EUCTR2007-007164-20-ES进行中（未招募）不适用
so racional de los tratamientos por inhibición de sustrato y enzimático sustitutivo en pacientes con Enfermedad de Gaucher tipo 1
INSTITUTO ARAGONÉS DE CIENCIAS DE LA SALUD0 个研究点开始时间: 2008年2月21日最近更新:
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
研究概览
简要总结
暂无简介。
研究设计
- 研究类型
- Interventional clinical trial of medicinal product
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •1. Pacientes de al menos 18 años
- •2. Diagnóstico confirmado de enfermedad de Gaucher tipo I en el momento de la inclusión. El diagnóstico se confirmará mediante un ensayo de glucocerebrosidasa o el análisis molecular del gen de la glucocerebrosidasa.
- •3. Pacientes que hayan recibido un TES durante al menos 3 años, con la dosis actual estable durante al menos los últimos seis meses.
- •4. Enfermedad clínica y biológicamente estable en los 2 años previos, con al menos dos evaluaciones (incluyendo la Basal como punto temporal potencial de evaluación).
- •Are the trial subjects under 18? no
- •Number of subjects for this age range:
- •F.1.2 Adults (18-64 years) yes
- •F.1.2.1 Number of subjects for this age range
- •F.1.3 Elderly (>=65 years) no
- •F.1.3.1 Number of subjects for this age range
排除标准
- •1. Pacientes con antecedentes de indicios de parálisis oculomotora, ataxia u otras manifestaciones asociadas habitualmente a la enfermedad de Gaucher tipo 3 (neuronopática).
- •2. Pacientes esplenectomizados antes de los 18 años, debido a una esplenomegalia masiva o una citopenia severa.
- •3. Polineuropatía periférica documentada, diagnosticada por signos y/o síntomas clínicos compatibles y también por electrodiagnóstico (EDX)
- •4. Pacientes que no acepten utilizar un método anticonceptivo fiable durante todo el estudio y durante los tres meses siguientes a la interrupción del tratamiento con Miglustat.
- •5. Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia, o que no acepten realizar un prueba de embarazo antes de la inclusión en el estudio.
- •6. Pacientes con antecedentes de intolerancia significativa a la lactosa.
- •7. Pacientes con diarrea clínicamente significativa sin causa definible en los 6 meses previos a la visita 1 o con antecedentes de trastornos gastrointestinales importantes.
- •8. Pacientes con antecedentes de cataratas o unmayor riesgo conocido de formación de cataratas.
- •9. Pacientes con insuficiencia renal severa, es decir, con un nivel de aclaramiento de creatinina.
- •10. Pacientes con un proceso médico activo intercurrente, como infección por VIH o hepatitis B/C, que los haga inadecuados para el estudio.
- •11. Pacientes que hayan recibido previamente tratamiento con Miglustat.
- •12. Hipersensibilidad prevista a Miglustat o cualquiera de los excipientes.
- •13 Pacientes con dependencia o abuso actual de drogas o alcohol.
- •14. Pacientes que reciban tratamiento con otro producto en investigación o que hayan recibido un producto en investigación en los 3 meses previos al inicio del estudio.
研究者
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