CTR20233782招募中3 期
评价 C1 酯酶抑制剂治疗遗传性血管性水肿患者急性发作的安全性、有效性及药代动力学特征的随机、盲法、安慰剂对照、多中心临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 招募中
- 入组人数
- 108
- 试验地点
- 17
- 主要终点
- 首次 HAE 发作事件经给药后症状开始缓解的时间（给药结束后 24 小时内）。
研究概览
简要总结
1.药代动力学试验 主要目的 通过单次给药的药代动力学（PK）试验，评价 C1 酯酶抑制剂（C1-INH）在无症状遗传性血管性水肿（HAE）受试者中的 PK 特征。 次要目的 观察和评价 C1-INH 单次给药后的安全性。 2.验证性临床试验 主要目的 与安慰剂相比，评估 C1-INH 治疗 HAE 患者急性腹部或面部（可多部分复合发作）发作的有效性，为本产品申报上市提供证据。 次要目的 观察和评价 C1-INH 治疗 HAE 急性发作的安全性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 12岁 至 65岁（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •1.签署知情同意书时，12 周岁≤年龄≤65 周岁，男女不限；
- •2.临床诊断为 C1-INH 缺乏型遗传性血管性水肿（HAE-I/II 型）患者，且筛选期 C1-INH 活性水平＜正常水平的 50%；
- •3.参与 PK 试验的受试者首次给药前应为无 HAE 发病状态；
- •4.参与验证性试验的受试者，需要满足以下条件：
- •（1）预计本次 HAE 症状发作的严重程度达到入组要求后能够在 5 小时内且在发作开始后 12 小时内接受治疗者；
- •（2）首次给药前水肿发作出现在腹部、面部、四肢或外阴（可多部分复合发作）；且水肿发作程度必须达中度及以上（IGA 症状评分；评分规则见附件 1）；
- •（3）随机前，受试者发病部位主要症状（疼痛或肿胀）的 VAS 评分需要≥5.0 cm，详细评分规则见附件 2；
- •（4）受试者在筛选期前 3 个月内至少有 1 次 HAE 症状发作；
- •5.所有具备生育能力的受试者或受试者配偶都必须在签署知情同意书后直至试验完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •6.受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者或者其监护人缺乏阅读能力和无法理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署；另 12 岁≤年龄＜18 岁需受试者和其监护人共同签署），能够充分理解试验的方法和程序，能够配合试验要求提供生物样本用于试验相关指标检测。
排除标准
- •1.已知对试验用药品或其所含辅料或其它人血制品过敏者；
- •2.正在接受药物预防治疗者【正在接受预防治疗（达那唑、拉那利尤单抗注射液等）的受试者，可在预防药物停止治疗后 5 个半衰期，重新筛选】；
- •3.首次给药前 10 天内用任何 C1-INH 治疗者，首次给药前 10 天内接受过全血或血浆治疗者；
- •4.首次给药前 4 周内接受过血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）治疗；
- •5.首次给药前出现 HAE 喉部水肿症状发作者；
- •6.签署知情同意书前 1 年内或目前患有深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞者；
- •7.筛选期 C1-INH 抑制物检测阳性者；
- •8.筛选期受试者被诊断为肥胖者（成年人 BMI≥30 kg/m2，未成年人使用性别年龄别 BMI 诊断为肥胖者）；
- •9.获得性血管性水肿或其他病理引起的腹痛（如急腹症引起的白细胞计数> 20×109/L）或面部水肿者；
- •10.目前患有恶性肿瘤疾病者（包括既往患有恶性肿瘤未根治患者）；
- •11.既往或目前患有终末期肝病者；
- •12.患有肝脏疾病或肝功能指标异常符合其中之一：
- •？谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2.5 倍 ULN；
- •？碱性磷酸酶或总胆红素＞2 倍 ULN。
- •13.慢性肾功能不全，肾病综合征者，尿素氮（BUN）或血肌酐（Cr）＞1.5 倍 ULN 者；
- •14.患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全、充血性心力衰竭、需药物治疗的心律失常（例如不稳定型心绞痛）或心肌梗塞等；
- •15.患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者，包括其它无行为能力或认知能力者；
- •16.经规范治疗后仍无法控制的高血压患者（SBP≥160mmHg 和 / 或 DBP≥100mmHg）；
- •17.HBsAg 抗原（或核酸检测）阳性或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- •18.在 HAE 开始发作后和使用研究药物之间使用麻醉性止痛药和 / 或止吐药者；
- •19.签署知情同意书前 1 个月内感染过 2019 新冠病毒者；
- •20.签署知情同意书前 1 个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验者；
- •21.签署知情同意书前 3 个月内施行或计划在试验期间进行手术者；
- •22.PK 试验期间不能戒烟、戒酒者；
- •23.吸毒、药物滥用及成瘾者；
- •24.依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者。
结局指标
主要结局
首次 HAE 发作事件经给药后症状开始缓解的时间（给药结束后 24 小时内）。
时间窗: D1
次要结局
- 除首次 HAE 发作事件主要症状外，其他症状在给药后开始缓解的时间。(D1-D90)
- 首次以及随访期 HAE 发作，给药结束后 24 小时内，治疗失败的受试者比例。(D1-D90)
- 随访期间所有 HAE 发作事件经给药后主要症状开始缓解的时间。(D1-D90)
- 首次 HAE 发作事件经给药后临床整体印象评分（CGI）较基线的变化(D1-D5)
- 随访期间所有 HAE 发作事件经给药后临床整体印象评分（CGI）较基线的变化(D1-D90)
- 首次以及随访期 HAE 发作，经给药后 4 h 的有效率。(D1-D90)
- (1）不良事件；（2）临床症状体征；（3）实验室各项检查指标；（4）常规 12 导联心电图等(D1-D90)
- 首次 HAE 发作事件经给药后所有症状完全缓解的时间。(D1-D5)
- 除首次 HAE 发作事件主要症状外，其他症状在给药后开始缓解的时间。(D1-D90)
- 首次以及随访期 HAE 发作，给药结束后 24 小时内，治疗失败的受试者比例。(D1-D90)
- 随访期间所有 HAE 发作事件经给药后主要症状开始缓解的时间。(D1-D90)
- 首次 HAE 发作事件经给药后临床整体印象评分（CGI）较基线的变化(D1-D5)
- 随访期间所有 HAE 发作事件经给药后临床整体印象评分（CGI）较基线的变化(D1-D90)
- 首次以及随访期 HAE 发作，经给药后 4 h 的有效率。(D1-D90)
- (1）不良事件；（2）临床症状体征；（3）实验室各项检查指标；（4）常规 12 导联心电图等(D1-D90)
研究者
研究点 (17)
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