CTR20211788进行中（未招募）4 期
评价注射用重组人生长激素用于因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小的有效性和安全性的多中心临床试验
未提供5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 36 人开始时间: 2021年7月23日
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 36
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 治疗前后年生长速率的变化（ΔHV）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价注射用重组人生长激素用于因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小的有效性和安全性的多中心临床试验。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •青春期前（Tanner Ⅰ期，附录 2）；
- •身材矮小：指在相似生活环境下，同种族、同性别和年龄的个体身高低于正常人群平均身高 2 个标准差者（-2 SD）（附录 1）；
- •骨龄（Bone Age，BA）：半年内骨龄（Bone Age，BA）检查正常或延迟，其中女孩≤9 岁，男孩≤10 岁；
- •既往未接受过生长激素治疗；
- •可以在没有帮助的情况下站立和行走；
- •受试者及其监护人均签署知情同意书（如果受试患儿不具备民事行为能力，则由其法定监护人签署）。
排除标准
- •除软骨发育不全外，患有软骨发育不良或其他身材矮小性疾病（如 21 三体综合征、假性软骨发育不全等）；
- •合并有严重并发症者，如枕骨大孔狭窄、椎管狭窄、脑积水或脊柱 / 马尾神经压迫等需在临床试验期间进行手术治疗者；既往行枕骨大孔减压和椎板切除术后半年的患者可由研究者评估入组；
- •既往或治疗期内计划行肢体延长术者，以及接受过任何改善身高或身材比例治疗者；
- •筛选期前 6 个月内长骨或脊椎骨折；
- •肝、肾功能异常者（ALT＞正常值上限 2 倍；Cr＞正常值上限）；
- •乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HbsAg 和 HbeAg 均为阳性者；
- •高度过敏体质或对蛋白质类过敏、或对本研究试验药物及赋形剂过敏者；
- •患有全身慢性疾病的患者，免疫功能低下患者；
- •肿瘤标志物水平超过正常值范围并结合其它信息考虑为肿瘤高风险的患者，可考虑不入组进行治疗；
- •糖调节异常者（包括空腹血糖异常和 / 或糖耐量异常）或糖尿病患者；
- •3 个月内参加过其他药物临床试验并被给药者；
- •曾接受过可能干扰 GH 分泌或 GH 作用的药物治疗；
- •甲状腺功能异常者（甲减患者经药物治疗后，近 3 个月甲状腺功能无明显异常者，可由研究者评估后入组）；
- •研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
结局指标
主要结局
治疗前后年生长速率的变化（ΔHV）
时间窗: 用药 52 周后
次要结局
- 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化（ΔHT SDS）(用药 52 周后)
- 治疗前后身材比例的变化(用药 52 周后)
研究者
王莉
安徽安科生物工程（集团）股份有限公司
研究点 (5)
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