以安慰剂为对照、评估贝前列素钠缓释片用于特发性肺动脉高压(IPAH)、遗传性肺动脉高压(HPAH)、结缔组织病相关肺动脉高压（CTD-PAH）患者疗效与安全性的上市后临床试验

Toray Industries, Inc./ Toray Industries, Inc. Mishima Plant/ 深圳万乐药业有限公司24 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2025年2月11日

适应症

试验速览

阶段: 4 期
状态: 进行中（未招募）
发起方
试验地点: 24
主要终点: 治疗 16 周后与基线比较，6MWD 的变化情况

研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

主要目的：以安慰剂为对照，分析治疗开始后 16 周与基线比较，6 分钟步行距离（6MWD）的变化情况，评价贝前列素钠缓释片治疗 WHO 心功能分级Ⅰ-Ⅲ级的 IPAH、HPAH 以及 CTD-PAH 患者的有效性。

研究设计

研究类型: Interventional
主要目的: 平行分组
盲法: 双盲

入排标准

年龄范围: 18岁至 75岁（—）
性别: All

入选标准

•患者入选前右心导管测得血流动力学符合“2022 年 ESC/ERS 肺动脉高压诊断和治疗指南”毛细血管前肺动脉高压诊断标准：mPAP≥20mmHg、PAWP≤15mmHg 且 PVR＞2WU；
•根据《中国肺动脉高压诊断与治疗指南（2021 版）》，属于 PH 临床分类中第 1 大类，动脉性肺动脉高压（PAH）中的以下类型之一：
•1.1）特发性肺动脉高压（IPAH）；
•1.2）遗传性肺动脉高压（HPAH）；
•1.3）药物和毒物相关肺动脉高压；
•1.4）疾病相关的肺动脉高压，包括结缔组织病相关肺动脉高压（CTD-PAH）、HIV 感染相关肺动脉高压、门脉高压相关肺动脉高压、先天性心脏病相关肺动脉高压（CHD-PAH，已于 1 年前进行手术修复，有手术修复后的右心导管检查报告）、血吸虫病相关肺动脉高压；
•WHO 心功能分级 I~III 级；
•18 周岁≤年龄≤75 周岁；体重≥30kg；
•基线 6min 步行距离（6MWD）在 150~500m；
•育龄期妇女妊娠试验阴性；
•正在接受一种或两种稳定剂量的肺动脉高压靶向治疗，且在入组前 1 个月达到稳定剂量；
•CTD-PAH 患者，CTD 病情稳定，激素和 / 或免疫抑制剂在入组前 1 个月内剂量稳定或处
•于减量期，且筛选时超声检查提示存在肺动脉高压，有肺动脉高压的临床症状或体征；
•患者本人或其监护人或公正见证人签署知情同意书。

排除标准

•属于肺动脉高压（PH）临床分类（中国肺动脉高压诊断与治疗指南（2021 版））第 1.5~1.7 类及第 2~5 类的 PH 患者；
•肺功能检查结果符合以下任意一项：a）第一秒用力呼气容积（FEV1）＜预测值的 50%（吸入支气管扩张剂前）；b）用力肺活量（FVC）＜预测值的 60%；
•合并 CTD 相关间质性肺病（ILD），且严重程度较重者（DLCO 占预计值的百分比＜40%）；
•患有严重肝、肾、脑、血液疾病的患者，如丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶>正常上限 3 倍；
•患有心绞痛、间歇性跛行、肌肉骨骼系统障碍等疾病的患者；
•既往接受过肺移植的患者；
•筛选期收缩压（SBP）＜90mmHg；
•正在出血或有出血倾向的患者：血友病、毛细血管脆弱症等；上消化道出血、尿血、咯血、玻璃体出血等疾病；
•可能对本试验药物过敏的患者；
•既往用过贝前列素钠不耐受者；
•孕妇、哺乳期妇女及临床试验期间希望怀孕或可能怀孕的患者；
•入选前 2 周内服用过背景治疗之外的其他肺动脉高压药物或已经在接受稳定剂量的前列环素类似物（伊洛前列素、贝前列素等）、前列环素受体激动剂（司来帕格）治疗的患者；
•开始服用临床试验药物前 3 个月内参加其他临床试验的患者；
•筛选前 2 年内有恶性肿瘤病史者，已治愈的基底细胞或皮肤鳞状细胞癌除外。
•临床试验负责人或参与研究医师认为不适合作为本临床试验对象的患者。

结局指标

主要结局

治疗 16 周后与基线比较，6MWD 的变化情况

时间窗: 筛选期、第 6 周、第 12 周、第 16 周

次要结局

治疗 6 周、12 周后与基线比较，6MWD 的变化情况(筛选期、第 6 周、第 12 周、第 16 周)
治疗 6 周、12 周、16 周后与基线比较，6MWD 的变化率及改善程度(筛选期、第 6 周、第 12 周、第 16 周)
治疗 6 周、12 周、16 周后氨基末端脑钠尿肽前体（NT-proBNP）指标较基线变化情况(筛选期、第 6 周、第 12 周、第 16 周)
治疗 6、12 周、16 周后 WHO 心功能分级较基线的变化情况(筛选期、第 6 周、第 12 周、第 16 周)
治疗 6、12 周、16 周后 Borg 自觉疲劳评分较基线的变化情况(筛选期、第 6 周、第 12 周、第 16 周)
治疗 16 周后，右心导管检查中血流动力学参数与基线比较变化情况：肺血管阻力（PVR）、全肺阻力（TPR）、平均肺动脉压（mPAP）、心输出量（CO）等(筛选期、第 16 周)
治疗 16 周后，超声心动图中三尖瓣环收缩期位移（TAPSE）/收缩期肺动脉压力（sPAP）、右心房面积、右心室面积变化百分数（FAC）、心包积液较基线的变化情况(筛选期、第 16 周)

研究者

发起方

Toray Industries, Inc./ Toray Industries, Inc. Mishima Plant/ 深圳万乐药业有限公司

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