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计划入组 20 人 · 首次发布于 2022 年 7 月 20 日
计划入组 130 人 · 首次发布于 2026 年 4 月 2 日
计划入组 500 人 · 首次发布于 2024 年 2 月 15 日
生产企业:THX Pharma (Theranexus), Exeltis (Insud Pharma group)
相关疾病:Niemann-Pick type C disease, Gaucher disease
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