临床试验/CTR20242478

CTR20242478进行中（未招募）2 期

评价 LP-005 注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性、安全性和药代动力学特征的多中心、随机、开放的Ⅱ期临床研究

未提供10 个研究点分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2024年7月22日

试验速览

阶段: 2 期
状态: 进行中（未招募）
入组人数: 30
试验地点: 10
主要终点: 给药后第 12 周，血清乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线的变化；

研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

暂无简介。

详细描述

主要目的：评价 LP-005 注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的疗效。次要目的：评价 LP-005 注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性；评价 LP-005 注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的药代动力学、药效学、免疫原性。

研究设计

研究类型: 安全性和有效性
分配方式: 随机化
干预模型: 单臂试验
主要目的: 评价lp-005注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的疗效。
盲法: 开放

入排标准

年龄范围: 18岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
性别: All
接受健康志愿者: 否

入选标准

•筛选时年龄为 18-65 岁的男性或女性；
•筛选时体重＞40 kg；
•筛选访视前 6 个月内经流式细胞术（如 FLAER 检查）检测粒细胞或单核细胞的 PNH 克隆大小≥10%；
•筛选开始前 3 个月内具有 1 种或多种 PNH 相关体征或症状：疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸急促（呼吸困难）、贫血、重要血管不良事件（包括血栓形成）、吞咽困难或勃起功能障碍，或因 PNH 导致的浓缩红细胞（pRBC）输血史等；
•筛选时 LDH≥2.0×ULN；
•筛选期血红蛋白＜100 g/L；
•必须在筛选访视时提供既往 3 年内接种过脑膜炎奈瑟菌疫苗和肺炎链球菌疫苗的证据。未提供既往疫苗接种证据的受试者应在 LP-005 给药前 2 周或开始给药后接受疫苗接种，开始给药后接种疫苗需要接受适当的抗生素预防治疗，直至疫苗接种后 2 周。拒绝接种疫苗的受试者无资格参加本研究；
•有生育能力的女性和男性必须同意在试验期间至试验结束后 3 个月内采取有效的避孕措施；
•有生育能力的女性在筛选时和研究药物给药前 24 小时内的妊娠试验结果必须为阴性；
•同意参加本临床试验并自愿签署知情同意书。

排除标准

•筛选前 1 个月内有未控制的慢性活动性或复发性感染的证据；
•筛选前 14 天内存在或怀疑存在活跃的病毒、细菌、真菌或寄生虫感染；
•脾切除术史或先天性无脾患者；
•已知对青霉素类抗生素过敏；
•系统性自身免疫性疾病史，已知或疑似存在免疫缺陷病，包括遗传性补体缺乏；
•筛选时人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体检测阳性，或抗梅毒螺旋体抗体阳性（RPR 或 TRUST 阴性者除外），或乙型肝炎表面抗原阳性（HBV-DNA 检测低于研究中心检测下限除外），或乙肝核心抗体阳性（HBV-DNA 检测低于研究中心检测下限除外），或丙型肝炎病毒（HCV）抗体检测阳性（丙肝病毒 RNA 检测低于研究中心检测下限除外）；
•恶性肿瘤史，但充分治疗的基底细胞癌或子宫颈原位癌除外；
•中性粒细胞绝对计数＜0.5×10^9/L 或血小板计数＜30×10^9/L 或网织红细胞＜60×10^9/L；
•eGFR＜30 mL/min/1.73 m2（根据 CKD-EPI 公式计算），QTcF 间期＞480 毫秒，或根据研究者的判断，除 PNH 外，还存在任何具有临床意义且控制不良的基础疾病；
•在筛选前 1 个月内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何此类减毒活疫苗；
•筛选前 3 个月或药物 5 个半衰期内（以较长者为准）使用过任何补体抑制剂；
•筛选前 4 周内使用过类固醇（局部使用或此期间剂量可以维持稳定则可以接受）、EPO、雄激素（此期间剂量可以维持稳定则可以接受）和 HIF-PHI；
•筛选前 3 个月内使用过免疫抑制剂（此期间剂量可以维持稳定则可以接受）；
•妊娠期或哺乳期女性，或计划在研究和随访期间怀孕的女性；
•研究者认为可能妨碍参与研究、对受试者造成安全风险或可能混淆研究结果解释的任何状况；
•目前正在参加另一项涉及试验用医疗器械或药物的研究，或者距另一项试验用医疗器械或药物研究结束后不足 30 天。

结局指标

主要结局

给药后第 12 周，血清乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线的变化；

时间窗: 给药后 12 周

给药后第 24 周，未输血情况下血红蛋白水平较基线升高≥2 g/dL 的患者比例；

时间窗: 给药后 24 周

次要结局

给药后第 12 周，未输血情况下血红蛋白水平较基线升高≥2 g/dL 的患者比例；(给药后 12 周)
给药后 12、24 周内，达到避免输血条件的患者比例；(给药后 12、24 周)
给药后 24 周内，红细胞输注量较基线的变化；(给药后 24 周)
给药后第 12、24 周，血红蛋白水平较基线的变化；(给药后 12、24 周)
给药后第 12、24 周，未输血情况下血红蛋白达到 100 g/L 以上的患者比例；(给药后 12、24 周)
给药后第 12、24 周，LDH 达到正常范围的患者比例；(给药后 12、24 周)
给药后 24 周内，出现突破性溶血（BTH）的患者比例(给药后 24 周)
血清补体溶血活性测定 CH50 的变化，游离 C5 水平变化，C3b 沉积的变化情况；(整个研究期间)
癌症治疗功能评估-疲劳（FACIT-Fatigue）量表评分较基线的变化；(整个研究期间)
不良事件 / 严重不良事件、生命体征、体格检查、注射部位检查、实验室检查（血常规、尿常规、血生化、凝血六项）、12 导联心电图、二维超声心动图；(整个研究期间)
给药后不同时间点 LP-005 血药浓度、抗药抗体（ADA）和中和抗体（Nab）水平，计算群体药代动力学参数、PK/PD 模型以及 ADA 和 Nab 随时间的变化。(整个研究期间)

研究者

发起方

未提供

责任方

Sponsor

主要研究者

韩高稳

天辰生物医药（苏州）有限公司

研究点 (10)

Loading locations...

相似试验

已完成

2 期

评价 HRS-5965 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的有效性和安全性的多中心、随机、开放 II 期概念验证研究

CTR2023281624

进行中（未招募）

3 期

一项评估 MY008211A 片在 C5 单抗疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的疗效及安全性的多中心、单臂、开放标签的 III 期临床试验

一项评估 QR059349 片在有活动性溶血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的初步疗效和安全性的单中心、开放标签的Ⅰb 期临床试验

CTR202433196

进行中（未招募）

2 期

评估 MY008211A 片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的疗效及安全性的Ⅱ期临床试验

CTR2023183440