ChiCTR2500103933尚未招募2 期
一项在 X 连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中评价 JWK002 注射液的安全性、耐受性和初步有效性的 I/II 期临床研究
成都金唯科生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年7月1日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件
研究概览
简要总结
I 期 主要目的：评估 JWK002 注射液在 XLRS 患者中单次视网膜下注射给药的安全性和耐受性，获得安全剂量范围 次要目的：初步评估 JWK002 注射液治疗 XLRS 患者的有效性、安全性和药代动力学特征和免疫原性。 II 期 主要目的：评估 JWK002 注射液治疗 XLRS 患者的有效性。 次要目的：初步评估 JWK002 注射液治疗 XLRS 患者的有效性、安全性和药代动力学特征和免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 本阶段研究采用开放标签设计，不设盲。
入排标准
- 年龄范围
- 4 至 64（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •符合以下所有标准的受试者方可考虑入组：
- •1.受试者试验前自愿签署书面知情同意书，儿科受试者还需其监护人自愿签署书面知情同意书，自愿参加且能够按照试验方案要求完成研究；
- •2.I 期受试者年龄≥4 岁且≤64 岁，II 期队列 1 受试者年龄≥4 岁且≤17 岁，II 期队列 2 受试者年龄≥18 岁且≤64 岁，年龄均以签署知情同意书日期为准；性别男性；
- •3.临床确诊为 XLRS，经基因检测确定为 RS1 基因突变，且不携带其他导致眼科疾病的基因突变；
- •4.研究眼的最佳矫正视力（BCVA）可用 ETDRS 视力表检测，但不可 > 63 个字母（相当于 Snellen 20/63）；
- •5.具有生育能力且伴侣有生育能力的受试者必须同意在 JWK002 注射液注射后至少 12 个月内使用有效的避孕措施。
排除标准
- •符合以下任何一条标准者不可入组：
- •1.目标眼存在除 XLRS 以外的可能会导致中心视力下降或产生特殊风险的眼部疾病或病史（例如：视神经病变、青光眼、葡萄膜炎、视网膜裂孔、视网膜脱离、视网膜萎缩、玻璃体出血、视网膜新生血管等）；
- •2.目标眼存在晶状体、角膜或者其他屈光间质浑浊和 / 或瞳孔异常影响对视网膜观察和检查者；
- •3.筛选前 4 周内目标眼接受过任何内眼手术；
- •4.目标眼存在经研究者评估不适合进行视网膜下注射手术的任何情况，如：存在大疱状的劈裂腔或大疱状视网膜脱离，既往接受过玻璃体切割手术且眼内存在硅油、气体等填充物；
- •5.筛选时任何一只眼存在眼内、眼外或眼周活动性感染或炎症证据（包括感染性眼睑炎、角膜炎、巩膜炎或结膜炎）；
- •6.任何一只眼有特发性或自身免疫性葡萄膜炎史；
- •7.无法完成视觉和视网膜功能检测，包括 BCVA、OCT、视网膜电图、静态视野和微视野等；
- •8.筛选前 4 周内目标眼或全身性接受过碳酸酐酶抑制剂治疗；
- •9.存在严重过敏史或已知对研究方案中的治疗或检查所用药物过敏；
- •10.血糖控制不佳的糖尿病患者（糖化血红蛋白≥8%）；
- •11.肝肾功能水平异常：
- •a. 肝功能：谷丙转氨酶（ALT）和 / 或谷草转氨酶（AST）>2.5×正常值上限（ULN），或总胆红素（TBIL）>1.5×ULN；
- •b. 肾功能：血肌酐>1.5×ULN；
- •12.凝血功能异常：凝血酶原时间（PT）>1.5×ULN，或活化部分凝血活酶时间（APTT）>1.5×ULN；
- •13.研究者认为可能影响患者参加研究的或影响研究结果的需要系统性治疗的活动性感染，例如乙肝表面抗原阳性且 HBV-DNA 拷贝数>ULN，丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且 HCV-RNA 拷贝数>ULN，梅毒螺旋体抗体阳性，人类免疫缺陷病毒（HIV）抗原抗体复合物检测阳性且确证为 HIV 感染；
- •14.有确诊的全身性免疫性疾病（如强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等）或正在接受免疫抑制剂或免疫增强剂治疗者；
- •15.现患任何无法控制的临床疾病（如艾滋病、活动性肝炎、严重的精神、神经、心血管、呼吸等系统疾病等）；
- •16.恶性肿瘤病史，但除外以下情况：
- •a. 已根治且 5 年内无复发者；
- •b. 已根治且经研究者评估为无复发可能的恶性肿瘤，如非黑色素瘤皮肤癌和浅表膀胱癌等；
- •17.筛选前 2 周至入组前使用过抗病毒药物（非眼部的局部用药除外）；或计划在 JWK002 注射液注射后 1 个月内使用抗病毒药物（非眼部的局部用药除外）；
- •18.在试验规定的免疫抑制剂使用前 4 周内使用活疫苗；
- •19.既往接受过任何形式的 AAV 基因治疗；
- •20.筛选前 4 周（若试验用药物半衰期长，其 5 个半衰期时间 > 4 周者，则为 5 个半衰期）内参加过任何药物（不包括维生素和矿物质）临床试验，且接受了试验药物治疗者者；
- •21.研究者认为不适合参加本研究的其他情况。
研究组 & 干预措施
I 期. 剂量组 1
I 期. 剂量组 2
II 期. 试验组
II 期. 对照组
结局指标
主要结局
不良事件
剂量限制性毒性
次要结局
- 平均视敏度
- 最佳矫正视力
- 中央视网膜厚度
- 视网膜结构形态
- 暗适应 3.0 a 波振幅、b 波振幅、b/a 比值
- 对比敏感度
- 美国国家眼科研究所视觉功能调查问卷-25 评分
- 儿科受试者的卡迪夫 儿童视觉能力问卷评分
研究者
研究点 (1)
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