CTR20230832已完成3 期
一项在中国首次接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）成人受试者中评估依库珠单抗的疗效、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开放性多中心研究
未提供7 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 25 人开始时间: 2023年3月27日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 25
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- 第 12 周时 LDH 较基线变化的百分比
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估依库珠单抗在 PNH 受试者中的疗效 次要目的：①评估依库珠单抗在 PNH 受试者中的安全性和耐受性；②描述依库珠单抗在 PNH 受试者中的药代动力学特征；③描述依库珠单抗在 PNH 受试者中的药效学特征；④描述依库珠单抗在 PNH 受试者中的免疫原性特征； 其他次要目的：①通过其他指标评价依库珠单抗在 PNH 受试者中的疗效；②通过其他安全性指标描述依库珠单抗在 PNH 受试者中的安全性特征
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:安全性、有效性、药代动力学、药效学( 国内检测单位：1.广州金域医学检验中心有限公司，中国广东省广州市黄埔区国际生物岛螺旋三路10号(3)栋332房 国外检测单位：1.徕博科医药研发（上海）有限公司，中国上海市浦东新区张江高科技园区伽利略路338号9号楼)
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估依库珠单抗在pnh受试者中的疗效
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书（ICF）时年龄必须≥18 岁。
- •有 PNH 诊断记录，通过白细胞和红细胞的流式细胞术评价证实，筛选时粒细胞或单核细胞克隆大小≥10%。
- •筛选时 LDH 水平≥1.5×正常值上限（ULN）（中心实验室检查结果）。
- •所有受试者必须接种脑膜炎奈瑟菌疫苗以降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）的风险。受试者必须接种脑膜炎奈瑟菌疫苗（如果受试者未接种疫苗，或不在规定的疫苗主动保护效应期内）。受试者必须在接受首剂依库珠单抗前至少 14 天接种疫苗；接种之后未满 14 天的必须接受适当的抗生素预防性治疗，直至疫苗接种满 14 天。
- •有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案第 10.4 节所述的特定避孕指南。
排除标准
- •有脑膜炎奈瑟菌感染或未缓解的脑膜炎球菌病病史。
- •筛选前 7 天内有系统性、活动性的细菌、病毒或真菌感染。
- •第 1 天研究干预给药前 7 天内出现发热≥38oC（100.4°F）。
- •筛选前 5 年内有恶性肿瘤病史，但不包括已接受治疗且无复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌。
- •有重大心脏、肺、肾、内分泌、肝脏疾病（例如活动性肝炎）病史或现病史；与 PNH 无关的并发症慢性贫血；或预期在研究入组 6 个月内需要接受重大手术；研究者或申办方认为受试者不适合参与试验性临床研究。
- •既往接受过依库珠单抗或其他补体抑制剂治疗。
- •禁止合并抗凝治疗，除非该治疗方案在研究第 1 天前至少 2 周内一直保持稳定。
- •在筛选前 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）参与过任何其他研究性药物研究或暴露于研究性药物或器械。
- •筛选时中性粒细胞绝对计数≤500/μL。
- •筛选时血小板计数<30000/mm3。
- •对鼠源蛋白或依库珠单抗的任一种辅料过敏。
- •处于妊娠期、哺乳期或计划在研究期间怀孕。
- •研究者认为可能干扰受试者参与研究、对受试者构成额外风险或混淆受试者评估的任何医学状况。
结局指标
主要结局
第 12 周时 LDH 较基线变化的百分比
时间窗: 第 12 周
次要结局
- “慢性病治疗功能评估量表（FACIT）-疲劳”评估的受试者报告的疲乏较基线的变化。(首次给药后)
- 发生突破性溶血的受试者比例(首次给药后)
- 达到 LDH 正常化的受试者人数（%）。(首次给药后)
- 需要输血的受试者人数（%）和输血单位。(首次给药后)
- TEAE 和 SAE 的发生率(首次给药后)
- 血清依库珠单抗经时变化浓度(首次给药后)
- 血清游离和总 C5 浓度较基线的经时变化(首次给药后)
- ADA 阳性的受试者比例和 ADA 滴度(首次给药后)
- 生命体征和实验室参数较基线的变化。(首次给药后)
研究者
高瑛
Alexion Europe SAS/Alexion Athlone Manufacturing Facility （AAMF）/Alexion Pharma International Operations Unlimited Company (APIOUC)/杭州泰格医药科技股份有限公司
研究点 (7)
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