CTR20221608进行中（未招募）1/2 期
在 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）患者中评价 rAAV2-RPE65 基因治疗制剂（LX101）安全性和有效性的多中心、多阶段临床研究
未提供5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2022年6月30日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 眼部及其他全身所有不良事件和严重不良事件的发生率、严重程度、与试验药物或治疗的相关程度等
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
本研究评估视网膜下注射基因治疗药物在 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）受试者中的总体安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 无下限 (最小年龄) 至 80岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者和 / 或其监护人签署书面知情同意书，愿意遵守随访方案和配套方案
- •被诊断为 RPE65 基因突变相关的 IRD 的成人或儿童
- •分子诊断为 RPE65 突变型（纯合子或复合杂合子）IRD
排除标准
- •任意眼既往曾接受过针对 IRD 及其他遗传性眼病的基因药物治疗
- •存在经研究者判断可能妨碍计划治疗或干扰研究终点解释的既往眼部疾病
- •已知对研究中计划使用的药物过敏的受试者
- •筛选访视前六个月内接受过任何内眼手术的受试者
- •研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者
- •合并复杂的全身性疾病或临床上显著异常的基线实验室值的受试者
结局指标
主要结局
眼部及其他全身所有不良事件和严重不良事件的发生率、严重程度、与试验药物或治疗的相关程度等
时间窗: 治疗后 D365 内
DLT 在各剂量组的发生情况
时间窗: 治疗后 D28 内
视功能在治疗前后的变化
时间窗: 治疗后 D365 内
次要结局
- 免疫原性反应和载体 DNA 脱落情况(治疗后 D365 内)
研究者
陈琦
上海朗昇生物科技有限公司
研究点 (5)
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