CTR20220092
终止
3 期
一项在全身型重症肌无力患者中评价萨特利珠单抗的有效性、安全性、药代动力学和药效学的 III 期、随机、双盲、 安慰剂对照、多中心研究
未提供94 个研究点 分布在 10 个国家目标入组 30 人2022年1月26日
概览
- 阶段
- 3 期
- 干预措施
- 未指定
- 疾病 / 适应症
- 未指定
- 发起方
- 未提供
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 94
- 主要终点
- MG-ADL 总评分相对于基线的平均变化
- 状态
- 终止
概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
本研究将在接受稳定背景治疗的 gMG 患者中评价萨特利珠单抗对比安慰剂的有效性、安全性、药代动力学和药效学。此外，本研究将在开放性扩展（OLE）期评估萨特利珠单抗的长期安全性和有效性。
研究者
汤波特
F. Hoffmann-La Roche Ltd/罗氏（中国）投资有限公司/Chugai Pharma Manufacturing Co., Ltd.
入排标准
入选标准
- •签署知情同意书时年龄≥12 岁
- •对于青少年患者：根据当地要求，由父母或法定监护人签署参加研究的知情同意书， 并获得患者同意
- •符合以下标准的确诊 gMG：
- •–筛选时美国重症肌无力基金会（MGFA）分级为 II、III 或 IV 级
- •必须记录确诊结果，并得到筛选时三种抗体类型（抗 AChR、抗 MuSK 或抗 LRP4）之一的血清学试验阳性结果的支持（所有抗体类型的抗体状态均必须由 研究中心实验室确认）。
- •在筛选和基线时重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）总评分≥5 分，该评分中大于50%归因于非眼部条目
- •正在进行稳定剂量的 gMG 治疗，其定义如下：
- •对于接受硫唑嘌呤治疗的患者，在筛选前治疗至少 6 个月，并且剂量保持稳定至少 2 个月
- •对于接受其他 IST（即，吗替麦考酚酯、环孢素、他克莫司）的患者，筛选前治疗至少 3 个月，且剂量已稳定至少 4 周
- •对于接受 OCS 的患者，筛选前治疗至少 3 个月，且剂量稳定至少 4 周
排除标准
- •有胸腺囊肿、胸腺瘤、胸腺癌或其他胸腺肿瘤（根据 2015 年 WHO 胸腺肿瘤分类 定义）病史（Marx et al.2015 年），除非通过充分治疗认为已治愈且在筛选前≥5 年 内无复发证据。
- •筛选前 12 个月内有胸腺切除术史
- •眼肌型 MG（MGFA I 类）
- •筛选前 3 个月内存在肌无力危象（MGFA V 级）
- •可能干扰研究过程和实施的除 gMG 以外的已知疾病（如重度类风湿性关节炎或症状性[显性]甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退）
- •在随机分组（第 1 天）前 8 周内使用过 IVIg
- •在随机分组（第 1 天）前 8 周内使用过 PE
- •在任何时间接受白细胞介素-6（IL-6）抑制治疗（例如托珠单抗）
- •在任何时间接受全身放疗或骨髓移植治疗
- •在任何时间接受 B 和/或 T 细胞消耗药物（抗 CD20 药物除外）治疗，包括但不限于 inebilizumab 和 alemtuzumab
结局指标
主要结局
MG-ADL 总评分相对于基线的平均变化
时间窗: 第 24 周
次要结局
- 双盲期MG-ADL 总评分相对于基线的平均变化(第 24 周)
- 双盲期MG-ADL 总评分相对于基线降低≥2 分的 患者百分比(第 24 周)
- QMG 评分、MG-QOL 15r 总评分和 Neuro-QOL 疲乏子量表总评分相对于基线的平均 变化；QMG 评分相对于基线降低≥3 分的患者百分比(第 24 周)
- MGC 总评分相对于基线的平均变化；MGC 总评分相对于基线降低≥3 分的患者百分比(第 24 周)
- 患者比例及gMG 相关加重的年发生率(第 24 周)
研究点 (94)
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