异基因造血干细胞移植在免疫缺陷病早期干预及根治技术中的应用研究

本研究目的是针对儿科免疫缺陷病在国内率先建立产前诊断-出生筛查-分子诊断的早期诊断体系，筛查确诊患儿尽快进入造血干细胞移植治疗程序；根据患儿供者情况，进行脐血移植与半相合移植等非脐血移植根治儿科免疫缺陷病的多中心对照临床研究，从而找到此类疾病最佳诊断治疗方案，提升此类患儿的总体生存率和生活质量，降低我国 5 岁以下儿童死亡率。