CTR20211679已完成3 期
一项多中心、开放、单臂Ⅲ期临床研究，评估注射用醋酸曲普瑞林微球治疗儿童中枢性性早熟的安全性和有效性
未提供21 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 73 人开始时间: 2021年7月22日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 73
- 试验地点
- 21
- 主要终点
- 以 GnRH 激发试验 LH 激发峰值为主要终点的评价指标，评估注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 CPP 12 周后 LH ≤ 3 IU/L 的受试者比例。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评价注射用醋酸曲普瑞林微球（Gensci006）治疗中枢性性早熟（CPP）受试者 GnRH 激发的黄体生成素（LH）抑制情况。 次要目的： 1）评价注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 CPP 受试者的其他疗效指标； 2）评价注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 CPP 受试者的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价注射用醋酸曲普瑞林微球（gensci006）治疗中枢性性早熟（cpp）受试者gn Rh激发的黄体生成素（lh）抑制情况。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 10岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •在进行任何与本试验相关的活动前，必须已获得由受试者的法定监护人签署的 ICF 和 ≥ 8 岁儿童受试者本人签署的书面 ICF；
- •女孩 8 岁前、男孩 9 岁前出现第二性征发育，并且确诊为中枢性性早熟；
- •GnRH 激发试验：LH 峰值 ≥ 5 IU/L（化学发光法），同时要满足 LH 峰值/FSH 峰值 ≥ 0.6；
- •BA 超越 CA1 年或 1 年以上（采用本中心筛选期骨龄片阅片结果）；
- •性腺增大：盆腔 B 超显示女孩卵巢内可见 1 个以上直径 >4mm 的卵泡，且女孩乳房发育至少处于 Tanner II 期；男孩睾丸容积 ≥ 4 ml（ Prader 睾丸计测量）；
- •既往未接受过促性腺激素释放激素激动剂治疗；
- •年龄：女孩 2-9 岁，男孩 2-10 岁；
- •体重至少达到 20 kg。
排除标准
- •继发性中枢性性早熟：包括中枢神经系统异常（肿瘤或占位性病变、获得性损伤、先天发育异常等）以及其他疾病（先天性肾上腺皮质增生症、家族性男性限性性早熟、McCune-Albright 综合征等）；
- •慢进展型中枢性性早熟：部分儿童在界定年龄前（7-8 岁）出现性发育征象，但性发育过程及骨龄进展缓慢，线性生长亦保持在相应百分位数；
- •已知对任何试验物质或相关化合物存在超敏反应者；
- •任何被研究者判定为可能干扰生长或其他研究终点的慢性疾病或治疗［包括但不限于：长期糖皮质激素使用（短期局部使用除外）、肾功能衰竭、糖尿病、中重度脊柱侧凸］；
- •颅内良恶性肿瘤以及其他恶性肿瘤既往史；
- •患有精神疾患以及无自知力；
- •女孩骨龄超过 12.5 岁或初潮 ≥ 1 年；男孩骨龄大于 14 岁（采用本中心筛选期骨龄片阅片结果）；
- •身高低于同年龄平均身高 2 个标准差的身材矮小患儿；
- •先天性长 QT 综合征 / 筛选时 12 导联 ECG 检查经 Bazett’s 公式矫正的 QTc ≥ 500 ms，且除外其他引起 ECG QT 间期延长的因素 / 筛选时 12 导联 ECG 检查示 QTc 在 480~499 ms 之间，并伴有无法解释的晕厥，且无其他引起 QT 间期延长的因素及致病突变；
- •筛选前 1 年内使用过甲孕酮、生长激素、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）治疗；
- •BMI ≥ 95 百分位数(同年龄同性别)；
- •筛选期的实验室检查指标符合以下任何一条：
- •a) 血清肌酐 > 1.5×正常值上限（ULN）；
- •b) 血清门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT） > 2×ULN；
- •c) 血清总胆红素> 1.3 mg/dL（或者 > 23 μmol/L）；
- •家庭和社会状况提示受试者无法进行方案要求的定期医学评估；
- •研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
结局指标
主要结局
以 GnRH 激发试验 LH 激发峰值为主要终点的评价指标，评估注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 CPP 12 周后 LH ≤ 3 IU/L 的受试者比例。
时间窗: 治疗 12 周后
次要结局
- 注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，GnRH 激发试验 LH 激发峰值 ≤ 3 IU/L 的受试者比例；(治疗 24 和 52 周后)
- 注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 12、24 和 52 周后，GnRH 激发试验 LH、促卵泡激素（FSH）激发峰值与基线比较的变化；(治疗 12、24 和 52 周后)
- 注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 12、24 和 52 周后，GnRH 激发试验雌二醇（E2）（女孩）、睾酮（T）（男孩）与基线比较的变化；(治疗 12、24 和 52 周后)
- 注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 12、24 和 52 周后，GnRH 激发试验各点性激素水平抑制到青春期前水平（E2 < 20 pg/mL、T < 30 ng/dL）的受试者比例；(治疗 12、24 和 52 周后)
- 注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，Tanner 分期与基线相比后退或未进展的受试者比例；(治疗 24 和 52 周后)
- 注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，盆腔 B 超的变化（子宫长度和卵巢容积）以及睾丸容积变化（Prader 睾丸计测量）；(治疗 24 和 52 周后)
- 注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，骨龄（BA）以及骨龄 / 实际年龄（BA/CA）与基线比较的变化；(治疗 24 和 52 周后)
- 注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，预测成人终身高（PAH）变化；(治疗 24 和 52 周后)
- 基于基线和人口学信息的主要终点的亚组分析（BMI、骨龄、性别和 GnRH 刺激下的 LH 峰值）；(自基线第 0 周至第 52 周)
- 所有的安全性指标，包括但是不限于：不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）、体格检查、生命体征、影像学检查、实验室检查中的安全性指标（如血常规、血生化和血脂、尿常规）、12 导联心电图（ECG）等；(自基线第 0 周至第 52 周)
研究者
马艳春
长春金赛药业有限责任公司
研究点 (21)
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