CTR20253326进行中（未招募）3 期
评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（脾气不足，肾阳亏虚证）有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床试验。
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 232 人开始时间: 2025年8月21日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 232
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 治疗 48 周时 ALSFRS-R 评分值较基线的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
与安慰剂对照，以治疗 48 周时 ALSFRS-R 评分值较基线的变化为主要估计目标，进一步确证藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（脾气不足，肾阳亏虚证）的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •（1）符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）西医诊断标准（临床确诊 ALS、临床很可能患 ALS 或临床很可能患 ALS－实验室支持）
- •（2）改良肌萎缩侧索硬化功能量表评分（ALSFRS-R）每项均≥2 分（其中呼吸困难、端坐呼吸和呼吸功能不全三项须均为 4 分）
- •（3）用力肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70%
- •（4）病程在 3 年或以内（从第一次出现 ALS 任何症状算起）
- •（5）疾病进展率【ΔFS=（48 分-筛选时 ALSFRS-R 总分）/病程（月）】>0.3 分 / 月
- •（6）入组前 30 天内应稳定使用利鲁唑和 / 或依达拉奉
- •（7）中医辨证为脾气不足，肾阳亏虚证
- •（8）年龄 18~65 周岁（包括 18 及 65 周岁），性别不限
- •（9）自愿参加本项临床试验，知情同意并签署书面知情同意书
排除标准
- •（1）诊断为家族性或遗传性 ALS
- •（2）已行胃造瘘术，或存在吞咽困难不能保证饮食和药物摄入
- •（3）合并其它与 ALS 症状相似，或影响药物有效性评价的神经系统疾病等，如脊髓型颈椎病、腰椎病、痴呆、重症肌无力、帕金森症、脊髓空洞症、脊髓和脑干肿瘤、平山病、多灶性运动神经病、多发性硬化、格林巴利综合征等
- •（4）伴有其他严重肺部疾病（如 COPD 急性加重等），或者所需治疗可能会对呼吸功能评估有影响
- •（5）入组前半年内有脊柱手术史
- •（6）天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的 1.5 倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限（如经研究者判断为饮食等所致转氨酶一过性升高，允许在筛选期内进行一次复查）
- •（7）合并糖尿病且血糖控制不佳（糖化血红蛋白（HbA1c）≥8%）
- •（8）伴有其他严重神经系统、心脏、消化系统、造血系统或内分泌系统等原发性疾病，或精神病
- •（9）怀疑或确有酒精、药物滥用史
- •（10）妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）从开始筛选到停药后 3 个月内有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施
- •（11）已知或怀疑对试验用药品或试验用药品成分过敏
- •（12）筛选前 3 个月内参加过其他干预性临床试验且使用试验干预治疗
结局指标
主要结局
治疗 48 周时 ALSFRS-R 评分值较基线的变化
时间窗: 48 周
次要结局
- （1）治疗后终点事件（死亡；气管切开；持续呼吸机依赖）发生率和发生时间；(48 周)
- （2）治疗后功能和生存综合评估（CAFS）(48 周)
- （3）治疗 12 周、治疗 24 周、治疗 36 周时 ALSFRS-R 评分值较基线的变化(12 周、24 周、36 周)
- （4）治疗 12 周、治疗 24 周、治疗 36 周、治疗 48 周时 ROADS 标准总分值较基线的变化(12 周、24 周、36 周、48 周)
- （5）治疗 36 周、治疗 48 周时血浆神经丝轻链（NfL）较基线的变化值 / 变化率(36 周、48 周)
- （6）治疗 12 周、治疗 24 周、治疗 36 周、治疗 48 周时 FVC%较基线的变化(12 周、24 周、36 周、48 周)
- （7）治疗 12 周、治疗 24 周、治疗 36 周、治疗 48 周时中医证候总分值、主症总分值、次症总分值、各单项症状评分值较基线的变化(12 周、24 周、36 周、48 周)
研究者
臧赢君
上海中医药大学
研究点 (1)
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