CTR20254112招募中3 期
一项评估 NTQ5082 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的长期疗效和安全性的多中心、开放研究
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 南京正大天晴制药有限公司
- 试验地点
- 17
- 主要终点
- 实验室检查、生命体征、体格检查、心电图等
研究概览
简要总结
评估 NTQ5082 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的长期安全性和耐受性
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •年龄≥18 周岁，性别不限
- •既往研究中接受且完成 NTQ5082 研究治疗，经研究者判断有治疗获益并可能会从 NTQ5082 的持续治疗中获益的受试者或接受依库珠单抗治疗的对照组受试者
- •已按照既往方案要求接种过 ACYW135 群脑膜炎球菌和肺炎链球菌疫苗者，经研究者判断疫苗保护期在本研究治疗时限范围内
- •同意自签署知情同意书开始至末次给药后 4 周内，与其伴侣在发生性行为时采用至少一种有效避孕措施，不进行精子或卵子冻存，且不参加捐精或捐卵
- •同意签署知情同意书，并承诺遵守研究中各项规定者
排除标准
- •既往有骨髓 / 造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）
- •既往有荚膜细菌（如脑膜炎球菌、肺炎链球菌等）复发性侵袭性感染史，或既往有系统性抗结核治疗史或现患有结核感染
- •筛选前 5 年内有恶性肿瘤史，但已经治愈的皮肤局部基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、甲状腺乳头癌、子宫颈原位癌除外
- •已知或疑似遗传性补体缺陷或患有原发性或严重继发性免疫缺陷
- •存在有临床意义重大的肾脏、心脏、肝脏、肺部等的病史，经研究者判断不适合参加本研究者，包括但不限于以下情况严重肾脏疾病（如 eGFR＜30 mL/min/1.73m2）、晚期心脏病（如 NYHA IV 级）、严重的肺病（如严重的肺动脉高压（WHO IV 级）等
- •怀疑对研究药物或研究药物中的任何成分过敏者
- •妊娠期、哺乳期女性受试者
- •研究者判断不适宜参加本试验的其他情况
结局指标
主要结局
实验室检查、生命体征、体格检查、心电图等
时间窗: 试验全程
次要结局
- 在无红细胞（RBC）输注的情况下，评估血红蛋白（HB）水平≥120 g/L 的受试者比例(试验全程)
- 在无红细胞输注的情况下，评估血红蛋白水平较接受 NTQ5082 胶囊治疗前的变化(试验全程)
- 未接受红细胞输注的受试者比例(试验全程)
- 临床突破性溶血的发生率(试验全程)
- 主要不良血管事件的发生率(试验全程)
研究者
研究点 (17)
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