CTR20212047
Active, not recruiting
Phase 3
PaTHway China 试验：评价每日一次皮下注射 TransCon PTH 用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的安全性和有效性的随机、双盲、安慰剂对照、平行设计的多中心 III 期临床试验（包含开放性扩展阶段）
Not provided15 sites in 1 country76 target enrollmentStarted: August 18, 2021
Overview
- Phase
- Phase 3
- Status
- Active, not recruiting
- Enrollment
- 76
- Locations
- 15
- Primary Endpoint
- 符合下列要求的受试者比例:白蛋白校正 sCa 在正常范围内 8.3-10.6 mg/dL 或 2.07-2.64 mmol/L;和停用骨化三醇或阿法骨化醇;和停用治疗剂量的钙,即服用钙补充剂≤600 mg/天
Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
评估 TransCon PTH 治疗 26 周后，对控制血钙（sCa）正常且停用常规治疗的有效性。常规治疗指活性维生素 D（骨化三醇）或其类似物（阿法骨化醇），联合钙补充剂>600 mg/天。
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 随机化
- Intervention Model
- 平行分组
- Masking
- 双盲
Eligibility Criteria
- Ages
- 18岁(最小年龄) to 无上限 (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •年龄≥18 岁的男性和女性
- •术后慢性 HP 或自身免疫性、遗传性、或特发性 HP 病史至少 26 周。 根据既往出现低钙血症时，伴随不适当的低血清 PTH 水平（低于当 地实验室正常值的上限），确诊 HP。注：如果受试者无慢性 HP 的诊断记录，但在筛选前至少 26 周，出现低 钙血症，且伴随不适当的低血清 PTH 水平，经研究者判定符合慢性 HP 诊断，视为符合此标准。
- •正在接受的常规治疗（包括骨化三醇或阿法骨化醇、联合钙补充剂）剂量≥最低剂量阈值，具体如下：
- •筛选前已接受至少 12 周的骨化三醇≥0.5 μg/天，或阿法骨化醇≥1.0 μg/天 和（元素）钙≥800 mg/天（例如，枸橼酸钙、碳酸钙等）。骨化三醇、阿法骨化醇或钙的剂量应在筛选前至少稳定*5 周
- •允许因症状性低钙血症，偶尔（≤2 天 / 周）给予 PRN 剂量的钙剂和 / 或骨化三醇或阿法骨化醇
- •随机化前可优化常规治疗和维生素 D、或镁补充剂，以达到以下目标血清水平：
- •25（OH）维生素 D 水平 10-100 ng/mL（25-250 nmol/mL，包括界值）和
- •血镁水平正常或略低于正常范围，即：≥1.3 mg/dL（0.53 mmol/L）和
- •白蛋白校正 sCa 水平在正常范围内，或略低于正常范围，即 7.8-10.6 mg/dL（或 1.95-2.64 mmol/L，包括界值）。
- •本试验采用的白蛋白校正 sCa 水平计算公式如下：
Exclusion Criteria
- •PTH 反应受损（假性甲状旁腺功能减退症），以 PTH 抵抗、低钙血症时 PTH 水平升高为特征
- •除 HP 外，任何可能影响钙代谢或钙磷稳态或 PTH 水平的疾病，例如活动性甲状腺功能亢进症；Paget 骨病；重度低镁血症；1 型糖尿病或控制不佳的 2 型糖尿病（HbA1C >9%，可接受筛选前 12 周内采集血样的 HbA1C 检测结果）；重度和慢性肝脏或肾脏疾病；库欣综合征；多发性骨髓瘤；活动性胰腺炎；营养不良；佝偻病；近期制动时间延长；活动性恶性肿瘤（低风险分化良好的甲状腺癌或非黑素瘤皮肤癌除外）；活动性甲状旁腺功能亢进症；在筛选前 5 年内发生过甲状旁腺癌；肢端肥大症；或多发性内分泌腺瘤病
- •2 年内需抑制 TSH＜0.2 mIU/L 的高风险甲状腺癌患者
- •需长期使用袢利尿剂、磷结合剂（钙补充剂除外）、地高辛、锂 剂、甲氨蝶呤、生物素＞30 μg/天或全身性皮质类固醇（作为替代 疗法除外）的受试者
- •注：研究期间可停用上述药物的受试者可纳入研究，但在访视 1 血 样采集前应停用至少 5.5 个半衰期。生物素在筛选期血样采集前至少停 用 1 天。整个研究期间禁用这些药物治疗。
- •在访视 1 要求的 24 小时尿液采集前的 4 周内，使用过噻嗪类利尿剂
- •在筛选前 4 周内，使用 PTH 样药物（无论是市售产品还是通过参加临床试验获得），包括 PTH（1-84）、PTH（1-34）或 PTH 其他 N-端片段或类似物，或 PTH 相关蛋白
- •在筛选前 12 周内，使用其他已知会影响钙和骨代谢的药物，例如降钙素、氟化物片（＞0.5 mg/天）、锶或盐酸西那卡塞
- •在筛选前 2 年内，使用已知可影响钙和骨代谢的骨质疏松症药物治疗，即双膦酸盐【口服或静脉（IV）】、地舒单抗、雷洛昔芬或 romosozumab 治疗
- •非低钙血症性癫痫病史在筛选前 26 周内有癫痫发作
Outcomes
Primary Outcomes
符合下列要求的受试者比例:白蛋白校正 sCa 在正常范围内 8.3-10.6 mg/dL 或 2.07-2.64 mmol/L;和停用骨化三醇或阿法骨化醇;和停用治疗剂量的钙,即服用钙补充剂≤600 mg/天
Time Frame: 治疗第 26 周时
Secondary Outcomes
- 与基线相比，甲状旁腺功能减退症患者经验量表（HPES）的变化(治疗第 26 周时)
- 与基线相比，36 项健康调查简表（SF-36）的变化(治疗第 26 周时)
- 钙和骨化三醇或阿法骨化醇剂量(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- 骨化三醇或阿法骨化醇和元素钙（口服片剂、粉剂、溶液剂、液体混悬剂或透皮贴剂）的每日药物剂量(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- sP(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- 白蛋白校正 sCa x sP 乘积，包括白蛋白校正 sCa x sP 乘积≤55 mg2/dL2、≤52 mg2/dL2 以及≤44 mg2/dL2 的受试者比例(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- 白蛋白校正 sCa(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- 采用 DXA 测定的 BMD 和 TBS(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- 骨转换标志物（血清 P1NP 和 CTx）(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- sMg(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- 欧洲五维健康量表问卷（EQ-5D）(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- 临床总体印象严重程度量表（CGI-S）(治疗开始至 182 周之间预定的时间点)
- 不良事件（AE）、特别关注的不良事件（AESI）和严重不良事件（SAE）发生率(治疗开始至 182 周之间)
- 血清生化、血液学(治疗开始至 182 周之间)
- 在预定时间点检测 24 小时尿生化（包括尿钙和尿肌酐清除率等）(治疗开始至 182 周之间)
- 低钙血症或高钙血症的临床事件（急诊 / 紧急护理访视和住院治疗）(治疗开始至 182 周之间)
- 注射部位耐受性（基于 AE）(治疗开始至 182 周之间)
- 生命体征(治疗开始至 182 周之间)
Investigators
董晓伟
Ascendis Pharma Bone Diseases A/S/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG/维昇药业（上海）有限公司
Study Sites (15)
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