ChiCTR2200066042尚未招募不适用
青少年及成年 PKU 患者血苯丙氨酸水平及神经认知功能状况的横断面调查性研究
中国医药卫生事业发展基金会1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 50 人开始时间: 2022年9月14日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 50
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 血苯丙氨酸
研究概览
简要总结
调查 10 岁及以上苯丙酮尿症(PKU)患者的血苯丙氨酸水平及神经认知功能状况，分析治疗依从性或血 Phe 值达标情况对神经发育功能的影响。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 横断面
入排标准
- 年龄范围
- 10 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄≥10 岁的 PKU 患者（确诊为 PAH 缺乏型患者并接受过饮食治疗）；
- •2.受检者及其监护人 / 委托人（＜18 岁）或受检者（≥18 岁）签署书面的知情同意书。
排除标准
- •1.诊断为轻度 HPA 型的患者（诊断时血 Phe 浓度≤360μmol/L）；
- •2.BH4 反应型 PKU 患者并且在持续进行 BH4 药物治疗者；
- •3.无法提供可靠病史的患者；
- •4.近 3 个月内参加其他和 PKU 相关的临床药物试验者；
- •5.研究者判定不适合参加本研究的患者。
研究组 & 干预措施
观察组
结局指标
主要结局
血苯丙氨酸
韦氏儿童智力量表
韦氏成人智力量表
PKU-QOL 问卷
次要结局
- 身高
- 体重
- 身体质量指数
- 腰臀比
- 血串联质谱
- 肝功能
- 前白蛋白
- 血常规
- 铁蛋白
- 25 羟基维生素 D3
- 骨密度
- 药量计数法
- 年平均随访次数
- 每日特殊医学配方奶粉提供蛋白量，天然蛋白摄入量
- 评估治疗依从性
研究者
研究点 (1)
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