CTR20260891招募中1/2 期
评价 GC101 腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗 3 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验的长期随访研究
北京锦篮基因科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2026年3月11日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 安全性研究终点：给药后 5 年内不良事件发生率、免疫原性。 有效性研究终点：初始给药后第 1.5、2、2.5、3、3.5、4、4.5、5 年量表评分较基线的改变（详见方案）
研究概览
简要总结
评价 JLJY-GC101-SMA-010 研究中接受过 GC101 给药的 3 型 SMA 患者的长期安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •既往参加过 JLJY-GC101-SMA-010 研究且接受了 GC101 给药的所有受试者，允许既往退出的受试者参加长期随访研究。
- •受试者和 / 或受试者的监护人能够理解且愿意遵守方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
- 未提供
结局指标
主要结局
安全性研究终点：给药后 5 年内不良事件发生率、免疫原性。 有效性研究终点：初始给药后第 1.5、2、2.5、3、3.5、4、4.5、5 年量表评分较基线的改变（详见方案）
时间窗: 初始给药后第 1.5、2、2.5、3、3.5、4、4.5、5 年
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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