CTR20254674进行中（未招募）1/2 期
在儿童生长激素缺乏症（PGHD）患者中进行的，评估 GS3-007a 干混悬剂多次给药、剂量递增的安全性和耐受性，以及评估 GS3-007a 干混悬剂治疗 52 周的有效性和安全性的研究：一项两阶段、多中心、随机、Ib/II 期临床试验
未提供10 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 88 人开始时间: 2025年12月9日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 88
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- Ib 期：不良事件（AE）、体格检查、生命体征、实验室检查、心电图
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
Ib 期旨在评价 GS3-007a 干混悬剂在儿童生长激素缺乏症（PGHD）患者中多次口服给药的安全性和耐受性； II 期 52 周治疗期旨在评价不同剂量的 GS3-007a 干混悬剂每日口服与对照药 rhGH 每日一次治疗 PGHD 的有效性和安全性。 II 期扩展期旨在评价选定剂量的 GS3-007a 干混悬剂每日口服治疗 PGHD 的安全性
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:ib期为安全，ii期52周治疗期为安全和有效，ii期扩展期为安全
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •适用于 Ib 期和 II 期 52 周治疗期：
- •青春期前的女孩和男孩；
- •身高＜相同生理年龄、性别正常儿童身高参考值的-2 标准差；
- •确诊为生长激素缺乏症（GHD）；
- •筛选期 IGF-1 水平＞30ng/mL；
- •未接受过促生长药物治疗；
- •骨龄（BA）较筛选时 CA 落后≥6 个月；
- •筛选期甲状腺功能正常者；
- •受试者及监护人愿意参加研究配合完成研究流程并自愿签署知情同意书；
- •筛选期体重＞20 kg（仅适用于 Ib 期）。
- •受试者已完成 II 期 52 周治疗期研究；
- •受试者在 II 期 52 周治疗期研究中未永久停止使用试验用药品；
- •受试者及监护人愿意参加研究配合完成研究流程并自愿签署知情同意书。
排除标准
- •适用于 Ib 期和 II 期 52 周治疗期：
- •已知或疑似对试验用药品过敏者；
- •可疑或确认全垂体功能缺乏；
- •已确诊为其他类型的影响生长的染色体异常或生长发育异常；
- •先天骨骼发育异常（含家族史）或严重的脊柱异常；
- •存在认知功能低下、神经发育障碍或精神心理疾病，且研究者认为可能干扰研究终点的评价的疾病等；
- •任何可能影响生长或对研究用药品评估的临床显著异常；
- •筛选时乙型肝炎表面病毒抗原阳性者；或有丙型肝炎、HIV 感染或结核感染者；
- •筛选期鞍区 MRI 扫描确诊既往或目前存在颅内肿瘤生长者；
- •联合使用可能影响生长或影响对生长激素治疗反应的任何药物者；
- •筛选前累积使用或连续使用全身性糖皮质激素治疗者；
- •筛选前连续使用布地奈德>400 μg/天或等效剂量糖皮质激素治疗者；
- •筛选期心电图 QTcF 间期异常，有 QT/QTc 间期延长病史者，或其他心电图异常有临床意义者；
- •筛选期肝功能超过正常值上限；
- •筛选前参加过其他任何药物或医疗器械的临床试验者或筛选时尚在药物的 5 个半衰期内；
- •首次给药前服用过含有可诱导或抑制肝脏代谢酶的食物或饮料者；
- •研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
- •任何可能影响生长或对研究用药品评估的临床显著异常；
- •已知或疑似对试验药物过敏者；
- •受试者在进入扩展期试验之前使用过可能影响生长的任何药物者。
- •扩展期治疗前访视血 hCG 阳性女性；
- •研究者评估受试者及 / 或其监护人在临床试验执行过程中可能存在依从性不佳；
- •研究者认为不适合入选本临床试验扩展期的其他情况。
结局指标
主要结局
Ib 期：不良事件（AE）、体格检查、生命体征、实验室检查、心电图
时间窗: 至 D21 访视
II 期 52 周治疗期：治疗后第 26 周 AHV（cm/年）
时间窗: 26 周
II 期扩展期：AE 发生率、生命体征、体格检查、临床安全性实验室检查（糖代谢指标、血脂指标、激素水平、血常规、血生化、IGFBP-3 水平等）、心电图、影像学检查、体重等
时间窗: 至第 160 周访视
次要结局
- Ib 期：GS3-007a 和代谢产物 GS3-017 的 PK 浓度(D1、D7)
- Ib 期：血清生长激素（GH）、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）和胰岛素样生长因子结合蛋白 3（IGFBP-3）的浓度(导入期（1h）、D1、D7)
- II 期：各个评价时间点的 AHV(治疗第 13 周、39 周、52 周)
- II 期：各个评价时间点的身高标准差积分较基线的变化（ΔHT SDS）(治疗第 13 周、26 周、39 周、52 周)
- II 期扩展期：各个评价时间点的 AHV(治疗第 13 周、26 周、39 周、52 周、65 周、78 周、91 周、104 周、117 周、130 周、143 周、156 周)
- II 期扩展期：各个评价时间点的身高标准差积分较扩展期基线（扩展期首次用药前）的变化（ΔHT SDS）(每 13 周各个评价时点)
研究者
孙玲利
长春金赛药业有限责任公司
研究点 (10)
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