或其任何辅料有超敏反应
- •患者在入组之前 30 天内或试验药物的 5 个半衰期内（以时间较长者为准）参与其他的试验性研究
- •不同意使用排除标准 17 中定义的避孕措施的育龄女性患者
- •必须告知有或可能有性生活的育龄女性患者使用 asciminib 的潜在致畸风险，以及在 asciminib 治疗期间和 asciminib 末次给药后 3 天内需要使用高效避孕方法避免妊娠
- •不同意在 asciminib 治疗期间和停止 asciminib 治疗后 3 天内于性交过程中使用避孕套的有性生活的男性。此外，男性受试者不得在上述规定的时间内捐精
结局指标
主要结局
asciminib 的主要 PK 参数 AUClast、AUCtau
时间窗: 第 1 周第 1 天，第 2 周第 1 天，第 4 周，第 16 周，第 28 周，第 40 周，第 52 周
Asciminib 的次要 PK 参数：Cmax、Tmax、Ctrough
时间窗: 第 1 周第 1 天，第 2 周第 1 天，第 4 周，第 16 周，第 28 周，第 40 周，第 52 周
次要结局
- 治疗期间出现的不良事件的数量、严重性、严重程度和因果关系评估以及其他安全性数据（如适用）(至所有受试者完成 260 周研究治疗)
- 活性：血液学和分子学缓解(至所有受试者完成 260 周研究治疗)
- 首次给药、4 周和 52 周后的可接受性和适口性调查问卷(首次给药、4 周和 52 周)
- 治疗期间出现的不良事件的数量、严重性、严重程度和因果关系评估以及其他安全性数据（如适用），包括发育和性成熟评估(至所有受试者完成 260 周研究治疗)
研究者
研究点 (29)
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