CTR20240223进行中（未招募）2 期
评价 HRS-5965 片 / 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的长期安全性和有效性的多中心、开放研究
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 成都盛迪医药有限公司
- 试验地点
- 12
- 主要终点
- 研究期间不良事件的发生率及严重程度
研究概览
简要总结
评价 HRS-5965 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的长期安全性、耐受性、有效性
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •既往研究中接受且完成 HRS-5965 研究治疗，经研究者判断有治疗获益并可能会从 HRS-5965 的持续治疗中获益者和接受依库珠单抗治疗的对照受试者；
- •已按照既往方案要求接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗，并经研究者判断在有效时间范围内；
- •有生育能力的女性受试者或伴侣为有生育能力的女性的男性受试者，须同意从签署知情同意书至末次给药后 30 日内（既往项目依库珠单抗组受试者，应在 HRS-5965 末次用药后 30 日或依库珠单抗末次用药后 5 个月[以后达到者为准]）与伴侣一起采用高效避孕措施，且无生育计划及不捐献精子 / 卵子；
- •理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书者。
排除标准
- •已知或疑似遗传性或后天补体缺乏；
- •目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷；
- •有骨髓 / 造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）；
- •既往 5 年内诊断恶性肿瘤（根治性切除的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌除外）；
- •有荚膜细菌（如脑膜炎球菌、肺炎球菌等）感染史；
- •有严重的并发疾病，如严重肾病（如透析）、晚期心脏病（NYHA IV 级）、严重肺动脉高压（WHO IV 级）或不稳定血栓事件，经研究者判断不适合参加研究者；
- •任何经研究者判断可能影响患者参与研究的医疗状况、有可能存在的其他原因的慢性贫血等其他经研究者判断不适合参与研究的情况；
- •怀疑对研究药物或研究药物中的任何成分过敏者；
- •筛选时妊娠试验阳性以及正在哺乳的女性。
结局指标
主要结局
研究期间不良事件的发生率及严重程度
时间窗: 给药第 1 天~研究结束
次要结局
- 研究治疗期间在没有红细胞输注的情况下，每半年评估血红蛋白水平≥12 g/dL 的受试者比例(给药后每半年评估一次，至研究结束)
- 研究治疗期间每半年评估无输血的受试者比例(给药后每半年评估一次，至研究结束)
- 研究治疗期间每半年评估突破性溶血的发生率。(给药后每半年评估一次，至研究结束)
- 研究治疗期间每半年评估发生重大血管不良事件的受试者比例(给药后每半年评估一次，至研究结束)
- 血浆 HRS-5965 的浓度(给药第 12 周~治疗结束)
- 补体旁路途径（AP）活性各时间点较基线的变化(给药第 12 周~治疗结束)
研究者
研究点 (12)
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